przewlekła białaczka szpikowa z chromosomem Philadelphia w fazie przełomu blastycznego
Wskazanie

Przewlekła białaczka szpikowa (CML) z chromosomem Philadelphia w fazie przełomu blastycznego stanowi zaawansowane stadium choroby, charakteryzujące się obecnością ponad 20% blastów we krwi obwodowej lub szpiku kostnym. Faza ta jest najcięższą postacią CML, pojawiającą się zwykle po fazie przewlekłej i akceleracji. Chromosom Philadelphia (translokacja t(9;22)) prowadzi do powstania genu fuzyjnego BCR-ABL1, kodującego białko o aktywności kinazy tyrozynowej, odpowiedzialne za niekontrolowaną proliferację komórek białaczkowych.

W leczeniu przełomu blastycznego stosuje się inhibitory kinazy tyrozynowej (TKI) drugiej i trzeciej generacji, które mają większą skuteczność niż imatynib w tej fazie choroby. W Polsce stosowane są: dazatynib (Sprycel), nilotynib (Tasigna), bosutynib (Bosulif) oraz ponatynib (Iclusig). W przypadku mutacji T315I szczególnie skuteczny jest ponatynib. Leczenie często łączy TKI z intensywną chemioterapią, podobną do stosowanej w ostrej białaczce.

Największym wyzwaniem w leczeniu przełomu blastycznego jest wyjątkowo wysoka oporność na terapię. Komórki białaczkowe w tej fazie gromadzą dodatkowe aberracje genetyczne, co znacząco obniża skuteczność TKI. Śmiertelność w fazie przełomu blastycznego pozostaje wysoka, a mediana przeżycia wynosi zwykle kilka miesięcy. Kolejną trudnością jest toksyczność intensywnego leczenia, szczególnie u starszych pacjentów z chorobami współistniejącymi.

Allogeniczny przeszczep komórek macierzystych (allo-HSCT) pozostaje jedyną metodą dającą szansę na długotrwałe przeżycie, jednak kwalifikacja pacjentów w przełomie blastycznym do tej procedury jest trudna. Kluczowe w postępowaniu jest dążenie do uzyskania przynajmniej częściowej remisji za pomocą TKI i chemioterapii przed przeszczepem. Nowe terapie, w tym inhibitory specyficzne dla mutacji opornych oraz immunoterapia (np. blinatumomab), są badane w kontekście poprawy wyników leczenia tej trudnej fazy choroby.

Lista leków z tym wskazaniem

  1. 12.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl