Właściwości farmakodynamiczne
Immunate 250 IU FVIII/190 IU VWF 250 j.m/fiol. (50 j.m./ml)

Właściwości farmakodynamiczne

Produkt leczniczy Immunate 250 IU FVIII/ 190 IU VWF należy do grupy farmakoterapeutycznej określanej jako leki przeciwkrwotoczne, a dokładniej do połączenia czynnika von Willebranda i czynnika krzepnięcia krwi VIII, co odpowiada kodowi ATC: B02BD06. Preparat stanowi kompleks zawierający dwie kluczowe cząsteczki – ludzki czynnik krzepnięcia VIII oraz ludzki czynnik von Willebranda, które pełnią odrębne funkcje fizjologiczne w procesie hemostazy.¹

Skład i specyfikacja produktu

Immunate 250 IU FVIII/ 190 IU VWF w każdej fiolce zawiera nominalnie 250 j.m. ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII oraz 190 j.m. ludzkiego czynnika von Willebranda (VWF:RCo). Po rekonstytucji produkt zawiera około 50 j.m./ml ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII i 38 j.m./ml ludzkiego czynnika von Willebranda. Aktywność swoista preparatu wynosi 70 ± 30 j.m. czynnika VIII/mg białka.²

Warto zaznaczyć, że aktywność czynnika VIII jest określana metodą chromogenną zgodną z Farmakopeą Europejską (Ph. Eur.), natomiast aktywność czynnika von Willebranda oznaczana jest zgodnie z Farmakopeą Europejską przy użyciu kofaktora ristocetyny (VWF:RCo).³

Mechanizm działania

Kompleks czynnika VIII i czynnika von Willebranda charakteryzuje się dwukierunkowym działaniem w procesie hemostazy. Po podaniu dożylnym pacjentowi z hemofilią, czynnik VIII wiąże się z czynnikiem von Willebranda obecnym w krążeniu. Aktywowany czynnik VIII pełni funkcję kofaktora dla aktywowanego czynnika IX, co prowadzi do przyspieszenia konwersji czynnika X do jego aktywnej formy (aktywowany czynnik X). Następnie aktywowany czynnik X katalizuje przemianę protrombiny w trombinę. W kolejnym etapie trombina przekształca fibrynogen w fibrynę, umożliwiając utworzenie stabilnego skrzepu.⁴

Czynnik von Willebranda odgrywa dwie istotne role w procesie hemostazy. Stanowi białko ochronne dla czynnika VIII, zapobiegając jego przedwczesnemu rozpadowi w krążeniu, a także pośredniczy w procesie adhezji płytek krwi w miejscu uszkodzenia naczynia oraz bierze udział w procesie agregacji płytek, co ma kluczowe znaczenie dla inicjacji procesu tworzenia skrzepu.⁵

Zastosowanie w hemofilii A

Hemofilia A jest dziedzicznym zaburzeniem krzepnięcia związanym z płcią, charakteryzującym się obniżonym poziomem czynnika VIII:C w osoczu. Choroba objawia się występowaniem obfitych krwawień do stawów, mięśni oraz narządów wewnętrznych, które mogą pojawiać się samoistnie lub w następstwie urazów, wypadków bądź zabiegów chirurgicznych.⁶

Zastosowanie leczenia substytucyjnego preparatem Immunate prowadzi do czasowego podwyższenia poziomu czynnika VIII w osoczu pacjenta, co umożliwia skorygowanie niedoboru tego czynnika i zmniejszenie tendencji do krwawień. Jest to kluczowy element terapii umożliwiający kontrolowanie objawów hemofili A.⁷