agalzydaza

Agalzydaza jest rekombinowaną formą enzymu alfa-galaktozydazy A, stosowaną w leczeniu choroby Fabry’ego. Choroba ta jest spowodowana przez brak lub niedobór tego enzymu, co prowadzi do gromadzenia się glikosfingolipidów (głównie globotriaozyloceramidu – GL-3) w tkankach i narządach, szczególnie w nerkach, sercu i układzie nerwowym.

Lek ten występuje w dwóch postaciach: agalzydaza alfa (Replagal) oraz agalzydaza beta (Fabrazyme). Obie formy są stosowane w enzymatycznej terapii zastępczej i mają podobną skuteczność kliniczną. Agalzydaza jest podawana dożylnie co dwa tygodnie, a dawkowanie zależy od masy ciała pacjenta i postaci leku.

Leczenie agalzydazą pozwala na zmniejszenie nagromadzenia GL-3 w tkankach, co prowadzi do poprawy funkcji narządów i łagodzenia objawów choroby Fabry’ego. Terapia ta może spowolnić progresję niewydolności nerek, kardiomiopatii oraz zmniejszyć nasilenie bólu neuropatycznego. Wczesne rozpoczęcie leczenia enzymatycznego daje lepsze wyniki kliniczne i może zapobiec nieodwracalnym uszkodzeniom narządów.

Powiązane wpisy

  1. 10.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl