Zespół poems
Rokowania, prognozy i postęp choroby
Zespół POEMS, charakteryzujący się polineuropatią, organomegalią, endokrynopatią, obecnością białka M oraz zmianami skórnymi, pozostaje schorzeniem o złożonej patofizjologii i wielonarządowym charakterze. Mediana przeżycia pacjentów wynosi około 165 miesięcy (13,75 lat) i jest niezależna od liczby objawów, obecności zmian kostnych czy liczby komórek plazmatycznych w chwili diagnozy. Czynniki prognostyczne związane z gorszym przeżyciem to wiek ≥50 lat (HR 4,07; 95% CI 1,41-11,76; p=0,009), nadciśnienie płucne (HR 3,99; 95% CI 1,44-11,04; p=0,008), wysięk opłucnowy (HR 3,81; 95% CI 1,23-11,79; p=0,02) oraz szacowany współczynnik filtracji kłębuszkowej ≤30 ml/min/1,73 m² (HR 8,25; 95% CI 2,18-31,25; p=0,002). Nomogram oparty na tych zmiennych może wspomagać ocenę indywidualnego rokowania.
Zespół POEMS – Rokowanie i przewidywanie wyników leczenia
Zespół POEMS (odnoszący się do polineuropatii, organomegalii, endokrynopatii, białka M i zmian skórnych) pozostaje chorobą nie w pełni poznaną. Mimo złożonej patofizjologii i wielonarządowego charakteru, rokowanie w tej jednostce chorobowej jest stosunkowo korzystne przy wczesnym rozpoznaniu i wdrożeniu odpowiedniego leczenia.12
Średnie przeżycie pacjentów
Badania długoterminowe wykazały, że mediana przeżycia pacjentów z zespołem POEMS wynosi około 165 miesięcy (około 13,75 lat). Co istotne, długość przeżycia okazała się być niezależna od liczby objawów zespołu, obecności zmian kostnych czy liczby komórek plazmatycznych w momencie diagnozy.1 Należy podkreślić, że wczesne rozpoznanie i wdrożenie specyficznego leczenia ma kluczowe znaczenie dla pomyślnego rokowania.2
Czynniki prognostyczne
Na podstawie badań z randomizowanym podziałem próby zidentyfikowano cztery wyjściowe zmienne kliniczne powiązane z gorszym przeżyciem całkowitym u pacjentów z nowo rozpoznanym zespołem POEMS:3
- Wiek ≥50 lat (współczynnik ryzyka (HR) 4,07, 95% przedział ufności (CI) 1,41-11,76, P=0,009)
- Nadciśnienie płucne (HR 3,99, 95% CI 1,44-11,04, P=0,008)
- Wysięk opłucnowy (HR 3,81, 95% CI 1,23-11,79, P=0,02)
- Szacowany współczynnik filtracji kłębuszkowej ≤30 ml/min/1,73 m² (HR 8,25, 95% CI 2,18-31,25, P=0,002)
Opracowany na podstawie tych czynników nomogram może stanowić użyteczne i wygodne narzędzie w praktyce klinicznej do oceny indywidualnego rokowania u pacjentów z nowo rozpoznanym zespołem POEMS.3
VEGF jako marker prognostyczny odpowiedzi na leczenie
Naczyniowo-śródbłonkowy czynnik wzrostu (VEGF) jest uznawany za ważny biomarker aktywności choroby i rokowania w zespole POEMS. Badania wykazują, że poziom VEGF w surowicy 6 miesięcy po leczeniu ma istotną wartość prognostyczną.4
Pacjenci, u których poziom VEGF w surowicy znormalizował się (≤1040 pg/ml) po 6 miesiącach od rozpoczęcia leczenia, wykazywali znacząco przedłużone przeżycie wolne od nawrotu (HR=12,81, 95% CI 2,691 do 90,96; p=0,0001) oraz większą poprawę kliniczną w późniejszym okresie.4
Tempo redukcji poziomu VEGF w surowicy w ciągu pierwszych 6 miesięcy po leczeniu korelowało z zakresem poprawy klinicznej i laboratoryjnej po 12 miesiącach. Wyniki te sugerują, że obniżenie poziomów VEGF w surowicy do zakresu prawidłowego w ciągu 6 miesięcy po leczeniu może wydłużyć przeżycie wolne od nawrotu.4
Znaczenie wczesnej diagnozy
Zespół POEMS jest często przeoczany ze względu na swoją rzadkość i różnorodne prezentacje kliniczne. Wczesne rozpoznanie ma kluczowe znaczenie, ponieważ rokowanie choroby jest ściśle związane z szybkim wdrożeniem odpowiedniego leczenia.2
Metody leczenia a rokowanie
Autologiczny przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych po wysokodawkowym melfałanie okazał się skuteczną terapią dla młodszych pacjentów z rozległymi zmianami osteosklerotycznymi w zespole POEMS, co wpływa korzystnie na długoterminowe rokowanie.2
W ostatnich latach nasza wiedza na temat patogenezy zespołu POEMS znacznie się poszerzyła, co sprzyja istotnemu postępowi w rozpoznawaniu i leczeniu tego zaburzenia, co może prowadzić do dalszej poprawy rokowania w przyszłości.2
Monitorowanie przebiegu choroby
Badania dowodzą, że poziom VEGF w surowicy po 6 miesiącach od rozpoczęcia leczenia może być stosowany jako pierwszorzędowy punkt końcowy oceny skuteczności leczenia zespołu POEMS.4 Regularne monitorowanie tego parametru pozwala na wczesne wykrycie potencjalnego nawrotu choroby i odpowiednią modyfikację terapii.
