protoporfiria erytropoetyczna

Protoporfiria erytropoetyczna (EPP) to rzadka choroba genetyczna zaliczana do grupy porfirii, spowodowana niedoborem enzymu ferrocheletazy, który uczestniczy w biosyntezie hemu. Defekt ten prowadzi do nadmiernego gromadzenia się protoporfiryny IX, głównie w czerwonych krwinkach, wątrobie i skórze.

Głównym objawem klinicznym EPP jest bolesna nadwrażliwość skóry na światło słoneczne (fotosensytywność), która pojawia się już we wczesnym dzieciństwie. Ekspozycja na światło wywołuje pieczenie, swędzenie, a następnie obrzęk i rumień w odsłoniętych miejscach. W przeciwieństwie do innych porfirii, w EPP rzadko występują pęcherze, natomiast charakterystyczne są zmiany o typie bliznowacenia i pogrubienia skóry, szczególnie w okolicach dłoni i twarzy.

Diagnostyka EPP opiera się na stwierdzeniu podwyższonego stężenia protoporfiryny IX w erytrocytach, osoczu i kale. Badania genetyczne mogą potwierdzić mutację w genie FECH lub rzadziej w genie ALAS2. Leczenie obejmuje głównie ochronę przed światłem słonecznym oraz stosowanie β-karotenu, który może zmniejszać fotosensytywność. W ciężkich przypadkach z powikłaniami wątrobowymi może być konieczne rozważenie przeszczepu wątroby.

Powiązane wpisy

  1. 11.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl