zaburzenie dotyczące wątroby i dróg żółciowych w przebiegu zwłóknienia torbielowatego
Wskazanie

Zaburzenie dotyczące wątroby i dróg żółciowych w przebiegu zwłóknienia torbielowatego (mukowiscydozy) to częste powikłanie tej genetycznej choroby wielonarządowej. Występuje u około 30-40% pacjentów z mukowiscydozą i może rozwijać się już we wczesnym dzieciństwie. Zmiany patologiczne obejmują zastój żółci, włóknienie wątroby, które może prowadzić do marskości i nadciśnienia wrotnego.

Pierwotną przyczyną uszkodzenia wątroby jest dysfunkcja białka CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) w komórkach nabłonka dróg żółciowych, co prowadzi do zagęszczenia i zastoju żółci. Z czasem rozwija się włóknienie, a w ciężkich przypadkach ogniskowa marskość żółciowa, która może przejść w marskość wielozrazikową z objawami nadciśnienia wrotnego.

W leczeniu farmakologicznym stosuje się kwas ursodeoksycholowy (UDCA), który poprawia przepływ żółci i ma działanie hepatoprotekcyjne. W Polsce dostępne są preparaty zawierające UDCA takie jak: Ursopol, Proursan, Ursocam, Ursofalk. Standardowa dawka wynosi 20-30 mg/kg masy ciała/dobę. Leczenie to jest długotrwałe i ma na celu spowolnienie postępu choroby wątroby.

W przypadku rozwinięcia się nadciśnienia wrotnego stosuje się leki beta-adrenolityczne (np. Propranolol, Bisocard) w celu obniżenia ciśnienia w żyle wrotnej i zmniejszenia ryzyka krwawienia z żylaków przełyku. W zaawansowanej chorobie wątroby może być konieczne stosowanie diuretyków, takich jak Spironol (spironolakton) czy Furosemid, aby kontrolować wodobrzusze.

Największe trudności w leczeniu pacjentów z zaburzeniami wątroby w przebiegu mukowiscydozy to: opóźniona diagnostyka z powodu skąpoobjawowego przebiegu we wczesnych stadiach, jednoczesne leczenie innych manifestacji mukowiscydozy (płucnych, trzustkowych), interakcje lekowe przy politerapii oraz ryzyko powikłań w zaawansowanej chorobie wątroby. W przypadkach schyłkowej niewydolności wątroby konieczne może być rozważenie przeszczepienia wątroby, co stanowi szczególne wyzwanie u pacjentów z zaawansowaną chorobą płuc.

Kompleksowa opieka nad pacjentem z mukowiscydozą i chorobą wątroby wymaga współpracy wielospecjalistycznego zespołu, w tym pulmonologa, gastroenterologa, hepatologa, dietetyka i fizjoterapeuty. Regularne monitorowanie funkcji wątroby poprzez badania biochemiczne i obrazowe jest niezbędne dla wczesnego wykrywania progresji choroby i dostosowywania leczenia.

Lista leków z tym wskazaniem

  1. 23.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl