Działania niepożądane leku Pharmavate

Pharmavate (ludzki VIII czynnik krzepnięcia) dostępny w stężeniach 50 j.m./ml oraz 100 j.m./ml jest lekiem stosowanym w terapii hemofilii A. Podobnie jak każdy produkt leczniczy, może on wywoływać różnorodne działania niepożądane, które wymagają szczególnej uwagi personelu medycznego prowadzącego terapię pacjenta.¹

Profil bezpieczeństwa

Profil bezpieczeństwa leku Pharmavate charakteryzuje się występowaniem reakcji nadwrażliwości oraz reakcji alergicznych, które choć występują rzadko, mogą prowadzić do poważnych konsekwencji zdrowotnych, włącznie z ciężką reakcją anafilaktyczną i wstrząsem. Klinicznie istotnym problemem jest również ryzyko wytworzenia inhibitorów czynnika VIII, co może skutkować niewystarczającą odpowiedzią na leczenie.²

W populacji pediatrycznej profil bezpieczeństwa nie różni się od obserwowanego u dorosłych – częstość, rodzaj i nasilenie działań niepożądanych są identyczne.³

Reakcje nadwrażliwości

Reakcje nadwrażliwości na lek Pharmavate mogą manifestować się szeregiem objawów, które obejmują:⁴

• Obrzęk naczynioruchowy – nagły obrzęk tkanek miękkich, który może obejmować twarz, usta, język i gardło
• Uczucie pieczenia i parzącego bólu w miejscu infuzji – dyskomfort w miejscu podania leku
• Dreszcze – mimowolne drżenie ciała
• Zaczerwienienie – rozszerzenie naczyń krwionośnych objawiające się zaczerwienieniem skóry
• Uogólnioną pokrzywkę – reakcja skórna z charakterystycznymi bąblami i świądem
• Ból głowy – dolegliwość bólowa głowy o różnym nasileniu
• Wysypkę – zmiany skórne o różnorodnej morfologii
• Spadek ciśnienia – obniżenie wartości ciśnienia tętniczego krwi, mogące prowadzić do hipotonii
• Letarg – stan obniżonej reaktywności i aktywności
• Nudności – nieprzyjemne uczucie dyskomfortu w nadbrzuszu
• Niepokój – stan wzmożonego pobudzenia
• Tachykardię – przyspieszenie rytmu serca powyżej normy wiekowej
• Uczucie ucisku w klatce piersiowej – dyskomfort odczuwany jako nacisk lub ściskanie w obszarze klatki piersiowej
• Uczucie mrowienia – parestezje skórne
• Wymioty – gwałtowne wyrzucenie treści żołądkowej przez jamę ustną
• Świszczący oddech – oddychanie z charakterystycznym świstem spowodowanym zwężeniem dróg oddechowych

W szczególnie ciężkich przypadkach reakcje te mogą prowadzić do reakcji anafilaktycznej, włącznie ze wstrząsem anafilaktycznym, który stanowi zagrożenie życia i wymaga natychmiastowej interwencji medycznej.⁵

Gorączka

Podwyższenie temperatury ciała jest rzadkim działaniem niepożądanym obserwowanym podczas stosowania leku Pharmavate. Wymaga różnicowania z innymi przyczynami gorączki oraz monitorowania pacjenta pod kątem rozwoju ewentualnej infekcji.⁶

Wytwarzanie inhibitorów

Szczególnie istotnym problemem klinicznym podczas terapii czynnikiem VIII, w tym lekiem Pharmavate, jest wytwarzanie przeciwciał neutralizujących (inhibitorów). Występowanie inhibitorów manifestuje się klinicznie jako niewystarczająca odpowiedź na leczenie, co może prowadzić do braku kontroli krwawień mimo stosowania właściwych dawek leku.⁷

W przypadku podejrzenia wytworzenia inhibitorów (brak odpowiedniej odpowiedzi na leczenie) zaleca się kontakt ze specjalistycznym centrum leczenia hemofilii w celu przeprowadzenia specjalistycznej diagnostyki oraz modyfikacji schematu terapeutycznego.⁸

Tabela działań niepożądanych

Poniższa tabela przedstawia szczegółowe zestawienie działań niepożądanych leku Pharmavate zgodnie z klasyfikacją układów i narządów MedDRA oraz częstością ich występowania.⁹

*PUL = pacjenci uprzednio leczeni; PUN = pacjenci uprzednio nieleczeni

Monitorowanie działań niepożądanych

Po wprowadzeniu leku Pharmavate do obrotu istotne jest ciągłe monitorowanie jego profilu bezpieczeństwa poprzez zgłaszanie wszelkich podejrzewanych działań niepożądanych. Umożliwia to nieprzerwane monitorowanie stosunku korzyści do ryzyka stosowania produktu.¹⁰

Personel medyczny powinien zgłaszać wszelkie podejrzewane działania niepożądane za pośrednictwem krajowego systemu zgłaszania do:¹¹

Departament Monitorowania Niepożądanych Działań Produktów Leczniczych
Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych
Al. Jerozolimskie 181C
PL – 02-222 Warszawa
tel.: +48 22 49 21 301
faks: +48 22 49 21 309
strona internetowa: https://smz.ezdrowie.gov.pl

Działania niepożądane można również zgłaszać bezpośrednio do podmiotu odpowiedzialnego posiadającego pozwolenie na dopuszczenie do obrotu leku Pharmavate.¹²

Szczególne populacje pacjentów

W populacji pediatrycznej nie stwierdzono różnic w profilu bezpieczeństwa w porównaniu do populacji dorosłych. Częstość, rodzaj i nasilenie działań niepożądanych są identyczne zarówno u dzieci, jak i dorosłych pacjentów otrzymujących Pharmavate.¹³

Szczególnej uwagi wymaga monitorowanie rozwoju inhibitorów u pacjentów uprzednio nieleczonych (PUN), u których ryzyko wytworzenia przeciwciał neutralizujących jest znacząco wyższe niż u pacjentów uprzednio leczonych (PUL).