nabyta niedokrwistość aplastyczna
Wskazanie

Nabyta niedokrwistość aplastyczna to rzadka, ale poważna choroba hematologiczna, charakteryzująca się pancytopenią (zmniejszeniem liczby wszystkich komórek krwi) spowodowaną upośledzeniem funkcji krwiotwórczej szpiku kostnego. Choroba ta najczęściej jest wynikiem autoimmunologicznego uszkodzenia komórek macierzystych krwi, choć w około 70% przypadków przyczyna pozostaje nieznana (idiopatyczna). Wśród zidentyfikowanych czynników wywołujących można wymienić leki (np. chloramfenikol, sulfonamidy), chemioterapię, radioterapię, zakażenia wirusowe (np. wirusem zapalenia wątroby, parwowirusem B19, wirusem Epsteina-Barr), ekspozycję na toksyny czy choroby autoimmunologiczne.

Diagnostyka niedokrwistości aplastycznej opiera się na badaniach morfologii krwi, biopsji szpiku kostnego oraz wykluczeniu innych przyczyn pancytopenii. W badaniach laboratoryjnych obserwuje się obniżenie stężenia hemoglobiny, liczby neutrofili i płytek krwi. Biopsja szpiku wykazuje zmniejszenie komórkowości z zastąpieniem elementów krwiotwórczych przez tkankę tłuszczową.

Leczenie nabytej niedokrwistości aplastycznej zależy od stopnia nasilenia choroby, wieku pacjenta i dostępności dawcy szpiku. W Polsce stosuje się kilka strategii terapeutycznych. U młodszych pacjentów z ciężką postacią choroby i zgodnym dawcą rodzinnym metodą z wyboru jest allogeniczny przeszczep komórek krwiotwórczych. W pozostałych przypadkach stosuje się leczenie immunosupresyjne, obejmujące preparaty takie jak Solu-Medrol (metyloprednizolon), Encorton (prednizon), ATG (globulina antytymocytarna, np. Thymoglobuline), CsA (cyklosporyna A, np. Sandimmun Neoral, Cyclaid). W leczeniu wspomagającym wykorzystuje się czynniki wzrostu – Neupogen, Accofil (filgrastim), Nplate (romiplostym) czy Revolade (eltrombopag), który dodatkowo może stymulować krwiotworzenie.

Największe trudności w leczeniu nabytej niedokrwistości aplastycznej obejmują oporność na terapię immunosupresyjną (około 30% przypadków), nawroty choroby po początkowej odpowiedzi (25-30% pacjentów), powikłania infekcyjne związane z neutropenią oraz krwotoczne wynikające z małopłytkowości. Długotrwała immunosupresja niesie ze sobą ryzyko rozwoju wtórnych nowotworów, w tym zespołów mielodysplastycznych i ostrej białaczki szpikowej. Wyzwaniem pozostaje również dostępność zgodnych dawców szpiku dla pacjentów kwalifikujących się do przeszczepu oraz komplikacje związane z procedurą transplantacyjną, takie jak choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD) czy śmiertelność okołoprzeszczepowa.