zaburzenia enzymatyczne

Zaburzenia enzymatyczne to grupa chorób metabolicznych, które powstają w wyniku nieprawidłowego funkcjonowania enzymów – białek przyspieszających reakcje biochemiczne w organizmie. Mogą one wynikać z całkowitego braku enzymu, jego niedoboru lub zmniejszonej aktywności, co prowadzi do zaburzenia szlaków metabolicznych.

Większość zaburzeń enzymatycznych ma podłoże genetyczne i dziedziczy się w sposób autosomalny recesywny. Do najczęstszych należą fenyloketonuria (niedobór hydroksylazy fenyloalaninowej), galaktozemia (niedobór transferazy galaktozo-1-fosforanowej), choroba Gauchera (niedobór glukocerebrozydazy) czy mukopolisacharydozy (niedobór enzymów rozkładających glikozaminoglikany).

Diagnostyka zaburzeń enzymatycznych opiera się na badaniach biochemicznych (pomiar aktywności enzymatycznej w surowicy, leukocytach lub fibroblastach), badaniach genetycznych oraz testach przesiewowych noworodków. Objawy kliniczne są zróżnicowane i zależą od rodzaju uszkodzonego szlaku metabolicznego – mogą dotyczyć układu nerwowego, wątroby, mięśni, kości czy narządów zmysłów.

Leczenie zaburzeń enzymatycznych obejmuje głównie dietę eliminacyjną (np. w fenyloketonurii), enzymatyczną terapię zastępczą (np. w chorobie Gauchera), redukcję substratu, hamowanie syntezy toksycznych metabolitów lub transplantację szpiku kostnego w wybranych przypadkach. Wczesne rozpoznanie i wdrożenie leczenia ma kluczowe znaczenie dla zapobiegania nieodwracalnym zmianom narządowym.

Powiązane wpisy

  1. 11.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl