akumulacja w lizosomach

Akumulacja w lizosomach to patologiczny proces, w którym dochodzi do nadmiernego gromadzenia się nierozłożonych substancji w lizosomach komórkowych. Lizosomy to organella komórkowe zawierające enzymy hydrolityczne, które w normalnych warunkach rozkładają różne związki organiczne, w tym białka, lipidy, węglowodany oraz kwasy nukleinowe.

Proces ten leży u podstaw chorób lizosomalnych spichrzeniowych, grupy ponad 50 rzadkich chorób metabolicznych o podłożu genetycznym. Przyczyną akumulacji jest najczęściej wrodzony niedobór lub nieprawidłowa funkcja specyficznych enzymów lizosomalnych, co prowadzi do gromadzenia się nierozłożonych substratów w tych organellach, a w konsekwencji do powiększenia lizosomów i zaburzenia funkcji komórek.

Klinicznie choroby związane z akumulacją w lizosomach mogą manifestować się w różny sposób, często obejmując układy: nerwowy, mięśniowy, kostny, sercowo-naczyniowy oraz narządy wewnętrzne. Diagnostyka opiera się na badaniach enzymatycznych, obrazowych oraz genetycznych. Nowoczesne podejścia terapeutyczne obejmują enzymatyczną terapię zastępczą, terapię redukującą substrat, chaperonową oraz metody oparte na inżynierii genetycznej.

Powiązane wpisy

  1. 14.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl