Leki zawierające w składzie
hydroksykarbamid

Hydroksykarbamid (hydroksymocznik) to cytostatyk z grupy antymetabolitów, który działa poprzez hamowanie enzymu reduktazy rybonukleotydowej, kluczowego dla syntezy DNA. Blokując ten enzym, hydroksykarbamid zatrzymuje podział komórek w fazie S cyklu komórkowego, co prowadzi do zahamowania proliferacji komórek nowotworowych. Dodatkowo, substancja ta zwiększa stężenie hemoglobiny płodowej (HbF) w erytrocytach, co jest wykorzystywane w leczeniu anemii sierpowatej.

W Polsce hydroksykarbamid jest dostępny pod nazwami handlowymi Hydroxyurea Medac oraz Hydroxycarbamid Teva. Jest stosowany głównie w leczeniu nowotworów mieloproliferacyjnych, w tym czerwienicy prawdziwej, nadpłytkowości samoistnej i przewlekłej białaczki szpikowej. Ponadto, znalazł zastosowanie w terapii anemii sierpowatej oraz jako składnik schematów leczenia niektórych guzów litych, np. raka szyjki macicy.

Największą zaletą hydroksykarbamidu jest jego skuteczność w kontrolowaniu chorób mieloproliferacyjnych przy stosunkowo dobrej tolerancji. U pacjentów z anemią sierpowatą znacząco zmniejsza częstość bolesnych przełomów naczyniowych, hospitalizacji i konieczności transfuzji krwi. W porównaniu do innych cytostatyków, lek ten można stosować doustnie, co zwiększa komfort terapii i umożliwia leczenie ambulatoryjne.

Stosowanie hydroksykarbamidu wiąże się jednak z ryzykiem poważnych działań niepożądanych. Najistotniejsze z nich to mielosupresja (zahamowanie czynności szpiku kostnego), mogąca prowadzić do leukopenii, małopłytkowości i niedokrwistości. Długotrwałe stosowanie zwiększa ryzyko wtórnych nowotworów i może prowadzić do uszkodzeń skóry, w tym owrzodzeń i hiperpigmentacji. Lek jest przeciwwskazany w ciąży ze względu na silne działanie teratogenne, a podczas terapii konieczna jest skuteczna antykoncepcja.