pierwotna hipercholesterolemia typu IIa

Pierwotna hipercholesterolemia typu IIa, znana również jako rodzinna hipercholesterolemia heterozygotyczna (FH), to genetycznie uwarunkowane zaburzenie metabolizmu lipidów. Charakteryzuje się znacznie podwyższonym stężeniem cholesterolu całkowitego i cholesterolu LDL w osoczu przy prawidłowym poziomie trójglicerydów.

Przyczyną schorzenia są mutacje w genie receptora LDL (LDLR), które prowadzą do upośledzenia funkcji receptorów odpowiedzialnych za wychwyt i metabolizm cząsteczek LDL. W wyniku tego dochodzi do akumulacji cholesterolu LDL w krwiobiegu, co skutkuje przedwczesnym rozwojem miażdżycy i choroby wieńcowej.

Klinicznie u pacjentów obserwuje się żółtaki ścięgien (szczególnie ścięgna Achillesa), rąbek rogówkowy (arcus cornealis) oraz przedwczesną chorobę wieńcową. Ryzyko zawału serca u nieleczonych pacjentów z FH jest kilkunastokrotnie wyższe niż w populacji ogólnej, a objawy choroby wieńcowej mogą występować już w 3-4 dekadzie życia.

Leczenie opiera się na intensywnej terapii hipolipemizującej, z zastosowaniem statyn o dużej sile działania, często w skojarzeniu z ezetimibem. W przypadkach opornych na standardową terapię stosuje się inhibitory PCSK9 lub aferezę LDL. Kluczowe znaczenie ma wczesne rozpoznanie i rozpoczęcie leczenia, a także kaskadowe badania przesiewowe w rodzinach pacjentów.

Powiązane wpisy

  1. 09.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl