przewlekła oporna samoistna plamica małopłytkowa
Wskazanie

Przewlekła oporna samoistna plamica małopłytkowa (ITP, Immune Thrombocytopenia) to schorzenie autoimmunologiczne charakteryzujące się obniżoną liczbą płytek krwi (trombocytopenia) z powodu ich niszczenia przez przeciwciała oraz upośledzenia produkcji w szpiku kostnym. O opornej postaci ITP mówimy, gdy choroba nie odpowiada na standardowe leczenie pierwszej linii lub gdy dochodzi do nawrotu po początkowej odpowiedzi.

Rozpoznanie ITP opiera się na stwierdzeniu izolowanej małopłytkowości (liczba płytek krwi poniżej 100 × 10^9/l) przy braku innych przyczyn trombocytopenii. Objawy kliniczne obejmują głównie krwawienia skórno-śluzówkowe (wybroczyny, krwawienia z dziąseł, krwawienia z nosa), rzadziej poważne krwawienia do narządów wewnętrznych. Część pacjentów może przebiegać bezobjawowo i być wykryta przypadkowo podczas rutynowych badań krwi.

W leczeniu pierwszej linii przewlekłej ITP stosuje się kortykosteroidy (prednizon, deksametazon) oraz dożylne immunoglobuliny (IVIG). W przypadku postaci opornej wdraża się leczenie drugiej linii, które może obejmować: splenektomię, leki immunosupresyjne (azatiopryna, cyklosporyna), rytuksymab, oraz agonistów receptora trombopoetyny (eltrombopag – Revolade, romiplostym – Nplate). Wśród nowszych opcji terapeutycznych warto wymienić fostamatynib (Tavalisse) oraz awatrombopad (Doptelet).

Największe trudności w leczeniu opornej ITP związane są z indywidualną zmiennością odpowiedzi na leczenie, nawrotami choroby po początkowo skutecznej terapii oraz działaniami niepożądanymi stosowanych leków. Kortykosteroidy przy długotrwałym stosowaniu powodują liczne powikłania metaboliczne i kostne. Splenektomia, choć skuteczna u około 60% pacjentów, zwiększa ryzyko infekcji i powikłań zakrzepowych. Agoniści receptora trombopoetyny wymagają regularnego monitorowania, gdyż mogą powodować włóknienie szpiku oraz zwiększać ryzyko zakrzepicy. Istotnym wyzwaniem jest również wysoki koszt nowoczesnych terapii oraz konieczność długotrwałego, często dożywotniego leczenia.

Strategia leczenia powinna być zindywidualizowana, uwzględniając nasilenie objawów, ryzyko krwawień, choroby współistniejące, wiek pacjenta oraz jego preferencje. Ważne jest monitorowanie skuteczności leczenia i dostosowywanie strategii terapeutycznej przy braku odpowiedzi lub nawrocie choroby. Ostatecznym celem jest uzyskanie bezpiecznej liczby płytek krwi przy minimalizacji działań niepożądanych leczenia.