Przedkliniczne dane o bezpieczeństwie stosowania leku Immunate 1000 IU FVIII/750 IU VWF

Produkt leczniczy Immunate 1000 IU FVIII/750 IU VWF zawiera dwie substancje czynne: ludzki czynnik krzepnięcia VIII oraz ludzki czynnik von Willebranda, które są naturalnymi składnikami osocza ludzkiego. Ludzki czynnik krzepnięcia VIII zawarty w preparacie Immunate jest fizjologicznym składnikiem ludzkiego osocza i wykazuje działanie identyczne jak endogenny czynnik VIII, co ma istotne znaczenie przy ocenie jego bezpieczeństwa przedklinicznego.¹

Badania toksykologiczne

W ramach oceny bezpieczeństwa przedklinicznego leku Immunate przeprowadzono szereg konwencjonalnych badań toksykologicznych. Dostępne dane przedkliniczne z tych badań nie wykazały szczególnego zagrożenia dla ludzi przy stosowaniu tego produktu leczniczego.²

Przeprowadzone badania przedkliniczne obejmowały następujące aspekty bezpieczeństwa:

• Badania ogólnego bezpieczeństwa stosowania – wykazały dobry profil bezpieczeństwa produktu³
• Badania toksyczności po podaniu wielokrotnym – nie zaobserwowano istotnych działań toksycznych przy podawaniu powtarzanych dawek⁴
• Ocena tolerancji miejscowej – wykazano dobrą tolerancję miejscową po podaniu leku⁵
• Badania immunogenności – nie stwierdzono nadmiernej immunogenności produktu w badaniach przedklinicznych⁶

Charakterystyka biologiczna

Należy podkreślić, że Immunate zawiera czynnik krzepnięcia VIII i czynnik von Willebranda wytwarzane z ludzkiego osocza pochodzącego od dawców. Każda fiolka preparatu Immunate 1000 IU FVIII/750 IU VWF zawiera nominalnie 1000 j.m. ludzkiego czynnika VIII oraz 750 j.m. ludzkiego czynnika von Willebranda (VWF:RCo), a po rekonstytucji zawiera około 100 j.m./ml ludzkiego czynnika VIII i 75 j.m./ml ludzkiego czynnika von Willebranda.⁷

Aktywność czynnika VIII jest oznaczana przy użyciu metody chromogennej zgodnej z Farmakopeą Europejską, a aktywność swoista preparatu Immunate wynosi 70 ± 30 j.m. czynnika VIII/mg białka. Z kolei aktywność czynnika von Willebranda jest określana wg Farmakopei Europejskiej z użyciem kofaktora ristocetyny (VWF:RCo).⁸

Podsumowanie danych przedklinicznych

Całościowa ocena danych przedklinicznych dla produktu leczniczego Immunate 1000 IU FVIII/750 IU VWF obejmująca badania bezpieczeństwa stosowania, toksyczności po podaniu wielokrotnym, tolerancji miejscowej i immunogenności potwierdza korzystny profil bezpieczeństwa produktu i nie wskazuje na szczególne zagrożenia dla pacjentów stosujących ten lek.⁹

Istotnym aspektem jest fakt, że substancje czynne zawarte w preparacie Immunate stanowią naturalne składniki ludzkiego osocza, co dodatkowo potwierdza ich fizjologiczny charakter i działanie.¹⁰