Dawkowanie i sposób podawania
Miglustat

Dawkowanie i sposób podawania miglustatu

Miglustat jest substancją czynną stosowaną w leczeniu choroby Gauchera typu I oraz choroby Niemanna-Picka typu C. Terapia z wykorzystaniem miglustatu powinna być prowadzona wyłącznie przez lekarzy posiadających doświadczenie w leczeniu pacjentów z tymi rzadkimi schorzeniami metabolicznymi.¹

Dawkowanie w chorobie Gauchera typu I

Pacjenci dorośli

U pacjentów dorosłych z chorobą Gauchera typu I zalecana dawka początkowa wynosi 100 mg trzy razy na dobę. Należy jednak pamiętać, że u niektórych pacjentów może wystąpić biegunka jako działanie niepożądane, co może wymagać tymczasowej redukcji dawki do 100 mg jeden lub dwa razy na dobę.²

Dzieci i młodzież

Skuteczność miglustatu u dzieci i młodzieży z chorobą Gauchera typu I w przedziale wiekowym od 0 do 17 lat nie została określona z powodu braku dostępnych danych. W związku z tym nie ma ustalonego schematu dawkowania dla tej grupy wiekowej.³

Dawkowanie w chorobie Niemanna-Picka typu C

Pacjenci dorośli

W przypadku pacjentów dorosłych z chorobą Niemanna-Picka typu C zalecana dawka miglustatu wynosi 200 mg trzy razy na dobę.⁴

Młodzież

U młodzieży (w wieku 12 lat i powyżej) chorujących na chorobę Niemanna-Picka typu C zalecana dawka jest taka sama jak u pacjentów dorosłych i wynosi 200 mg trzy razy na dobę.⁵

Dzieci poniżej 12 lat

Dawkowanie miglustatu u pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C w wieku poniżej 12 lat należy dostosować do powierzchni ciała pacjenta.⁶ Doświadczenie dotyczące stosowania miglustatu u pacjentów poniżej 4 lat jest ograniczone.⁷

Podobnie jak w przypadku choroby Gauchera typu I, także u pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C może być konieczne tymczasowe zmniejszenie dawki z powodu biegunki.⁸

Monitorowanie skuteczności leczenia

Skuteczność leczenia miglustatem powinna być regularnie oceniana u każdego pacjenta. Umożliwia to odpowiednie dostosowanie terapii i ocenę korzyści klinicznych.⁹

Dawkowanie w specjalnych grupach pacjentów

Pacjenci w podeszłym wieku

Doświadczenie kliniczne dotyczące stosowania miglustatu u pacjentów w wieku powyżej 70 lat jest ograniczone. Nie ma ustalonych specjalnych zaleceń dotyczących dawkowania w tej grupie wiekowej.¹⁰

Pacjenci z zaburzeniami czynności nerek

Dane farmakokinetyczne wskazują na zwiększoną ogólnoustrojową ekspozycję na miglustat u pacjentów z zaburzoną czynnością nerek. W związku z tym konieczna jest modyfikacja dawkowania:¹¹

• Umiarkowane zaburzenia czynności nerek (klirens kreatyniny 50–70 mL/min/1,73 m² pc.):
  • W chorobie Gauchera typu I – dawka początkowa 100 mg dwa razy na dobę
  • W chorobie Niemanna-Picka typu C – dawka początkowa 200 mg dwa razy na dobę (u pacjentów w wieku poniżej 12 lat dawkowanie należy dostosować do powierzchni ciała)
• Cięższe zaburzenia czynności nerek (klirens kreatyniny 30-50 mL/min/1,73 m² pc.):
  • W chorobie Gauchera typu I – dawka początkowa 100 mg raz na dobę
  • W chorobie Niemanna-Picka typu C – dawka początkowa 100 mg dwa razy na dobę (u pacjentów w wieku poniżej 12 lat dawkowanie należy dostosować do powierzchni ciała)

¹²

Nie zaleca się stosowania miglustatu u pacjentów z ciężkimi zaburzeniami czynności nerek, u których klirens kreatyniny wynosi poniżej 30 mL/min/1,73 m² pc.¹³

Pacjenci z zaburzeniami czynności wątroby

Nie przeprowadzono oceny miglustatu u pacjentów z zaburzeniami czynności wątroby, dlatego brak jest szczegółowych zaleceń dotyczących dawkowania w tej grupie pacjentów.¹⁴

Sposób podawania

Miglustat w postaci kapsułek twardych zawierających 100 mg substancji czynnej może być przyjmowany zarówno z pokarmem, jak i bez pokarmu, w zależności od preferencji pacjenta.^{15 16}