miopatia szkieletowa
Miopatia szkieletowa to grupa chorób pierwotnie dotykających mięśni szkieletowych, charakteryzujących się postępującym osłabieniem i zanikiem mięśni. Schorzenia te mogą mieć podłoże genetyczne, metaboliczne, zapalne, toksyczne lub endokrynologiczne.
W obrazie klinicznym dominuje symetryczne osłabienie mięśni kończyn i tułowia, często z towarzyszącymi zaburzeniami chodu, trudnościami w wykonywaniu codziennych czynności oraz bólami mięśniowymi. Diagnostyka obejmuje badania biochemiczne (poziom kinazy kreatynowej), elektromiografię, biopsję mięśnia oraz coraz częściej badania genetyczne.
Leczenie miopatii szkieletowych zależy od ich etiologii. W przypadku form zapalnych stosuje się leczenie immunosupresyjne, w miopatiach metabolicznych – modyfikację diety i suplementację brakujących substancji, zaś w postaciach genetycznych terapia jest najczęściej objawowa. Nowoczesne metody leczenia, w tym terapie genowe, są w fazie badań klinicznych dla wybranych typów miopatii.
Powiązane wpisy
- Leksykon leków
Przedkliniczne dane o bezpieczeństwie – Ansifora Duo 50 mg + 1000 mg
Przedkliniczne dane dotyczące bezpieczeństwa Ansifora Duo, zawierającego sytagliptynę (50 mg) i metforminę chlorowodorek (1000 mg), wskazują na szeroki margines bezpieczeństwa. W 16-tygodniowych badaniach na psach nie stwierdzono dodatkowej toksyczności przy terapii skojarzonej w porównaniu do monoterapii metforminą. Poziom narażenia bez działań niepożądanych (NOEL) wynosił około 6-krotność ekspozycji klinicznej dla sytagliptyny oraz 2,5-krotność dla metforminy. Toksyczność sytagliptyny na wątrobę i nerki obserwowano u gryzoni przy ekspozycji przekraczającej 58-krotnie poziom kliniczny, natomiast zmiany w obrębie zębów u szczurów pojawiały się przy 67-krotnym narażeniu. U psów przy około 23-krotnym narażeniu odnotowano przemijające objawy neurotoksyczne oraz zwyrodnienie mięśni szkieletowych, nieobecne przy 6-krotnym narażeniu. Badania genotoksyczności i rakotwórczości nie wykazały istotnego ryzyka dla ludzi, mimo zwiększonej częstości guzów wątroby u szczurów przy bardzo wysokich dawkach, co wiązano z przewlekłą hepatotoksycznością.
ataksja, chlorowodorek metforminy, drżenie, duszność, działanie niepożądane, genotoksyczność, hepatotoksyczność, karcynogeneza, miopatia szkieletowa, neurotoksyczność, nieprawidłowość siekaczy, nowotwór wątroby, płodność, rozwój pourodzeniowy, sytagliptyna, terapia skojarzona, toksyczność matczyna, toksyczność wątrobowo-nerkowa, wada wrodzona żeber, wymioty - Leksykon leków
Przedkliniczne dane o bezpieczeństwie – Symgliptin 50 mg
Dane przedkliniczne dotyczące bezpieczeństwa sytagliptyny wskazują na toksyczność narządową (wątroba, nerki) u zwierząt przy narażeniu przekraczającym 58-krotnie ekspozycję kliniczną u ludzi, natomiast przy 19-krotnym przekroczeniu nie zaobserwowano efektów niepożądanych. U szczurów stwierdzono zmiany w uzębieniu przy ekspozycji 67-krotnej, jednak w badaniu 14-tygodniowym nie wykazano wpływu na zęby przy 58-krotnym narażeniu. U psów przy 23-krotnym przekroczeniu dawki klinicznej odnotowano przemijające objawy neurotoksyczne (m.in. ataksja, drżenie, nadmierne ślinienie) oraz niewielkie zwyrodnienie mięśni szkieletowych, nieobecne przy 6-krotnym narażeniu. Badania genotoksyczności nie wykazały mutagenności, a potencjał rakotwórczy był ograniczony do szczurów, u których przy ekspozycji >58-krotnej obserwowano wzrost gruczolaków i raków wątroby, prawdopodobnie wtórny do hepatotoksyczności. Szeroki margines bezpieczeństwa (brak efektów przy 19-krotnym narażeniu) wskazuje na niskie ryzyko karcynogenności u ludzi.
ataksja, drżenie, genotoksyczność, hepatotoksyczność, hipersaliwacja, margines bezpieczeństwa, miopatia szkieletowa, narażenie ustrojowe, neurotoksyczność, nieprawidłowości zębów, nowotwory wątroby, przenikanie do mleka, sytagliptyna, toksyczność matczyna, toksyczność reprodukcyjna, toksyczność wątrobowo-nerkowa, wady wrodzone, wymioty, zaburzenia oddychania