śmiertelna rodzinna bezsenność

Śmiertelna rodzinna bezsenność (ang. Fatal Familial Insomnia, FFI) to rzadka, dziedziczna choroba prionowa, charakteryzująca się postępującą bezsennością, zaburzeniami autonomicznymi, ataksją i otępieniem. Jest spowodowana mutacją w genie PRNP kodującym białko prionowe, zlokalizowanym na chromosomie 20.

Choroba dziedziczona jest w sposób autosomalny dominujący, co oznacza, że wystarczy odziedziczyć jeden zmutowany allel, aby rozwinęła się pełnoobjawowa postać schorzenia. Pierwsze objawy pojawiają się zwykle między 40. a 60. rokiem życia i obejmują narastające trudności z zasypianiem, które stopniowo prowadzą do całkowitej bezsenności.

W przebiegu śmiertelnej rodzinnej bezsenności dochodzi do degeneracji wzgórza, co powoduje liczne zaburzenia autonomiczne: nadciśnienie, hiperwentylację, nadmierną potliwość, zaburzenia termoregulacji oraz endokrynologiczne. W miarę postępu choroby pojawiają się zaburzenia ruchowe, drżenie, ataksja, mioklonie oraz postępujące otępienie.

Choroba ma nieubłaganie postępujący przebieg, prowadząc do śmierci w ciągu 7-36 miesięcy od wystąpienia pierwszych objawów. Obecnie nie istnieje skuteczne leczenie przyczynowe. Terapia ma charakter objawowy i paliatywny, koncentrując się na łagodzeniu cierpienia pacjenta.

Powiązane wpisy

  1. 09.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl