wydzielanie PTH

Parykalcytol, syntetyczny analog kalcytriolu z modyfikacjami strukturalnymi (19-nor, łańcuch boczny D2), działa selektywnie na receptory witaminy D (VDR) w przytarczycach oraz na receptory wrażliwe na wapń (CaSR), co prowadzi do skutecznego obniżenia stężenia parathormonu (PTH) poprzez hamowanie proliferacji komórek przytarczyc, zmniejszenie syntezy i wydzielania PTH. W przeciwieństwie do kalcytriolu, parykalcytol wykazuje minimalny wpływ na stężenia wapnia i fosforu w surowicy, co redukuje ryzyko kalcyfikacji naczyń i tkanek miękkich. Dodatkowo, lek wspiera prawidłową mineralizację kości i może zapobiegać metabolicznej chorobie kości u pacjentów z przewlekłą chorobą nerek (PChN).

W randomizowanym, podwójnie zaślepionym badaniu klinicznym trwającym 12 tygodni, obejmującym 29 pacjentów pediatrycznych (wiek 5-19 lat) ze schyłkową PChN na hemodializach, parykalcytol podawany trzy razy w tygodniu w dawkach początkowych 0,04 µg/kg (iPTH <500 pg/ml) lub 0,08 µg/kg (iPTH ≥500 pg/ml) skutecznie obniżył stężenie iPTH o ≥30% u 60% pacjentów (vs 21% w grupie placebo). W grupie placebo 71% pacjentów przerwało badanie z powodu wzrostu iPTH, podczas gdy w grupie parykalcytolu nie odnotowano hiperkalcemii ani przerwania terapii z tego powodu, co potwierdza korzystny profil bezpieczeństwa leku. Brak danych klinicznych dla dzieci poniżej 5. roku życia stanowi obecne ograniczenie terapeutyczne.