Właściwości farmakodynamiczne leku Immunate 1000 IU FVIII/750 IU VWF

Lek Immunate 1000 IU FVIII/750 IU VWF należy do grupy farmakoterapeutycznej leków przeciwkrwotocznych, będąc połączeniem czynnika von Willebranda i czynnika krzepnięcia krwi VIII (kod ATC: B02BD06). Produkt leczniczy zawiera dwie kluczowe substancje czynne: ludzki czynnik krzepnięcia VIII oraz ludzki czynnik von Willebranda, które pełnią istotne role w procesie hemostazy.¹

Skład i standaryzacja aktywności

Każda fiolka produktu Immunate 1000 IU FVIII/750 IU VWF zawiera nominalnie 1000 j.m. ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII oraz 750 j.m. ludzkiego czynnika von Willebranda (VWF:RCo). Po rekonstytucji produkt zawiera około 100 j.m./ml ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII i 75 j.m./ml ludzkiego czynnika von Willebranda.²

Aktywność czynnika VIII (wyrażona w jednostkach międzynarodowych – j.m.) jest określana przy użyciu metody chromogennej zgodnej z Farmakopeą Europejską (Ph. Eur.). Aktywność swoista preparatu Immunate wynosi 70 ± 30 j.m. czynnika VIII/mg białka. Z kolei aktywność czynnika von Willebranda (również wyrażona w j.m.) jest oznaczana zgodnie z Farmakopeą Europejską z wykorzystaniem kofaktora ristocetyny (VWF:RCo).³

Preparat jest wytwarzany z ludzkiego osocza pochodzącego od dawców, co należy uwzględnić w kontekście bezpieczeństwa stosowania produktu.⁴

Mechanizm działania

Kompleks czynnik VIII/czynnik von Willebranda składa się z dwóch odrębnych cząsteczek o różnych funkcjach fizjologicznych. Po podaniu dożylnym, w krążeniu pacjenta chorego na hemofilię, czynnik VIII wiąże się z czynnikiem von Willebranda.⁵

Mechanizm działania czynnika VIII w kaskadzie krzepnięcia przebiega następująco:

1. Aktywowany czynnik VIII działa jako kofaktor wobec aktywowanego czynnika IX
2. Przyśpiesza przemianę czynnika X w aktywowany czynnik X
3. Aktywowany czynnik X przekształca protrombinę w trombinę
4. Trombina przekształca fibrynogen w fibrynę, co prowadzi do utworzenia skrzepu⁶

Czynnik von Willebranda (VWF) pełni podwójną funkcję w procesie hemostazy:

• Działa jako białko ochronne dla czynnika VIII, przedłużając jego okres półtrwania w krążeniu
• Pośredniczy w procesie adhezji płytek krwi w miejscu uszkodzenia naczynia krwionośnego
• Odgrywa istotną rolę w agregacji płytek krwi, co jest kluczowym elementem formowania czopu płytkowego⁷

Zastosowanie w hemofilii A

Hemofilia A jest dziedzicznym zaburzeniem krzepnięcia krwi związanym z płcią (sprzężonym z chromosomem X), spowodowanym obniżeniem poziomu czynnika VIII:C. Choroba objawia się obfitymi krwawieniami do stawów, mięśni i narządów wewnętrznych, które mogą występować samoistnie lub w następstwie urazów powypadkowych bądź zabiegów chirurgicznych.⁸

Zastosowanie leczenia zastępczego z wykorzystaniem produktu Immunate umożliwia:

• Czasowe podwyższenie poziomu czynnika VIII w osoczu pacjenta
• Korektę niedoboru czynnika VIII
• Zmniejszenie skłonności do krwawień⁹