przewlekła białaczka szpikowa z chromosomem Philadelphia w fazie akceleracji
Wskazanie

Przewlekła białaczka szpikowa (CML) z chromosomem Philadelphia w fazie akceleracji stanowi przejściowy etap choroby pomiędzy fazą przewlekłą a fazą blastyczną. Charakteryzuje się narastającą opornością na leczenie i szybszym postępem choroby. Obecność chromosomu Philadelphia, czyli translokacji t(9;22), prowadzi do powstania genu fuzyjnego BCR-ABL, który koduje białko o zwiększonej aktywności kinazy tyrozynowej, odpowiedzialne za niekontrolowaną proliferację komórek białaczkowych.

Faza akceleracji rozpoznawana jest na podstawie kryteriów WHO, które obejmują: 10-19% blastów we krwi lub szpiku, >20% bazofili we krwi obwodowej, trombocytopenię <100 × 10^9/l niezwiązaną z leczeniem, narastającą splenomegalię i leukocytozę oporne na leczenie, oraz dodatkowe aberracje chromosomowe w klonie Ph+. W tej fazie choroby objawy kliniczne ulegają nasileniu - pacjenci doświadczają znacznej splenomegalii, pogorszenia stanu ogólnego, gorączki, utraty masy ciała i bólów kostnych.

W leczeniu CML w fazie akceleracji stosuje się inhibitory kinazy tyrozynowej (TKI). Lekami pierwszego wyboru są: imatynib (Glivec), nilotynib (Tasigna) lub dazatynib (Sprycel). W przypadku oporności lub nietolerancji zaleca się TKI kolejnych generacji jak bosutynib (Bosulif) lub ponatynib (Iclusig). W Polsce leki te są dostępne w ramach programów lekowych NFZ dla pacjentów z CML.

Największe trudności w leczeniu CML w fazie akceleracji obejmują narastającą oporność na TKI związaną z mutacjami domeny kinazowej BCR-ABL, zwłaszcza mutacją T315I. Problemem jest także niestabilność genetyczna prowadząca do szybkiej progresji do fazy blastycznej. Dla pacjentów opornych na TKI lub w przypadku progresji, allogeniczne przeszczepienie komórek krwiotwórczych (allo-HSCT) pozostaje opcją terapeutyczną dającą szansę na wyleczenie, jednak obarczoną znaczną śmiertelnością związaną z procedurą.

Regularne monitorowanie odpowiedzi molekularnej, cytogenetycznej i hematologicznej jest kluczowe dla wczesnego wykrycia oporności i modyfikacji leczenia. Szybka interwencja w przypadku utraty odpowiedzi może zapobiec progresji do trudnej w leczeniu fazy blastycznej, która wiąże się z bardzo złym rokowaniem.

Lista leków z tym wskazaniem

  1. 12.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl