leczenie niedokrwistości aplastycznej
Wskazanie

Niedokrwistość aplastyczna to ciężkie schorzenie hematologiczne, charakteryzujące się pancytopenią (zmniejszeniem liczby wszystkich linii komórek krwi) spowodowaną nieprawidłowym funkcjonowaniem szpiku kostnego. Występuje, gdy szpik kostny przestaje produkować wystarczającą ilość komórek krwi, co prowadzi do niedokrwistości, neutropenii i małopłytkowości. Może być nabyta lub wrodzona, przy czym postać nabyta jest częstsza i może być wywołana przez leki, infekcje wirusowe, choroby autoimmunologiczne lub ekspozycję na toksyny.

Leczenie niedokrwistości aplastycznej zależy od ciężkości choroby, wieku pacjenta i dostępności dawcy szpiku. W Polsce stosuje się kilka strategii terapeutycznych. W ciężkiej postaci u młodszych pacjentów z dostępnym zgodnym dawcą, preferowaną metodą jest przeszczepienie komórek macierzystych szpiku kostnego. U pacjentów niekwalifikujących się do przeszczepu stosuje się leczenie immunosupresyjne z wykorzystaniem globuliny antytymocytowej (ATG, np. Thymoglobuline) w połączeniu z cyklosporyną A (Sandimmun Neoral, Cyclaid). W terapii podtrzymującej wykorzystuje się eltrombopag (Revolade), który stymuluje produkcję płytek krwi.

W leczeniu wspomagającym stosuje się przetoczenia preparatów krwi – koncentratów krwinek czerwonych (przy objawowej niedokrwistości) oraz koncentratów płytek krwi (przy małopłytkowości ze skłonnością do krwawień). Ważną rolę odgrywają również czynniki wzrostu, takie jak czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF, filgrastym – Neupogen, Accofil, Grastofil) oraz erytropoetyna (Eprex, Binocrit), które mogą częściowo poprawić parametry morfologii krwi.

Największe trudności w leczeniu niedokrwistości aplastycznej obejmują wysokie ryzyko powikłań infekcyjnych wynikających z neutropenii, problemy z krwawieniami z powodu małopłytkowości oraz powikłania związane z częstymi przetoczeniami krwi (przeciążenie żelazem, alloimmunizacja). Wyzwaniem jest również niepowodzenie leczenia immunosupresyjnego, które dotyka około 30-40% pacjentów. Dodatkową trudność stanowi znalezienie zgodnego dawcy szpiku dla pacjentów kwalifikujących się do przeszczepu oraz powikłania potransplantacyjne, w tym choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD). Długoterminowe monitorowanie pacjentów jest konieczne ze względu na ryzyko nawrotu choroby oraz rozwoju wtórnych nowotworów, szczególnie zespołów mielodysplastycznych i ostrej białaczki szpikowej.