Właściwości farmakodynamiczne leku

Lek Beriate zawiera ludzki VIII czynnik krzepnięcia, który należy do grupy farmakoterapeutycznej określanej jako środki powstrzymujące krwawienie: czynniki krzepnięcia (kod ATC: B02BD02). Dostępny jest w różnych mocach: 250, 500, 1000 i 2000 j.m., jako proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań lub infuzji. Produkt ten wytwarzany jest z osocza ludzkich dawców, a jego średnia swoista aktywność wynosi około 400 j.m./mg białka.¹

Skład i postać leku

Po rekonstytucji Beriate 250, 500 i 1000 zawiera 100 j.m./ml czynnika VIII, natomiast Beriate 2000 po rekonstytucji w 10 ml wody do wstrzykiwań zawiera około 200 j.m./ml czynnika VIII. Moc produktu jest określana przy użyciu metody chromogennej zgodnej z Farmakopeą Europejską. Warto zaznaczyć, że lek zawiera również sód w stężeniu około 100 mmol/l (2,3 mg/ml).²

Produkt występuje w postaci białego proszku oraz przezroczystego, bezbarwnego rozpuszczalnika, które po zmieszaniu tworzą roztwór do wstrzykiwań lub infuzji.³

Mechanizm działania

Zespół czynnika VIII / czynnika von Willebranda składa się z dwóch cząsteczek o różnych funkcjach fizjologicznych. Po podaniu pacjentowi z hemofilią, czynnik VIII wiąże się z czynnikiem von Willebranda znajdującym się we krwi.⁴

W procesie krzepnięcia krwi, aktywowany czynnik VIII pełni rolę kofaktora dla aktywowanego IX czynnika, zwiększając przekształcenie X czynnika w jego aktywną postać. Aktywowany czynnik X z kolei przekształca protrombinę w trombinę. Następnie trombina przekształca fibrynogen w fibrynę, co prowadzi do utworzenia skrzepu. Dzięki temu kaskadowemu mechanizmowi możliwe jest powstrzymanie krwawienia.⁵

Zastosowanie kliniczne

Hemofilia typu A jest dziedzicznym zaburzeniem krzepnięcia krwi sprzężonym z płcią, spowodowanym zbyt niskimi poziomami czynnika VIII:C. Konsekwencją tego niedoboru są samoistne lub będące wynikiem urazu bądź zabiegu chirurgicznego obfite krwawienia do stawów, mięśni lub narządów wewnętrznych. Terapia zastępcza z wykorzystaniem produktu Beriate prowadzi do wzrostu poziomów VIII czynnika w osoczu, co umożliwia czasowe zmniejszenie jego niedoboru oraz zahamowanie skłonności do krwawień.⁶

Należy również podkreślić, że czynnik von Willebranda, oprócz roli białka ochronnego dla VIII czynnika, pośredniczy w adhezji płytek krwi w miejscu urazu naczynia oraz odgrywa istotną rolę w procesie agregacji płytek.⁷

Skuteczność kliniczna

Badania kliniczne przeprowadzone na grupie 16 dzieci poniżej 6 roku życia wykazały taką samą skuteczność kliniczną i bezpieczeństwo stosowania leku Beriate, jak w przypadku starszych pacjentów. Potwierdza to możliwość stosowania produktu również w populacji pediatrycznej.⁸

Istotne jest zaznaczenie, że średnioroczny wskaźnik krwawienia nie jest parametrem porównywalnym między różnymi koncentratami czynników krzepnięcia oraz pomiędzy różnymi badaniami klinicznymi, co należy brać pod uwagę przy interpretacji wyników.⁹

Podsumowanie właściwości farmakodynamicznych

Beriate jest produktem zawierającym ludzki czynnik VIII krzepnięcia, który poprzez uzupełnienie niedoboru tego czynnika u pacjentów z hemofilią A, umożliwia prawidłowe funkcjonowanie kaskady krzepnięcia. Dzięki swojemu działaniu farmakodynamicznemu lek pozwala na skuteczną kontrolę i zapobieganie krwawieniom, zarówno samoistnym jak i związanym z urazami czy zabiegami chirurgicznymi. Produkt ten charakteryzuje się skutecznością kliniczną i bezpieczeństwem stosowania zarówno u dorosłych, jak i u dzieci poniżej 6 roku życia.¹⁰