pierwotna marskość żółciowa wątroby
Wskazanie

Pierwotna marskość żółciowa wątroby (PBC, dawniej nazywana pierwotną żółciową marskością wątroby) to przewlekła choroba autoimmunologiczna charakteryzująca się postępującym uszkodzeniem drobnych wewnątrzwątrobowych przewodów żółciowych. Prowadzi to do retencji żółci (cholestazy), zapalenia i ostatecznie włóknienia wątroby. Choroba dotyka głównie kobiety w wieku 30-60 lat, z wyraźną predylekcją płciową (około 90% przypadków).

Objawy PBC obejmują początkowo świąd skóry, zmęczenie i podwyższony poziom cholesterolu. W badaniach laboratoryjnych stwierdza się zwiększoną aktywność fosfatazy alkalicznej, gamma-glutamylotranspeptydazy oraz obecność przeciwciał przeciwmitochondrialnych (AMA), które są markerem diagnostycznym obecnym u około 95% pacjentów. W miarę postępu choroby mogą pojawić się żółtaczka, objawy nadciśnienia wrotnego i niewydolności wątroby.

Podstawowym lekiem w terapii PBC jest kwas ursodeoksycholowy (UDCA), dostępny w Polsce pod nazwami handlowymi Ursopol, Ursocam, Proursan czy Ursofalk. Lek ten podawany w dawce 13-15 mg/kg/dobę spowalnia progresję choroby i poprawia parametry biochemiczne u około 60% pacjentów. U osób nieodpowiadających wystarczająco na UDCA stosuje się kwas obetycholowy (Ocaliva) – silny agonista receptora farnesoidowego X, który został zarejestrowany jako terapia drugiej linii.

Największe trudności w leczeniu PBC obejmują niewystarczającą odpowiedź na standardową terapię UDCA u części pacjentów oraz opóźnione rozpoznanie choroby. Wyzwaniem pozostaje również leczenie objawów pozawątrobowych, takich jak uporczywy świąd (gdzie stosuje się cholestyramina, rifampicyna, naltreksona) czy zespół suchości (wymagający substytucji). U pacjentów z zaawansowaną chorobą, która prowadzi do niewydolności wątroby, jedyną opcją pozostaje transplantacja wątroby, choć nawet po przeszczepieniu choroba może nawrócić.

W Polsce dostępne są również inne leki stosowane wspomagająco, jak bezafibrat (Bezamidin), który w połączeniu z UDCA może przynieść dodatkowe korzyści u pacjentów z niepełną odpowiedzią na monoterapię. Kluczowe znaczenie ma regularne monitorowanie pacjentów, szczególnie pod kątem rozwoju powikłań, w tym raka wątrobowokomórkowego, którego ryzyko jest zwiększone u pacjentów z PBC i marskością.

Lista leków z tym wskazaniem

  1. 16.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl