HoFH

Homozygotyczna hipercholesterolemia rodzinna (HoFH) to rzadka, genetyczna choroba charakteryzująca się ekstremalnie wysokim poziomem cholesterolu LDL we krwi od urodzenia. Jest ona spowodowana mutacjami w obydwu allelach genu kodującego receptor LDL (LDLR) lub innych genach związanych z metabolizmem LDL, jak APOB, PCSK9 czy LDLRAP1.

Pacjenci z HoFH mają stężenie cholesterolu LDL przekraczające 500 mg/dl (13 mmol/l) mimo leczenia, co prowadzi do przyspieszonego rozwoju miażdżycy i chorób sercowo-naczyniowych. Kliniczne objawy obejmują żółtaki ścięgien i skóry, przedwczesną chorobę wieńcową oraz zwężenie zastawki aortalnej już w pierwszej lub drugiej dekadzie życia.

Leczenie HoFH wymaga agresywnego podejścia multimodalnego, obejmującego intensywną terapię statynami w połączeniu z ezetymibem, inhibitorami PCSK9, lomitapidem lub inklisiranem. U wielu pacjentów konieczne jest regularne wykonywanie aferezy LDL. W przypadkach opornych na leczenie rozważa się przeszczep wątroby jako opcję terapeutyczną.

Powiązane wpisy

  1. 10.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl