Wskazania do stosowania
Inhibitor alfa1-proteinazy

Inhibitor alfa1-proteinazy, stosowany w leczeniu podtrzymującym pacjentów z ciężkim niedoborem tego enzymu, jest dostępny m.in. w preparacie Rymphysia w dawkach 500 mg i 1000 mg, podawanym w formie roztworu do infuzji po rekonstytucji proszku z jałową wodą do wstrzykiwań (25 ml dla dawki 500 mg, 50 ml dla dawki 1000 mg). Stężenie inhibitora po rekonstytucji wynosi około 20 mg/ml, a pH roztworu mieści się w zakresie 7,2-7,8. Terapia dedykowana jest dorosłym pacjentom z potwierdzonym ciężkim niedoborem alfa1-antytrypsyny, najczęściej z genotypami PiZZ, PiZ(null), Pi(null,null) oraz PiSZ, celem spowolnienia progresji rozedmy płuc. Leczenie ma charakter długoterminowy i wymaga wcześniejszej optymalizacji innych metod terapeutycznych oraz potwierdzenia postępu choroby płuc, m.in. poprzez obniżenie FEV1, ograniczenie wydolności fizycznej i wzrost liczby zaostrzeń.

  1. Wskazania do stosowania inhibitora alfa1-proteinazy
    1. Populacja pacjentów kwalifikująca się do leczenia
    2. Cel terapeutyczny stosowania inhibitora alfa1-proteinazy
    3. Kryteria rozpoczęcia terapii inhibitorem alfa1-proteinazy
    4. Kwalifikacja do leczenia i monitorowanie terapii
    5. Dostępne formy preparatów z inhibitorem alfa1-proteinazy
    6. Uwagi dotyczące składników preparatów
    7. Kolejne rozdziały

Wskazania do stosowania inhibitora alfa1-proteinazy

Inhibitor alfa1-proteinazy jest substancją czynną występującą w lekach stosowanych w leczeniu podtrzymującym pacjentów z ciężkim niedoborem tego enzymu. Jednym z dostępnych preparatów zawierających tę substancję jest Rymphysia, występująca w dawkach 500 mg oraz 1000 mg w postaci proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do infuzji.1

Populacja pacjentów kwalifikująca się do leczenia

Leczenie inhibitorem alfa1-proteinazy jest dedykowane dorosłym pacjentom z potwierdzonym ciężkim niedoborem tego enzymu, który może być spowodowany różnymi wariantami genetycznymi. Do najczęściej spotykanych genotypów kwalifikujących się do terapii należą:2

  • PiZZ – najczęstsza mutacja powodująca ciężki niedobór
  • PiZ (null) – heterozygota Z z całkowitym brakiem drugiego allelu
  • Pi (null,null) – całkowity brak produkcji białka
  • PiSZ – heterozygota S i Z powodująca umiarkowany do ciężkiego niedobór

3

Cel terapeutyczny stosowania inhibitora alfa1-proteinazy

Głównym celem stosowania inhibitora alfa1-proteinazy jest spowolnienie progresji rozedmy płuc u pacjentów z ciężkim niedoborem tego enzymu. Terapia ma charakter leczenia podtrzymującego, co oznacza, że jest prowadzona długoterminowo w celu zahamowania postępu choroby, a nie wyleczenia.4

Kryteria rozpoczęcia terapii inhibitorem alfa1-proteinazy

Wdrożenie leczenia inhibitorem alfa1-proteinazy powinno być poprzedzone wnikliwą oceną stanu klinicznego pacjenta. Przed rozpoczęciem terapii należy upewnić się, że pacjent:5

  1. Jest objęty optymalnym leczeniem farmakologicznym i niefarmakologicznym – oznacza to, że przed wdrożeniem suplementacji inhibitorem alfa1-proteinazy powinny zostać wykorzystane wszystkie inne dostępne metody terapeutyczne
  2. Wykazuje oznaki postępującej choroby płuc, które mogą manifestować się poprzez:

6

Kwalifikacja do leczenia i monitorowanie terapii

Decyzja o wdrożeniu terapii inhibitorem alfa1-proteinazy, np. preparatem Rymphysia, powinna być podejmowana przez fachowy personel medyczny z doświadczeniem w leczeniu niedoboru inhibitora alfa1-proteinazy. Ze względu na specyfikę choroby oraz konieczność indywidualnego dostosowania leczenia do potrzeb pacjenta, terapia powinna być prowadzona w ośrodkach specjalizujących się w leczeniu chorób płuc, w szczególności tych związanych z niedoborem alfa1-antytrypsyny.7

Dostępne formy preparatów z inhibitorem alfa1-proteinazy

Jednym z dostępnych preparatów zawierających ludzki inhibitor alfa1-proteinazy jest Rymphysia, występująca w dwóch dawkach:8

  • Rymphysia 500 mg – po rekonstytucji z 25 ml jałowej wody do wstrzykiwań uzyskuje się stężenie około 20 mg/ml ludzkiego inhibitora alfa1-proteinazy
  • Rymphysia 1000 mg – po rekonstytucji z 50 ml jałowej wody do wstrzykiwań uzyskuje się stężenie około 20 mg/ml ludzkiego inhibitora alfa1-proteinazy

9

Preparat Rymphysia ma postać proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do infuzji. Liofilizowany proszek jest koloru białego lub białawego do lekko żółto-zielonego lub żółtego. Rozpuszczalnik stanowi jałowa woda do wstrzykiwań, która jest przezroczysta i bezbarwna. Po rekonstytucji pH roztworu wynosi od 7,2 do 7,8.10

Uwagi dotyczące składników preparatów

Warto zwrócić uwagę, że preparat Rymphysia, podobnie jak inne leki zawierające inhibitor alfa1-proteinazy, wytwarzany jest z ludzkiego osocza pochodzącego od dawców. Jest to istotna informacja dla pacjentów, zwłaszcza w kontekście potencjalnych reakcji alergicznych czy ryzyka przeniesienia czynników zakaźnych.11

Ponadto, należy mieć na uwadze, że produkt leczniczy Rymphysia zawiera znaczące ilości sodu: około 108 mg sodu na fiolkę 25 ml (postać 500 mg) oraz 216 mg sodu na fiolkę 50 ml (postać 1000 mg), co może mieć znaczenie u pacjentów na diecie z kontrolowaną zawartością sodu.12

Parametr Rymphysia 500 mg Rymphysia 1000 mg
Zawartość substancji czynnej 500 mg inhibitora alfa1-proteinazy 1000 mg inhibitora alfa1-proteinazy
Objętość rozpuszczalnika 25 ml jałowej wody do wstrzykiwań 50 ml jałowej wody do wstrzykiwań
Stężenie po rekonstytucji około 20 mg/ml około 20 mg/ml
Całkowita zawartość białka 18-26 mg/ml 18-26 mg/ml
Zawartość sodu około 108 mg około 216 mg
pH roztworu po rekonstytucji 7,2-7,8 7,2-7,8

Kolejne rozdziały

Zapraszamy do dalszego czytania naszego leksykonu.

Wybierz kolejny rozdział z menu poniżej, aby otworzyć nową podstronę kompedium wiedzy i uzyskać szczegółowe informację o leku, substancji lub chorobie.

  1. 10.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl