Wskazania do stosowania leku Genotropin

Genotropin (somatropina) jest hormonem wzrostu wytwarzanym metodą rekombinacji DNA w komórkach bakterii Escherichia coli. Lek dostępny jest w dwóch postaciach: Genotropin 5,3 (5,3 mg/16 j.m.) oraz Genotropin 12 (12 mg/36 j.m.) w formie proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań. Po rekonstytucji stężenie somatropiny wynosi odpowiednio 5,3 mg/ml lub 12 mg/ml. Wskazania do stosowania leku obejmują określone grupy pacjentów pediatrycznych oraz dorosłych.¹

Wskazania pediatryczne

W populacji pediatrycznej Genotropin należy stosować w następujących przypadkach:

• Zaburzenia wzrostu związane z niewystarczającym wydzielaniem hormonu wzrostu – jest to podstawowe wskazanie dla dzieci z somatotropinową niedoczynnością przysadki²
• Zaburzenia wzrostu związane z zespołem Turnera – lek jest wskazany u dziewczynek z potwierdzoną genetycznie aberracją chromosomową powodującą niski wzrost³
• Zaburzenia wzrostu w przebiegu przewlekłej niewydolności nerek – u dzieci z niedoborem wzrostu spowodowanym przewlekłą niewydolnością nerek⁴
• Zaburzenia wzrostu u dzieci z opóźnieniem wzrastania wewnątrzmacicznego (SGA) – w przypadku gdy spełnione są wszystkie poniższe kryteria:
  • Obecny wzrost poniżej -2,5 SD
  • Wzrost standaryzowany wzrostem rodziców poniżej -1 SD
  • Masa i/lub długość urodzeniowa poniżej -2 SD
  • Brak nadrobienia niedoboru wzrostu (HV SD <0 w ciągu ostatniego roku) do wieku 4 lat lub później

  <sup data-drug="Genotropin 12" data-section="Wskazania do stosowania" title="Zaburzenia wzrostu (obecny wzrost < -2,5 SD i wzrost standaryzowany wzrostem rodziców < -1 SD) u dzieci z opóźnieniem wzrastania wewnątrzmacicznego (SGA), z masą i (lub) długością urodzeniową poniżej -2 SD, które nie odrobiły niedoboru wzrostu (HV SD 5

• Zespół Pradera-Williego – stosowany w celu:
  • Zwiększenia wzrostu
  • Poprawy budowy ciała poprzez zmniejszenie masy tkanki tłuszczowej

  Konieczne jest genetyczne potwierdzenie rozpoznania zespołu Pradera-Williego przed rozpoczęciem terapii.⁶

Wskazania dla dorosłych

U pacjentów dorosłych Genotropin stosuje się jako terapię zastępczą w przypadku wyraźnego niedoboru hormonu wzrostu. Niedobór hormonu wzrostu u dorosłych może mieć różną etiologię:⁷

1. Niedobór hormonu wzrostu nabyty w wieku dorosłym:

   Definiowany jako ciężki niedobór hormonu wzrostu na podstawie:

   • Stwierdzonej patologii podwzgórzowo-przysadkowej
   • Niedoboru co najmniej jednego hormonu przysadkowego innego niż prolaktyna

   Diagnozę należy potwierdzić wykonaniem dynamicznego testu diagnostycznego oceniającego wydzielanie hormonu wzrostu.⁸

2. Niedobór hormonu wzrostu nabyty w dzieciństwie:

   Dotyczy pacjentów z niedoborem hormonu wzrostu w dzieciństwie spowodowanym przyczynami:

   • Wrodzonymi
   • Genetycznymi
   • Nabytymi
   • Idiopatycznymi

   U tych pacjentów po zakończeniu wzrastania niezbędna jest ponowna ocena zdolności wydzielniczej hormonu wzrostu. Dla potwierdzenia przetrwałego niedoboru GH można zastosować różne podejścia diagnostyczne:

   • U pacjentów z dużym prawdopodobieństwem przetrwałego niedoboru GH (z przyczyn wrodzonych lub niedoboru wtórnego do choroby lub urazu przysadki/podwzgórza), stężenie insulinopodobnego czynnika wzrostu I (IGF-I) w teście SDS <-2 po przerwaniu leczenia hormonem wzrostu na co najmniej 4 tygodnie uznaje się za wystarczający dowód głębokiego niedoboru GH
   • Pozostali pacjenci będą wymagali oznaczenia stężenia IGF-I oraz wykonania jednego testu stymulacji hormonu wzrostu

   <sup data-drug="Genotropin 12" data-section="Wskazania do stosowania" title="Niedobór hormonu wzrostu nabyty w dzieciństwie: Pacjenci z niedoborem hormonu wzrostu w dzieciństwie w wyniku wrodzonych, genetycznych, nabytych lub idiopatycznych przyczyn. U pacjentów z niedoborem GH o początku w dzieciństwie należy ponownie ocenić zdolność wydzielniczą hormonu wzrostu po zakończeniu wzrostu. U pacjentów z dużym prawdopodobieństwem przetrwałego niedoboru GH, tj. z wrodzonej przyczyny lub niedoboru GH wtórnego do choroby lub urazu przysadki/podwzgórza, stężenie insulinopodobnego czynnika wzrostu I (IGF-I) w teście SDS 9

Warunki stosowania leku Genotropin

Genotropin podawany jest w formie iniekcji podskórnych. Lek dostępny jest w dwukomorowym wkładzie, gdzie w przedniej komorze znajduje się biały proszek zawierający somatropinę, a w tylnej komorze przezroczysty rozpuszczalnik.¹⁰

Leczenie powinno być prowadzone pod ścisłą kontrolą lekarza specjalisty (endokrynologa, pediatry endokrynologa lub nefrologa w przypadku zaburzeń wzrostu związanych z przewlekłą niewydolnością nerek), który ma doświadczenie w diagnostyce i leczeniu pacjentów z niedoborem hormonu wzrostu. Szczególnie istotne jest monitorowanie pacjentów w trakcie terapii pod kątem odpowiedzi na leczenie oraz potencjalnych działań niepożądanych.

Przed rozpoczęciem terapii konieczne jest potwierdzenie diagnozy według kryteriów odpowiednich dla danego wskazania. W przypadku zespołu Pradera-Williego bezwzględnie wymagane jest potwierdzenie genetyczne rozpoznania przed rozpoczęciem leczenia.¹¹ Podobnie u pacjentów dorosłych z niedoborem hormonu wzrostu, konieczne jest wykonanie odpowiednich testów diagnostycznych potwierdzających to zaburzenie.

Dawkowanie powinno być zindywidualizowane dla każdego pacjenta, w zależności od wskazania, masy ciała, wieku oraz odpowiedzi klinicznej na leczenie. Szczegółowe wytyczne dotyczące dawkowania w poszczególnych wskazaniach należy konsultować z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego.