Przedkliniczne dane o bezpieczeństwie stosowania leku Immunate 250 IU FVIII/ 190 IU VWF

Ludzki czynnik krzepnięcia VIII oraz ludzki czynnik von Willebranda zawarte w produkcie leczniczym Immunate są fizjologicznymi składnikami ludzkiego osocza i działają w organizmie jak ich endogenne odpowiedniki. W szczególności ludzki czynnik krzepnięcia VIII zawarty w preparacie Immunate stanowi prawidłowy składnik osocza ludzkiego i wykazuje działanie identyczne z czynnikiem endogennym.¹

Badania przedkliniczne produktu Immunate

Przeprowadzone badania przedkliniczne nie wykazały szczególnego zagrożenia dla ludzi w przypadku stosowania produktu leczniczego Immunate 250 IU FVIII/ 190 IU VWF. Badania te obejmowały szereg standardowych testów bezpieczeństwa farmakologicznego, które nie ujawniły niekorzystnego wpływu preparatu na organizm.²

Ocena bezpieczeństwa przedklinicznego preparatu Immunate opierała się na następujących rodzajach badań:

• Badania bezpieczeństwa farmakologicznego – przeprowadzone zgodnie z konwencjonalnymi protokołami, nie wykazały żadnych niepokojących sygnałów dotyczących bezpieczeństwa³
• Badania toksyczności po podaniu wielokrotnym – oceniające bezpieczeństwo stosowania produktu przy długotrwałej ekspozycji, nie ujawniły istotnych efektów toksycznych⁴
• Badania tolerancji miejscowej – potwierdzające, że produkt jest dobrze tolerowany w miejscu podania⁵
• Badania immunogenności – oceniające potencjał wywoływania reakcji immunologicznych, które nie wykazały niepokojących sygnałów⁶

Znaczenie kliniczne badań przedklinicznych

Wyniki badań przedklinicznych potwierdzają odpowiedni profil bezpieczeństwa produktu Immunate 250 IU FVIII/ 190 IU VWF, zawierającego ludzki czynnik krzepnięcia VIII w ilości 250 j.m. na fiolkę (50 j.m./ml po rekonstytucji) oraz ludzki czynnik von Willebranda w ilości 190 j.m. na fiolkę (38 j.m./ml po rekonstytucji).⁷

Warto podkreślić, że zarówno czynnik VIII jak i czynnik von Willebranda zawarte w produkcie są pozyskiwane z ludzkiego osocza pochodzącego od dawców, co może mieć znaczenie dla odpowiedzi immunologicznej organizmu, jednak badania immunogenności nie wykazały szczególnych zagrożeń w tym zakresie.⁸

Przeprowadzone badania przedkliniczne stanowiły standardowy element oceny bezpieczeństwa produktu przed wprowadzeniem do stosowania klinicznego i dostarczyły danych potwierdzających akceptowalny profil bezpieczeństwa preparatu Immunate.⁹