Działania niepożądane leku Beriate

Beriate, będący preparatem ludzkiego VIII czynnika krzepnięcia (FVIII), pomimo udowodnionej skuteczności klinicznej może wywoływać szereg działań niepożądanych, które wymagają szczególnej uwagi personelu medycznego. Profil bezpieczeństwa leku został gruntownie zbadany i udokumentowany, a znajomość potencjalnych zagrożeń jest kluczowa dla prawidłowego prowadzenia terapii u pacjentów z hemofilią A.¹

Ogólny profil bezpieczeństwa

W trakcie stosowania produktu leczniczego Beriate mogą wystąpić różnego rodzaju reakcje niepożądane o zróżnicowanym nasileniu. Szczególną uwagę należy zwrócić na możliwość wystąpienia reakcji nadwrażliwości lub alergicznych, które obserwowane są bardzo rzadko, jednakże mogą stanowić poważne zagrożenie dla pacjenta, włącznie z rozwojem ciężkiej anafilaksji ze wstrząsem włącznie.²

Istotnym aspektem bezpieczeństwa jest także możliwość wytwarzania przeciwciał neutralizujących (inhibitorów) u pacjentów z hemofilią A leczonych czynnikiem VIII, w tym produktem Beriate. Pojawienie się inhibitorów może manifestować się zmniejszoną odpowiedzią kliniczną na leczenie. W przypadku wykrycia takich przeciwciał zalecany jest pilny kontakt ze specjalistycznym centrum leczenia hemofilii.³

Szczegółowa charakterystyka działań niepożądanych

Dane dotyczące działań niepożądanych pochodzą z monitorowania bezpieczeństwa leku po wprowadzeniu do obrotu oraz z literatury naukowej. W celu systematycznej prezentacji, działania niepożądane zostały sklasyfikowane zgodnie z systemem klasyfikacji układów i narządów MedDRA oraz według częstości ich występowania.⁴

Szczegółowa skala częstości występowania działań niepożądanych obejmuje następujące kategorie:

• Bardzo często – występujące u ≥ 1/10 pacjentów
• Często – występujące u ≥ 1/100 do < 1/10 pacjentów
• Niezbyt często – występujące u ≥ 1/1 000 do < 1/100 pacjentów
• Rzadko – występujące u ≥ 1/10 000 do < 1/1 000 pacjentów
• Bardzo rzadko – występujące u < 1/10 000 pacjentów
• Nie znana – częstość nie może być określona na podstawie dostępnych danych

⁵

Tabela działań niepożądanych

*Częstotliwość opiera się na badaniach wszystkich produktów FVIII, które obejmowały pacjentów z ciężką hemofilią typu A. PUL= pacjenci uprzednio leczeni, PUN= pacjentów uprzednio nieleczonych.⁶

Reakcje nadwrażliwości

Reakcje nadwrażliwości występujące po podaniu Beriate mogą manifestować się szerokim spektrum objawów klinicznych. Do najczęściej obserwowanych należą:

• Objawy skórne – obrzęk naczynioruchowy, pokrzywka uogólniona
• Objawy ze strony układu oddechowego – świszczący oddech, ucisk w klatce piersiowej
• Objawy ze strony układu sercowo-naczyniowego – tachykardia, spadek ciśnienia tętniczego krwi
• Objawy neurologiczne – ból głowy, letarg, mrowienie, niepokój
• Objawy ze strony przewodu pokarmowego – nudności, wymioty
• Objawy miejscowe – pieczenie i kłucie w miejscu podania
• Objawy ogólne – dreszcze, napady gorąca

⁷

Należy podkreślić, że powyższe objawy, początkowo o łagodnym lub umiarkowanym nasileniu, mogą w niektórych przypadkach progresować do ciężkiej reakcji anafilaktycznej, łącznie ze wstrząsem anafilaktycznym, który stanowi bezpośrednie zagrożenie życia pacjenta i wymaga natychmiastowego wdrożenia odpowiedniego postępowania terapeutycznego.⁸

Wytwarzanie inhibitorów

Wytwarzanie przeciwciał neutralizujących (inhibitorów) przeciwko czynnikowi VIII stanowi jedno z najpoważniejszych powikłań leczenia hemofilii A. Pojawianie się inhibitorów manifestuje się klinicznie jako zmniejszenie lub całkowity brak odpowiedzi na leczenie substytucyjne czynnikiem VIII. Obecność inhibitorów prowadzi do niewłaściwej kontroli krwawień, co może skutkować zwiększonym krwawieniem do stawów, mięśni i tkanek miękkich.⁹

W przypadku wykrycia inhibitorów lub podejrzenia ich obecności (na podstawie niewystarczającej odpowiedzi klinicznej) konieczne jest jak najszybsze skontaktowanie się ze specjalistycznym centrum leczenia hemofilii w celu ustalenia optymalnego postępowania terapeutycznego. Częstość występowania inhibitorów w przypadku stosowania Beriate określa się jako niezbyt częstą u pacjentów uprzednio leczonych (PUL).¹⁰

Dzieci i młodzież

Profil bezpieczeństwa Beriate w populacji pediatrycznej jest zbliżony do obserwowanego u dorosłych. Częstość, rodzaj i nasilenie działań niepożądanych u dzieci są porównywalne do tych występujących w populacji dorosłych pacjentów, co potwierdzają dostępne dane kliniczne.¹¹

Monitorowanie bezpieczeństwa leku

Po dopuszczeniu produktu leczniczego Beriate do obrotu, niezwykle istotne jest stałe monitorowanie jego bezpieczeństwa poprzez zgłaszanie podejrzewanych działań niepożądanych. Umożliwia to nieprzerwane monitorowanie stosunku korzyści do ryzyka stosowania tego produktu leczniczego.¹²

Osoby należące do fachowego personelu medycznego powinny zgłaszać wszelkie podejrzewane działania niepożądane za pośrednictwem Departamentu Monitorowania Niepożądanych Działań Produktów Leczniczych Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych (Al. Jerozolimskie 181C, 02-222 Warszawa, Tel.: + 48 22 49 21 301, Faks: + 48 22 49 21 309, Strona internetowa: https://smz.ezdrowie.gov.pl) lub bezpośrednio do podmiotu odpowiedzialnego.¹³