galaktozoemia

Galaktozoemia to rzadka, wrodzona choroba metaboliczna dziedziczona autosomalnie recesywnie, charakteryzująca się niedoborem jednego z enzymów biorących udział w metabolizmie galaktozy. Najczęstsza postać, klasyczna galaktozoemia, jest spowodowana niedoborem enzymu galaktozo-1-fosforanu urydylotransferazy (GALT).

Objawy kliniczne pojawiają się zwykle w pierwszych dniach lub tygodniach życia po wprowadzeniu do diety mleka zawierającego laktozę. Obejmują one wymioty, biegunkę, żółtaczkę, powiększenie wątroby, nieprawidłowości krzepnięcia, zaćmę oraz zwiększoną podatność na zakażenia, szczególnie sepsę wywołaną przez E. coli. Nieleczona choroba może prowadzić do opóźnienia rozwoju psychoruchowego, uszkodzenia wątroby i mózgu, a nawet do śmierci.

Diagnostyka opiera się na badaniach przesiewowych noworodków, które wykrywają podwyższony poziom galaktozy we krwi, oraz na pomiarze aktywności enzymu GALT w erytrocytach. Potwierdzenie diagnozy umożliwiają badania molekularne identyfikujące mutacje w genach kodujących odpowiednie enzymy.

Leczenie polega na wprowadzeniu diety eliminacyjnej wykluczającej galaktozę i laktozę, co oznacza zakaz spożywania mleka i większości produktów mlecznych. Wczesne wprowadzenie odpowiedniej diety zapobiega rozwojowi ciężkich powikłań, jednak nawet przy ścisłym przestrzeganiu zaleceń dietetycznych, u niektórych pacjentów mogą wystąpić długoterminowe komplikacje, takie jak opóźnienie rozwoju mowy, zaburzenia funkcji poznawczych czy przedwczesna niewydolność jajników u kobiet.

Powiązane wpisy

  1. 10.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl