Wskazania do stosowania
Somatropina

Wskazania do stosowania somatropiny

Somatropina (hormon wzrostu) jest substancją czynną powszechnie stosowaną w endokrynologii, która wykazuje szerokie spektrum wskazań terapeutycznych. Leki zawierające somatropinę (Genotropin, Norditropin SimpleXx) są zalecane zarówno w populacji pediatrycznej, jak i u pacjentów dorosłych w ściśle określonych przypadkach klinicznych.^{1 2}

Wskazania pediatryczne

Somatropina znajduje zastosowanie w leczeniu zaburzeń wzrostu u dzieci, które wynikają z różnych przyczyn patofizjologicznych. Podstawowym wskazaniem jest niedobór wzrostu spowodowany niewystarczającym wydzielaniem hormonu wzrostu, co stanowi klasyczne wskazanie do terapii substytucyjnej tym hormonem.^{3 4}

Kolejnym istotnym wskazaniem są zaburzenia wzrostu związane z zespołem Turnera. W tym przypadku podawanie somatropiny ma na celu stymulację wzrostu u dziewcząt z dysgenezją gonad, która prowadzi do charakterystycznych zaburzeń somatycznych, w tym niskorosłości.^{5 6}

Somatropina jest również wskazana w zaburzeniach wzrostu u dzieci z przewlekłą niewydolnością nerek. W tym przypadku leczenie hormonem wzrostu ma na celu poprawę parametrów wzrostowych u dzieci przed okresem dojrzewania, u których chroniczna niewydolność nerek zaburza prawidłowy rozwój somatyczny.^{7 8}

Istotnym wskazaniem pediatrycznym jest również leczenie zaburzeń wzrostu u dzieci urodzonych z niedoborem masy i/lub długości ciała (SGA – small for gestational age), które nie wyrównały tego niedoboru w sposób spontaniczny. Szczegółowe kryteria włączenia do terapii obejmują:

• Aktualny wzrost poniżej -2,5 SD i wzrost standaryzowany wzrostem rodziców poniżej -1 SD
• Masa i/lub długość urodzeniowa poniżej -2 SD
• Brak nadrobienia niedoboru wzrostu (HV SD <0 w ciągu ostatniego roku) do wieku 4 lat lub później

<sup data-drug="Genotropin 12" data-section="Wskazania do stosowania" title="Zaburzenia wzrostu (obecny wzrost < -2,5 SD i wzrost standaryzowany wzrostem rodziców < -1 SD) u dzieci z opóźnieniem wzrastania wewnątrzmacicznego (SGA), z masą i (lub) długością urodzeniową poniżej -2 SD, które nie odrobiły niedoboru wzrostu (HV SD 9 <sup data-drug="Norditropin SimpleXx" data-section="Wskazania do stosowania" title="Zaburzenie wzrostu u niskich dzieci powyżej 4 lat (wzrost aktualny < -2,5 SDS i wzrost należny obliczony ze wzrostu rodziców < -1,0 SDS) z niedoborem długości ciała po urodzeniu (ang. small for gestational age, SGA), masą i (lub) długością ciała po urodzeniu poniżej -2 SD, które nie wyrównały niedoboru wzrostu (HV SDS 10

Somatropina jest również wskazana w leczeniu zespołu Pradera-Williego, gdzie celem terapii jest zarówno zwiększenie wzrostu, jak i poprawa budowy ciała poprzez zmniejszenie masy tkanki tłuszczowej. W tym przypadku rozpoznanie zespołu powinno być potwierdzone odpowiednimi badaniami genetycznymi przed rozpoczęciem leczenia.¹¹

Norditropin SimpleXx posiada dodatkowe wskazanie w postaci niedoboru wzrostu spowodowanego zespołem Noonan, co rozszerza możliwości terapeutyczne u pacjentów z tą genetycznie uwarunkowaną chorobą.¹²

Wskazania u osób dorosłych

Somatropina znajduje zastosowanie jako terapia zastępcza u dorosłych pacjentów z wyraźnym niedoborem hormonu wzrostu. W tej grupie pacjentów możemy wyróżnić dwie podstawowe podgrupy, w zależności od momentu pojawienia się niedoboru hormonu wzrostu.^{13 14}

Niedobór hormonu wzrostu nabyty w dzieciństwie

W przypadku pacjentów z niedoborem hormonu wzrostu rozpoznanym w dzieciństwie i leczonych w tym okresie, po zakończeniu wzrostu należy ponownie ocenić zdolność wydzielniczą hormonu wzrostu. Dotyczy to pacjentów, u których niedobór hormonu wzrostu wystąpił w wyniku przyczyn wrodzonych, genetycznych, nabytych lub idiopatycznych.^{15 16}

Istnieją jednak sytuacje kliniczne, w których ponowna weryfikacja nie jest konieczna:

• U pacjentów z niedoborem więcej niż trzech hormonów przysadki
• W przypadku dużego niedoboru hormonu wzrostu o podłożu genetycznym
• W przypadku strukturalnych nieprawidłowości układu podwzgórzowo-przysadkowego
• W przypadku guza ośrodkowego układu nerwowego lub naświetlania czaszki wysoką dawką promieniowania
• U pacjentów z niedoborem hormonu wzrostu spowodowanym chorobą lub urazem układu podwzgórzowo-przysadkowego, jeśli po minimum 4 tygodniach bez leczenia stężenie IGF-1 w osoczu wynosi < -2 SDS

<sup data-drug="Norditropin SimpleXx" data-section="Wskazania do stosowania" title="Badanie nie jest wymagane w przypadku pacjentów z niedoborem więcej niż trzech hormonów przysadki, z dużym niedoborem hormonu wzrostu o podłożu genetycznym lub na skutek strukturalnych nieprawidłowości układu podwzgórzowo-przysadkowego, guza ośrodkowego układu nerwowego lub naświetlenia czaszki wysoką dawką promieniowania, lub u pacjentów z niedoborem hormonu wzrostu spowodowanym chorobą lub urazem układu podwzgórzowo-przysadkowego, jeśli po upływie minimum 4 tygodni bez leczenia hormonem wzrostu wynik pomiaru stężenia insulinopodobnego czynnika wzrostu 1 (IGF-1) w osoczu wynosi 17

W przypadku pacjentów z dużym prawdopodobieństwem przetrwałego niedoboru GH (z wrodzonej przyczyny lub niedoboru GH wtórnego do choroby lub urazu przysadki/podwzgórza), stężenie insulinopodobnego czynnika wzrostu I (IGF-I) SDS < -2 po leczeniu hormonem wzrostu przez co najmniej 4 tygodnie należy uznać za wystarczający dowód głębokiego niedoboru GH.<sup data-drug="Genotropin 12" data-section="Wskazania do stosowania" title="U pacjentów z dużym prawdopodobieństwem przetrwałego niedoboru GH, tj. z wrodzonej przyczyny lub niedoboru GH wtórnego do choroby lub urazu przysadki/podwzgórza, stężenie insulinopodobnego czynnika wzrostu I (IGF-I) w teście SDS 18

Pozostali pacjenci będą wymagali wykonania testu IGF-I oraz jednego testu stymulacji hormonu wzrostu w celu potwierdzenia diagnozy.¹⁹

Niedobór hormonu wzrostu nabyty w wieku dorosłym

Ciężki niedobór hormonu wzrostu u pacjentów dorosłych definiuje się na podstawie stwierdzonej patologii podwzgórzowo-przysadkowej oraz stwierdzonego niedoboru co najmniej jednego hormonu przysadkowego innego niż prolaktyna. W tej grupie pacjentów należy wykonać jeden dynamiczny test diagnostyczny w celu rozpoznania lub wykluczenia niedoboru hormonu wzrostu.²⁰

Znaczny niedobór hormonu wzrostu nabytego w wieku dorosłym powinien być związany z rozpoznanym zaburzeniem w obrębie osi podwzgórzowo-przysadkowej, które może wystąpić na skutek:

• Naświetlenia czaszki
• Urazowego uszkodzenia mózgu

Niedobór powinien być związany z niedoborem także innego hormonu wydzielanego przez oś podwzgórzowo-przysadkową (z wyjątkiem prolaktyny). Diagnoza niedoboru hormonu wzrostu musi zostać potwierdzona testem prowokacyjnym po zastosowaniu odpowiedniego leczenia zastępczego, korygującego niedobór innego hormonu osi podwzgórzowo-przysadkowej.²¹

Szczegółowe zalecenia dotyczące stosowania somatropiny

Kryteria diagnostyczne

Przed zaleceniem stosowania somatropiny, konieczna jest dokładna diagnostyka w celu potwierdzenia wskazań do leczenia. Szczególnie istotne jest prawidłowe rozpoznanie niedoboru hormonu wzrostu, co wymaga przeprowadzenia odpowiednich testów diagnostycznych.^{22 23}

Monitorowanie terapii

Podczas leczenia somatropiną konieczne jest regularne monitorowanie odpowiedzi na terapię. W przypadku dzieci jest to przede wszystkim ocena parametrów wzrostowych, natomiast u dorosłych – ocena poprawy w zakresie parametrów metabolicznych i składu ciała. Monitorowanie obejmuje również kontrolę poziomu IGF-1, który jest markerem działania hormonu wzrostu.<sup data-drug="Genotropin 12" data-section="Wskazania do stosowania" title="stężenie insulinopodobnego czynnika wzrostu I (IGF-I) w teście SDS 24 <sup data-drug="Norditropin SimpleXx" data-section="Wskazania do stosowania" title="wynik pomiaru stężenia insulinopodobnego czynnika wzrostu 1 (IGF-1) w osoczu wynosi 25

Wskazania w szczególnych populacjach

W przypadku zespołu Pradera-Williego, poza poprawą wzrostu, celem terapii jest również poprawa składu ciała poprzez zmniejszenie masy tkanki tłuszczowej, co stanowi istotny element leczenia tej jednostki chorobowej.²⁶

U pacjentów z zespołem Turnera somatropina jest stosowana w celu poprawy wzrostu, co stanowi istotny element terapii tej grupy pacjentek.^{27 28}

U pacjentów z przewlekłą niewydolnością nerek somatropina przyczynia się do poprawy wzrostu, jednak należy pamiętać, że leczenie jest zalecane przed okresem dojrzewania.^{29 30}

Dostępne preparaty somatropiny

Na rynku farmaceutycznym dostępne są różne preparaty somatropiny, które różnią się dawkowaniem i postacią farmaceutyczną. Wśród nich znajdują się:

• Genotropin 5,3 mg (16 j.m.), proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań
• Genotropin 12 mg (36 j.m.), proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań
• Norditropin SimpleXx 10 mg/1,5 ml, roztwór do wstrzykiwań we wkładzie

^{31 32}

Warto zaznaczyć, że somatropina w tych preparatach jest produkowana metodą rekombinacji DNA w komórkach bakterii Escherichia coli, co zapewnia wysoką czystość i bezpieczeństwo stosowania.^{33 34}

Dawkowanie preparatów somatropiny powinno być dostosowane indywidualnie do potrzeb pacjenta, z uwzględnieniem wskazania, masy ciała oraz odpowiedzi na leczenie. W przeliczeniu jednostek, 1 mg somatropiny odpowiada 3 jednostkom międzynarodowym (j.m.).³⁵