rusfertide
Rusfertide (PTG-300) to syntetyczny peptyd mimetyczny hepcydyny, będący peptydowym analogiem naturalnego ludzkiego hormonu regulującego metabolizm żelaza. Substancja ta została opracowana jako potencjalny lek w terapii schorzeń związanych z nadmiarem żelaza i zaburzeniami jego gospodarki.
Mechanizm działania rusfertide polega na naśladowaniu funkcji endogennej hepcydyny – hormonu produkowanego głównie w wątrobie, który reguluje wchłanianie żelaza z przewodu pokarmowego oraz jego uwalnianie z makrofagów. Poprzez wiązanie się z ferroportyną, transporterem błonowym żelaza, rusfertide powoduje jej internalizację i degradację, zmniejszając tym samym eksport żelaza do krwiobiegu.
Badania kliniczne wykazują obiecujące wyniki stosowania rusfertide w leczeniu czerwienicy prawdziwej (policytemia vera), gdzie wykazuje zdolność do redukcji zapotrzebowania na upusty krwi poprzez obniżenie stężenia hemoglobiny i hematokrytu. Substancja jest również badana w kontekście potencjalnego zastosowania w innych chorobach związanych z przeładowaniem żelazem, takich jak talasemia czy hemochromatoza dziedziczna.
Profil bezpieczeństwa rusfertide na podstawie dotychczasowych badań wydaje się korzystny, a najczęstsze działania niepożądane obejmują reakcje w miejscu wstrzyknięcia. Lek podawany jest w formie iniekcji podskórnych. W 2023 roku FDA przyznała rusfertide status terapii przełomowej (Breakthrough Therapy) w leczeniu czerwienicy prawdziwej.
Powiązane wpisy
- Leksykon chorób i schorzeń
Policytemia vera – Leczenie
Policytemia vera (PV) to przewlekła mieloproliferacyjna neoplazja charakteryzująca się nadprodukcją erytrocytów, co prowadzi do zwiększonej lepkości krwi i podwyższonego ryzyka powikłań zakrzepowych. Podstawą leczenia jest flebotomia, mająca na celu utrzymanie hematokrytu poniżej 45% u mężczyzn i 42% u kobiet, co znacząco redukuje ryzyko incydentów sercowo-naczyniowych (badanie CYTO-PV). Dodatkowo, stosuje się niskie dawki kwasu acetylosalicylowego (75-100 mg/dobę) w celu profilaktyki zakrzepicy, co potwierdzono w badaniu ECLAP. U pacjentów wysokiego ryzyka (wiek >60 lat lub przebyta zakrzepica) oraz tych z niewystarczającą kontrolą hematokrytu, wskazane jest leczenie cytoredukcyjne, najczęściej hydroksymocznikiem (500-1500 mg/dobę), który zmniejsza proliferację komórek szpiku i ryzyko powikłań zakrzepowych (badanie PVSG). Alternatywą jest interferon alfa, szczególnie u młodszych pacjentów i kobiet w ciąży, a także ruxolitinib – inhibitor JAK1/JAK2, stosowany u chorych opornych lub nietolerujących hydroksymocznika, skuteczny w kontroli objawów i powiększenia śledziony (badanie RESPONSE).
busulfan, czerwienica prawdziwa, enoksaparyna, flebotomia, fototerapia, givinostat, hematokryt, hydroksymocznik, inhibitor deacetylazy histonowej, inhibitor kinazy JAK, interferon alfa, kwas acetylosalicylowy, leczenie cytoredukcyjne, lek alkilujący, lek przeciwhistaminowy, lek przeciwnowotworowy, leukocytoza, mała dawka aspiryny, morfologia krwi, mutacja JAK2V617F, pegylowany interferon, policytemia vera, promieniowanie ultrafioletowe A, ropeginterferon alfa-2b, rusfertide, selektywny inhibitor wychwytu zwrotnego serotoniny, trombocytoza, upust krwi - Leksykon chorób i schorzeń
Policytemia vera – Zapobieganie i profilaktyka
Policytemia vera (PV) to przewlekła choroba rozrostowa szpiku, charakteryzująca się nadprodukcją erytrocytów, leukocytów i trombocytów, co zwiększa ryzyko powikłań zakrzepowych – głównej przyczyny śmiertelności. Profilaktyka opiera się na kontroli hematokrytu poniżej 45% za pomocą flebotomii, stosowaniu niskodawkowego kwasu acetylosalicylowego (81-100 mg/dobę) u wszystkich pacjentów bez przeciwwskazań oraz leczeniu cytoredukcyjnym (hydroksykarbamid, interferon-α, ruksolitynib) u osób z wysokim ryzykiem (wiek ≥60 lat i/lub przebyte incydenty zakrzepowe). Kluczowa jest także modyfikacja czynników ryzyka sercowo-naczyniowego: zaprzestanie palenia, kontrola ciśnienia tętniczego (<130/80 mmHg), dyslipidemii (redukcja LDL o 50%), cukrzycy oraz utrzymanie prawidłowej masy ciała. Regularna aktywność fizyczna i odpowiednie nawodnienie (≥3 litry/dobę) wspomagają profilaktykę zakrzepów.
antagonista receptora angiotensyny II, antykoagulacja, bloker kanału wapniowego, cholesterol LDL, czynnik ryzyka sercowo-naczyniowy, doustny antykoagulant bezpośredni, dyslipidemia, erytropoeza, flebotomia, hematokryt, heparyna drobnocząsteczkowa, hepcydyna, hydroksykarbamid, incydent zakrzepowo-zatorowy, inhibitor ACE, inhibitor kinazy JAK, interferon alfa, klopidogrel, krwinka czerwona, kwas acetylosalicylowy, leczenie cytoredukcyjne, limfocyt, nadciśnienie tętnicze, płytka krwi, policytemia vera, powikłanie zakrzepowe, ropeginterferon alfa-2b, ruksolitynib, rusfertide, tromboksan, zakrzepica tętnicza