Stopień redukcji poziomu VEGF w surowicy w pierwszych miesiącach leczenia koreluje z poprawą kliniczną w późniejszym okresie, co wskazuje na użyteczność tego markera w prognozowaniu odpowiedzi na leczenie.4
Kolejne rozdziały
Zapraszamy do dalszego czytania naszego leksykonu.
Wybierz kolejny rozdział z menu poniżej, aby otworzyć nową podstronę kompedium wiedzy i uzyskać szczegółowe informację o leku, substancji lub chorobie.
Materiały źródłowe
- #1 POEMS syndrome: definitions and long-term outcome – PubMedhttps://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/12456500/
The POEMS syndrome (coined to refer to polyneuropathy, organomegaly, endocrinopathy, M protein, and skin changes) remains poorly understood. […] Median survival was 165 months. […] We conclude that the median survival of patients with POEMS syndrome is 165 months, independent of the number of syndrome features, bone lesions, or plasma cells at diagnosis.
- #2 (PDF) POEMS syndrome: definitions and long-term outcomehttps://www.academia.edu/127570763/POEMS_syndrome_definitions_and_long_term_outcome
The POEMS syndrome (coined to refer to polyneuropathy, organomegaly, endocrinopathy, M protein, and skin changes) remains poorly understood. […] Median survival was 165 months. […] The prognosis of the disease is related to the early onset of specific treatment. […] Autologous hematopoietic stem cell transplantation following high-dose melphalan is an effective therapy for younger patients with widespread osteosclerotic lesions in POEMS syndrome. […] POEMS syndrome is commonly missed due to its rarity and varied clinical presentations. […] Our knowledge of the pathogenesis underlying the POEMS syndrome has advanced greatly over the past years, favoring an important progression in the recognition and management of this disorder.
- #3 Prognostic study for overall survival in patients with newly diagnosed POEMS syndrome – PubMedhttps://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/27338259/
POEMS syndrome (polyneuropathy, organomegaly, endocrinopathy, monoclonal gammopathy and skin changes) is a multisystem disorder with a good long-term prognosis. […] On the basis of a randomized sample splitting, we first identified four baseline clinical variables, including age 50 years (hazards ratio (HR) 4.07, 95% confidence interval (CI) 1.41-11.76, P=0.009), pulmonary hypertension (HR 3.99, 95% CI 1.44-11.04, P=0.008), pleural effusion (HR 3.81, 95% CI 1.23-11.79, P=0.02) and estimated glomerular filtration rate 30 ml/min/1.73 m2 (HR 8.25, 95% CI 2.18-31.25, P=0.002), associated with inferior overall survival in the derivation cohort, with the use of multivariate Cox regression model. […] This nomogram could be a useful and convenient tool in clinical practice to evaluate individualized prognosis in patients with newly diagnosed POEMS syndrome.
- #4 Vascular endothelial growth factor as a predictive marker for POEMS syndrome treatment response: retrospective cohort study | BMJ Openhttps://bmjopen.bmj.com/content/5/11/e009157
Serum VEGF level at 6months post treatment is a predicative biomarker for disease activity and prognosis in POEMS syndrome. […] The extent of serum vascular endothelial growth factor (VEGF) reduction after treatment significantly correlates with the prognosis in POEMS (polyneuropathy, organomegaly, endocrinopathy, M-protein, and skin changes) syndrome. […] Patients with normalised serum VEGF levels (1040pg/mL) at 6months showed prolonged relapse-free survival (HR=12.81, 95% CI 2.691 to 90.96; p=0.0001) and greater later clinical improvement. […] These findings suggest that suppression of serum VEGF levels to within the normal range at 6months post treatment may prolong relapse-free survival. […] The rate of reduction in serum VEGF over the first 6months after treatment correlated with the extent of clinical and laboratory improvement at 12months. […] This study demonstrates that serum VEGF at 6months post treatment can be used as a primary endpoint for POEMS syndrome treatment outcome.