białaczka oporna na leczenie
Wskazanie

Białaczka oporna na leczenie to stan, w którym choroba nowotworowa układu krwiotwórczego nie odpowiada na standardowe metody terapeutyczne lub dochodzi do nawrotu po początkowej odpowiedzi. Oporność może dotyczyć zarówno ostrej białaczki szpikowej (AML), ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL), jak i przewlekłych postaci białaczek (CML, CLL). Stan ten diagnozuje się, gdy choroba nie regresuje po zastosowaniu co najmniej dwóch linii leczenia lub nawraca w krótkim czasie po osiągnięciu remisji.

W leczeniu opornych białaczek stosuje się różne strategie terapeutyczne, w tym intensyfikację chemioterapii, leki celowane molekularnie oraz immunoterapię. W Polsce dostępne są m.in. takie leki jak: Venetoclax (Venclyxto), Ibrutynib (Imbruvica), Dasatinib (Sprycel), Nilotynib (Tasigna), Midostauryna (Rydapt), Ponatynib (Iclusig), Blinatumomab (Blincyto), Inotuzumab ozogamycyny (Besponsa) czy Gilterytynib (Xospata) – w zależności od typu białaczki i jej profilu molekularnego.

Największym wyzwaniem w leczeniu opornych białaczek jest rozwój wielolekooporności komórek nowotworowych. Komórki te aktywują alternatywne szlaki sygnałowe, zwiększają ekspresję białek transportujących leki poza komórkę oraz modyfikują metabolizm leków przeciwnowotworowych. Ponadto, mikrośrodowisko szpiku kostnego może chronić komórki białaczkowe przed działaniem leków, a nisze białaczkowe mogą być trudno dostępne dla chemioterapeutyków.

Istotnym problemem jest także toksyczność intensywnych schematów leczenia, szczególnie u pacjentów starszych lub z chorobami współistniejącymi. Leczenie wymaga ścisłego monitorowania parametrów hematologicznych, funkcji narządów wewnętrznych oraz profilaktyki i szybkiego leczenia powikłań infekcyjnych. W przypadku oporności na wszystkie dostępne metody farmakologiczne, ostatnią opcją terapeutyczną pozostaje allogeniczne przeszczepienie komórek krwiotwórczych, jeśli stan pacjenta na to pozwala.