Działania niepożądane
Eltrombopag

Eltrombopag, stosowany w dawkach 25 mg i 50 mg w leczeniu małopłytkowości immunologicznej, wykazuje dobrze scharakteryzowany profil bezpieczeństwa oparty na badaniach klinicznych obejmujących łącznie ponad 700 pacjentów dorosłych i pediatrycznych. Najpoważniejsze działania niepożądane to hepatotoksyczność manifestująca się wzrostem aktywności aminotransferazy alaninowej (ALT) oraz ryzyko zdarzeń zakrzepowo-zatorowych, co wymaga regularnego monitorowania parametrów wątrobowych i oceny ryzyka zakrzepowego, zwłaszcza u pacjentów z czynnikami predysponującymi. U dorosłych najczęściej obserwuje się nudności, biegunkę, ból pleców oraz podwyższenie ALT (≥10% pacjentów), natomiast u dzieci i młodzieży (1-17 lat) profil działań niepożądanych jest podobny, z dodatkowymi objawami infekcji górnych dróg oddechowych, bólem brzucha i dolegliwościami jamy ustnej, występującymi z częstością ≥3% w porównaniu do placebo.

  1. Działania niepożądane eltrombopagu
    1. Profil bezpieczeństwa ogólny
    2. Najważniejsze ciężkie działania niepożądane
    3. Najczęstsze działania niepożądane u dorosłych
    4. Bezpieczeństwo stosowania u dzieci i młodzieży
    5. Charakterystyczne działania niepożądane u dzieci
  2. Niebezpieczeństwa związane z działaniami niepożądanymi
    1. Toksyczne działanie na wątrobę
    2. Zdarzenia zakrzepowe/zakrzepowo-zatorowe
    3. Działania niepożądane u dzieci i młodzieży
  3. Tabela działań niepożądanych
    1. Ocena ryzyka i monitorowanie
    2. Kolejne rozdziały

Działania niepożądane eltrombopagu

Eltrombopag jest substancją czynną wskazaną w leczeniu małopłytkowości immunologicznej. Stosowany w preparacie Eltrombopag Glenmark (dostępnym w dawkach 25 mg i 50 mg w postaci tabletek powlekanych) wywołuje szereg działań niepożądanych, które wymagają szczególnej uwagi ze strony lekarzy prowadzących terapię. 1

Profil bezpieczeństwa ogólny

Profil bezpieczeństwa eltrombopagu został dobrze scharakteryzowany na podstawie obszernych badań klinicznych, które objęły zarówno pacjentów dorosłych, jak i populację pediatryczną. W przypadku pacjentów dorosłych, dane pochodzą z kontrolowanych placebo badań (TRA100773A i B, TRA102537 – RAISE, TRA113765), w których 403 pacjentów otrzymywało eltrombopag, a 179 pacjentów placebo, a także z badań otwartych (TRA108057 – REPEAT, TRA105325 – EXTEND i TRA112940), które objęły 360 pacjentów. 2

Warto podkreślić, że niektórzy pacjenci otrzymywali lek badany przez okres do 8 lat (w badaniu EXTEND), co pozwala na ocenę długoterminowego bezpieczeństwa preparatu. 3

Najważniejsze ciężkie działania niepożądane

Najpoważniejszymi ciężkimi działaniami niepożądanymi eltrombopagu są toksyczne działania na wątrobę oraz zdarzenia zakrzepowe/zakrzepowo-zatorowe. Te działania niepożądane wymagają szczególnego monitorowania ze względu na potencjalnie zagrażający życiu charakter. 4

Najczęstsze działania niepożądane u dorosłych

Wśród najczęściej występujących działań niepożądanych u dorosłych pacjentów (≥10%) wymienia się:

  • Nudności
  • Biegunka
  • Zwiększenie aktywności aminotransferazy alaninowej (wskazujące na potencjalne uszkodzenie wątroby)
  • Ból pleców

5

Bezpieczeństwo stosowania u dzieci i młodzieży

Bezpieczeństwo eltrombopagu w populacji pediatrycznej (od 1 roku do 17 lat) z wcześniej leczoną małopłytkowością immunologiczną (ITP) zostało ocenione w dwóch specjalnie zaprojektowanych badaniach klinicznych, obejmujących łącznie 171 pacjentów. 6

Pierwsze badanie – PETIT2 (TRA115450) było dwuczęściowym, otwartym, randomizowanym badaniem kontrolowanym placebo, prowadzonym metodą podwójnie ślepej próby. Pacjenci zostali przydzieleni w stosunku 2:1 do grupy otrzymującej eltrombopag (n=63) lub placebo (n=29) przez okres maksymalnie 13 tygodni. 7

Drugie badanie – PETIT (TRA108062) było trzyczęściowym, otwartym, randomizowanym badaniem kontrolowanym placebo, prowadzonym metodą podwójnie ślepej próby z kohortami rozłożonymi w czasie. W tym badaniu pacjenci zostali losowo przydzieleni w stosunku 2:1 do grupy otrzymującej eltrombopag (n=44) lub placebo (n=21) przez okres do 7 tygodni. 8

Profil działań niepożądanych u dzieci i młodzieży był ogólnie porównywalny do profilu obserwowanego u dorosłych, jednak zaobserwowano pewne dodatkowe działania niepożądane charakterystyczne dla populacji pediatrycznej. 9

Charakterystyczne działania niepożądane u dzieci

Najczęściej występujące działania niepożądane u dzieci i młodzieży z pierwotną małopłytkowością immunologiczną w wieku 1 roku i starszych (występujące z częstością ≥3% lub więcej w porównaniu do placebo) obejmowały:

  • Zakażenia górnych dróg oddechowych
  • Zapalenie części nosowej gardła
  • Kaszel
  • Gorączka
  • Ból brzucha
  • Ból jamy ustnej i gardła
  • Ból zęba
  • Wodnisty wyciek z nosa

10

Niebezpieczeństwa związane z działaniami niepożądanymi

Toksyczne działanie na wątrobę

Jednym z najpoważniejszych zagrożeń związanych ze stosowaniem eltrombopagu jest jego potencjalnie toksyczne działanie na wątrobę. Objawia się ono głównie poprzez zwiększenie aktywności aminotransferazy alaninowej (ALT), co może wskazywać na uszkodzenie hepatocytów. W skrajnych przypadkach może prowadzić do niewydolności wątroby. Z tego powodu konieczne jest regularne monitorowanie parametrów wątrobowych podczas terapii, zwłaszcza w początkowym okresie leczenia. 11

Zdarzenia zakrzepowe/zakrzepowo-zatorowe

Drugim kluczowym zagrożeniem związanym z eltrombopagiem są zdarzenia zakrzepowe i zakrzepowo-zatorowe. Mechanizm działania leku, poprzez stymulację produkcji płytek krwi, może teoretycznie zwiększać ryzyko tworzenia zakrzepów. U pacjentów ze znanymi czynnikami ryzyka powikłań zakrzepowo-zatorowych (jak np. wcześniejsze incydenty zakrzepowe, trombofilia wrodzona lub nabyta, długotrwałe unieruchomienie, aktywna choroba nowotworowa) należy zachować szczególną ostrożność podczas stosowania eltrombopagu i dokładnie rozważyć stosunek korzyści do ryzyka. 12

Działania niepożądane u dzieci i młodzieży

W populacji pediatrycznej szczególną uwagę należy zwrócić na działania niepożądane związane z układem oddechowym, które występują z większą częstością niż u dorosłych. Infekcje górnych dróg oddechowych, zapalenie części nosowej gardła i kaszel mogą wpływać na ogólny stan pacjenta i wymagają odpowiedniej oceny klinicznej. Dodatkowo, objawy gastroenterologiczne jak ból brzucha oraz objawy ze strony jamy ustnej i gardła mogą wpływać na przyjmowanie pokarmów i płynów, prowadząc potencjalnie do odwodnienia i niedożywienia. 13

Tabela działań niepożądanych

Działanie niepożądane Opis Częstość występowania Grupa pacjentów
Toksyczne działanie na wątrobę Zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych, szczególnie aminotransferazy alaninowej (ALT), potencjalnie prowadzące do uszkodzenia wątroby Często (≥10% pacjentów) Dorośli, dzieci i młodzież
Zdarzenia zakrzepowe/zakrzepowo-zatorowe Formowanie zakrzepów w naczyniach krwionośnych, mogące prowadzić do poważnych powikłań zależnie od lokalizacji (np. zakrzepica żył głębokich, zatorowość płucna) Niezbyt często, ale o dużym znaczeniu klinicznym Głównie dorośli
Nudności Uczucie dyskomfortu w żołądku z tendencją do wymiotów Bardzo często (≥10% pacjentów) Dorośli
Biegunka Częste i luźne stolce Bardzo często (≥10% pacjentów) Dorośli
Ból pleców Dyskomfort lub ból w okolicy lędźwiowej kręgosłupa Bardzo często (≥10% pacjentów) Dorośli
Zakażenia górnych dróg oddechowych Infekcja obejmująca nos, zatoki, gardło i krtań Często (≥3% więcej niż placebo) Dzieci i młodzież
Zapalenie części nosowej gardła Stan zapalny błony śluzowej nosogardła Często (≥3% więcej niż placebo) Dzieci i młodzież
Kaszel Nagły, często powtarzający się odruch wydechowy Często (≥3% więcej niż placebo) Dzieci i młodzież
Gorączka Podwyższenie temperatury ciała powyżej normalnego zakresu Często (≥3% więcej niż placebo) Dzieci i młodzież
Ból brzucha Dyskomfort lub ból w obrębie jamy brzusznej Często (≥3% więcej niż placebo) Dzieci i młodzież
Ból jamy ustnej i gardła Dyskomfort lub ból w obrębie jamy ustnej i gardła Często (≥3% więcej niż placebo) Dzieci i młodzież
Ból zęba Dyskomfort lub ból zębów Często (≥3% więcej niż placebo) Dzieci i młodzież
Wodnisty wyciek z nosa Nadmierne wydzielanie płynu z nosa Często (≥3% więcej niż placebo) Dzieci i młodzież

Ocena ryzyka i monitorowanie

Ze względu na profil działań niepożądanych eltrombopagu, szczególnie tych związanych z wątrobą i ryzykiem zakrzepowo-zatorowym, leczenie powinno być prowadzone przez lekarzy specjalistów z doświadczeniem w zakresie hematologii. Regularne monitorowanie pacjentów, zwłaszcza pod kątem parametrów wątrobowych oraz objawów mogących świadczyć o powikłaniach zakrzepowo-zatorowych, jest kluczowe dla bezpiecznego stosowania tego leku. 14

W przypadku populacji pediatrycznej, szczególną uwagę należy zwrócić na objawy infekcji dróg oddechowych oraz objawy gastroenterologiczne, które występują częściej niż u dorosłych i mogą wymagać odpowiedniej interwencji medycznej. 15

Kolejne rozdziały

Zapraszamy do dalszego czytania naszego leksykonu.

Wybierz kolejny rozdział z menu poniżej, aby otworzyć nową podstronę kompedium wiedzy i uzyskać szczegółowe informację o leku, substancji lub chorobie.

  1. 23.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl