Białaczka włochatokomórkowa – Rokowania, prognozy i postęp choroby

Białaczka włochatokomórkowa
Rokowania, prognozy i postęp choroby

Białaczka włochatokomórkowa (HCL) charakteryzuje się bardzo dobrym rokowaniem długoterminowym, z 5-letnim przeżyciem około 95%, 10-letnim na poziomie 87% oraz medianą całkowitego przeżycia (OS) wynoszącą 27 lat. Przeżycie względne 10 lat po diagnozie wynosi 90%, przewyższając wyniki w przewlekłej białaczce limfocytowej (CLL). Mediana przeżycia wolnego od nawrotu (RFS) to około 11 lat, przy 10-letnim wskaźniku nawrotów około 39%. Kluczowymi czynnikami prognostycznymi są odpowiedź na leczenie (pełna odpowiedź wiąże się z dłuższym RFS), wiek pacjenta (<70 lat rokowanie lepsze), stadium choroby, stan ogólny oraz obecność czynników ryzyka takich jak splenomegalia, leukocytoza (>10 × 10^9/L), podwyższony poziom beta-2 mikroglobuliny i LDH (>200,5 j.m.), a także status genów IGHV. Terapie oparte na analogach puryn (kladrybina, pentostatin) osiągają wysokie wskaźniki odpowiedzi (75-100%), a nawroty po 10-15 latach występują u około 42-48% pacjentów. Minimalna choroba resztkowa (MRD) po leczeniu jest istotnym czynnikiem prognostycznym, obecna u 40-60% pacjentów w remisji, zwiększając ryzyko nawrotu i skracając czas trwania remisji (62,8 vs 12 miesięcy).

Prognozy przeżycia w białaczce włochatokomórkowej

Czynniki prognostyczne wpływające na przeżycie
Wpływ leczenia na rokowanie
Choroba resztkowa (MRD) a rokowanie
Różnice w rokowaniu między klasyczną a wariantową postacią HCL
Nowotwory wtórne a przeżycie
Przeżycie u różnych grup wiekowych

Nowe strategie terapeutyczne a rokowanie
Podsumowanie rokowania w HCL

Kolejne rozdziały

Prognozy przeżycia w białaczce włochatokomórkowej

Białaczka włochatokomórkowa (ang. Hairy Cell Leukemia, HCL) charakteryzuje się wyjątkowo dobrym rokowaniem długoterminowym w porównaniu z innymi nowotworami hematologicznymi. Pacjenci z klasyczną postacią HCL mogą oczekiwać niemal normalnej długości życia, szczególnie po wprowadzeniu terapii opartych na analogach puryn w latach 90. XX wieku.¹²³

Dane statystyczne potwierdzają korzystne rokowanie w HCL:¹⁴

Około 95% pacjentów przeżywa 5 lat lub więcej od momentu diagnozy
Wskaźnik 10-letniego przeżycia wynosi około 87%
Mediana przeżycia całkowitego (OS) wynosi 27 lat

¹²⁵

Warto zauważyć, że przeżycie w HCL jest lepsze niż w przewlekłej białaczce limfocytowej (CLL). Dziesięć lat po początkowej diagnozie, przeżycie względne (w porównaniu do populacji ogólnej w tym samym wieku) wynosi 90% dla HCL, podczas gdy dla CLL wynosi 72%.⁶⁷

Mediana przeżycia wolnego od nawrotu (RFS) wynosi około 11 lat, a skumulowany 10-letni wskaźnik nawrotów choroby wynosi około 39%.²⁵ Pomimo długotrwałych remisji osiąganych u większości pacjentów przy zastosowaniu analogów nukleozydów purynowych, około 40% pacjentów z HCL doświadcza nawrotu w ciągu 10 lat po leczeniu.⁸

Czynniki prognostyczne wpływające na przeżycie

Istnieje kilka czynników, które mogą wpływać na rokowanie w białaczce włochatokomórkowej:⁹⁴

Odpowiedź na leczenie – pacjenci z całkowitą odpowiedzią na leczenie mają znacznie dłuższe przeżycie wolne od progresji niż pacjenci z częściową odpowiedzią
Wiek – pacjenci poniżej 70 roku życia mają lepsze rokowanie niż starsi pacjenci
Stadium choroby w momencie diagnozy
Ogólny stan zdrowia pacjenta i współistniejące choroby

⁶⁴⁷¹⁰

Badania wykazały również, że dodatkowe czynniki mogą negatywnie wpływać na wyniki leczenia:¹¹¹²

Splenomegalia (powiększona śledziona)
Podwyższony poziom beta-2 mikroglobuliny
Leukocytoza (>10 × 10⁹/L)
Podwyższona liczba komórek włochatych (>5 × 10⁹/L)
Podwyższony poziom LDH (>200,5 j.m.)
Niezmutowany status genów IGHV (około 12% pacjentów z HCL)

¹¹¹²

Interesujące jest, że według niektórych badań mężczyźni mogą mieć krótszy czas do następnego leczenia (mediana 8 lat) w porównaniu do kobiet (mediana 17,6 lat), nawet po uwzględnieniu wskaźników odpowiedzi i statusu BRAF.¹²

Wpływ leczenia na rokowanie

Odpowiedź na leczenie jest kluczowym czynnikiem prognostycznym w HCL. Terapie oparte na analogach purynowych (pentostatin lub kladrybina) dają wysokie wskaźniki odpowiedzi:¹³

Kladrybina: ogólne wskaźniki odpowiedzi wynoszą 75-100%, z całkowitą odpowiedzią u 72-98% pacjentów
Pentostatin: ogólne wskaźniki odpowiedzi wynoszą 79-100%, z całkowitą odpowiedzią u 44-89% pacjentów

¹³¹⁴

Po 10 i 15 latach od diagnozy, wskaźniki nawrotów są podobne dla obu leków:¹³

Pentostatin: 42% po 10 latach i 47% po 15 latach
Kladrybina: 42% po 10 latach i 48% po 15 latach

¹³

Najdłuższe przeżycie wolne od nawrotu obserwuje się u pacjentów z całkowitą odpowiedzią, którzy mają poziom hemoglobiny >100 g/L i liczbę płytek krwi >100 × 10⁹/L. Natomiast najkrótsze przeżycie wolne od nawrotu dotyczy pacjentów z częściową odpowiedzią, którzy mają poziom hemoglobiny <100 g/L i/lub liczbę płytek krwi <100 × 10⁹/L.¹³

Ważnym aspektem jest również to, że pacjenci z HCL, którzy doświadczają nawrotu po pierwszym kursie kladrybiny lub pentostatinu, często dobrze reagują na ponowne leczenie tym samym lub innym analogiem purynowym, szczególnie jeśli nawrót następuje po kilku latach.¹⁵

Choroba resztkowa (MRD) a rokowanie

Obecność minimalnej choroby resztkowej (MRD) po leczeniu jest istotnym czynnikiem prognostycznym w HCL:⁸¹⁶

MRD występuje u 40-60% pacjentów z HCL będących w całkowitej remisji po początkowym leczeniu
Pacjenci z wykrywalną MRD w dowolnym momencie po terapii mają większe prawdopodobieństwo nawrotu niż pacjenci bez wykrywalnej MRD (p=0,016)
Mediana czasu trwania całkowitej remisji jest dłuższa u pacjentów, którzy osiągnęli status bez wykrywalnej MRD (62,8 vs 12,0 miesięcy)

⁸¹⁶¹⁷

Badania wykazały, że osiągnięcie całkowitej remisji bez wykrywalnej MRD może nie tylko przedłużyć czas trwania remisji, ale także zapobiec lub opóźnić nawrót cytopenii wymagającej leczenia. Szczególnie w przypadku terapii łączących kladrybinę z rytuksymabem.¹⁷

Różnice w rokowaniu między klasyczną a wariantową postacią HCL

Istnieją znaczące różnice prognostyczne między klasyczną białaczką włochatokomórkową a jej wariantem (HCL-v):⁷¹⁴

Pacjenci z HCL-v mają bardziej agresywny przebieg kliniczny
U pacjentów z HCL-v obserwuje się zmniejszoną odpowiedź na terapię analogami nukleozydów purynowych
Czas trwania odpowiedzi jest krótszy w przypadku HCL-v

⁷¹⁴

Nowotwory wtórne a przeżycie

Badanie kohortowe 279 pacjentów z HCL z 10-letnim okresem obserwacji wykazało, że skumulowana 10-letnia częstość występowania nowotworów wtórnych wynosi:²⁵

15% dla wszystkich nowotworów
11% dla guzów litych
5% dla nowotworów hematologicznych

²⁵

W analizie wieloczynnikowej analogi nukleozydów purynowych (PNA) nie były czynnikiem ryzyka wystąpienia wtórnych nowotworów. Interesujące jest, że interferon (IFN) okazał się czynnikiem ochronnym przeciwko nowotworom w analizie wieloczynnikowej.²⁵

W jednym z badań stwierdzono, że drugie nowotwory były główną przyczyną zgonów u pacjentów z HCL, co podkreśla znaczenie długoterminowej obserwacji w tej grupie pacjentów.⁵

Przeżycie u różnych grup wiekowych

Dane z holenderskiej analizy populacyjnej wykazały, że względne przeżycie pacjentów z HCL stopniowo poprawiało się w trzech badanych okresach: 1989-1993, 1994-2000 i 2001-2015. Poprawa wśród pacjentów w wieku 60-69 lat była statystycznie istotna.¹⁸

10-letni wskaźnik przeżycia względnego u pacjentów w wieku poniżej 70 lat wynosił między 95% a 97% w najnowszej serii danych (2001-2015). Dla tej grupy pacjentów względne przeżycie zmniejszało się w pierwszych 2 latach po diagnozie, a następnie stabilizowało.¹⁸

Wyniki u starszych pacjentów były gorsze. 10-letni wskaźnik przeżycia względnego u pacjentów w wieku ≥70 lat wynosił 83% w okresie 2001-2015. W tej podgrupie nadmierna śmiertelność utrzymywała się przez 4 lata po diagnozie. Przyczynami zwiększonej śmiertelności wraz z wiekiem mogą być:¹⁸

Współistniejące choroby, które wiążą się z niechęcią do stosowania terapii analogami purynowymi
Większe ryzyko infekcji podczas leczenia analogami purynowymi

¹⁸

Nowe strategie terapeutyczne a rokowanie

W ostatniej dekadzie poczyniono ogromne postępy w zrozumieniu biologii HCL, co doprowadziło do rozwoju nowych strategii terapeutycznych, które mogą wpływać na rokowanie:¹¹¹⁰

Inhibitory BRAF – odkrycie mutacji kinazy BRAF-V600E jako genetycznej przyczyny HCL otworzyło drogę do ukierunkowanych i niemielotoksycznych strategii u pacjentów z nawrotami/opornością na leczenie, takich jak:
- Inhibicja BRAF za pomocą wemurafenibu
- Jednoczesna inhibicja BRAF i jego celu MEK za pomocą dabrafenibu i trametynibu
- Inhibicja BRAF za pomocą wemurafenibu w połączeniu z immunoterapią anty-CD20
Dodanie rytuksymabu do analogów purynowych osiąga bardzo wysokie wskaźniki całkowitej remisji bez minimalnej choroby resztkowej i poprawia wyniki u pacjentów z wariantem HCL

¹¹¹⁰¹⁹

Mediana wieku w momencie diagnozy u pacjentów z HCL przypada na piątą dekadę życia, dlatego strategie mające na celu poprawę jakości i czasu trwania pierwszej odpowiedzi oraz potencjalne wyleczenie pacjentów są pożądane.¹⁶

Podsumowanie rokowania w HCL

Białaczka włochatokomórkowa jest chorobą przewlekłą, która przy dobrej odpowiedzi na terapię pozwala większości pacjentów na osiągnięcie niemal normalnej długości życia.⁷ Około 70% pacjentów z HCL ma normalną oczekiwaną długość życia.⁶

Rokowanie pogarsza się szczególnie w pierwszym roku po diagnozie, po czym względna oczekiwana długość życia jest nawet powyżej średniej. W innych ocenach również pacjenci z HCL mają oczekiwaną długość życia po terapii analogami purynowymi, która odpowiada w przybliżeniu normalnej populacji.⁶⁷

Niska śmiertelność może być przypisana wysokim wskaźnikom całkowitej remisji przy terapiach analogami purynowymi, poprawie w zakresie zapobiegania i kontroli infekcji oraz innym środkom wspomagającym.¹⁸

Choć HCL jest wysoce uleczalna, rzadko dochodzi do całkowitego wyleczenia. Ponieważ jest łatwo kontrolowana, wielu pacjentów ma przedłużone przeżycie dzięki zastosowaniu sekwencyjnych terapii.¹⁴

Kolejne rozdziały

Zapraszamy do dalszego czytania naszego leksykonu.

Wybierz kolejny rozdział z menu poniżej, aby otworzyć nową podstronę kompedium wiedzy i uzyskać szczegółowe informację o leku, substancji lub chorobie.

Materiały źródłowe

#1 Survival for hairy cell leukaemia | Cancer Research UK
https://www.cancerresearchuk.org/about-cancer/hairy-cell-leukaemia/survival
Hairy cell leukaemia usually develops slowly. It can be kept under control for many years with treatment. Doctors think that most people can expect to have a normal length of life. […] Survival depends on many factors, so no one can tell you exactly how long you’ll live. It depends on your individual condition, treatment and level of fitness. […] Generally for people with hairy cell leukaemia: around 95 out of every 100 (around 95%) will survive their leukaemia for 5 years or more after they are diagnosed. […] These statistics are for relative survival. Relative survival takes into account that some people will die of causes other than leukaemia. This gives a more accurate picture of leukaemia survival. […] The researchers looked at the length of time from diagnosis to the point at which half of the patients with hairy cell leukaemia were still alive. This is called median survival. The researchers found: the median survival was 27 years.
#2 Analysis of a cohort of 279 patients with hairy-cell leukemia (HCL): 10 years of follow-up
https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7253459/
In total, 279 patients with hairy-cell leukemia (HCL) were analyzed, with a median follow-up of 10 years. […] HCL patients have a good long-term prognosis. […] The median overall survival was 27 years, and the median relapse-free survival (RFS) was 11 years. […] The cumulative 10-year relapse incidence was 39%. […] The 10-year cumulative incidences of cancers, solid tumors, and hematological malignancies were 15%, 11%, and 5.0%, respectively. […] In multivariate analysis, PNA was not a risk factor for second malignancies. […] The median OS was 27 years, which is in line with duration reported in the literature. […] The median RFS was 11 years, which was in line with the RFS observed in previous cohorts. […] In our cohort, we found that first-line treatment with PNAs, CR1 achievement, and a low percentage of hairy cells in the bone marrow at diagnosis were predictors of a better RFS in multivariate analysis. […] In our study, IFN was a protective factor against cancer in multivariate analysis. However, cladribine and pentostatin were not risk factors for cancers. […] In this 10-year follow-up analysis, we confirmed the favorable prognosis of HCL.
#3 Hairy Cell Leukemia Patients Have a Normal Life ExpectancyâA 35-Year Single-Center Experience and Comparison with the General Population
https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC8909617/
Classic hairy cell leukemia (HCL) is a rare, chronic B-cell malignancy with long-term remissions after standard treatment with purine analogues introduced in the 1990s. […] Overall survival prognosis remains insufficiently defined as life expectancy has rarely been corrected for that of the general population. […] We show that HCL patients may look forward to a normal lifespan when treated with purine analogues irrespective of their pretreatment history, age at diagnosis, or whether they were treated until or after the year 2000. […] OS prognosis after diagnosis of our 83 HCL patients was equivalent to that of an age-, sex-, and diagnostic period-matched cohort from the Tyrolean general population. […] Our results suggest that HCL patients may look forward to a normal lifespan when treated with PA irrespective of their pretreatment history, age at diagnosis, or whether they were treated until or after the year 2000.
#4 How Long Will I Live With Hairy Cell Leukemia? – HealthTree for Hairy Cell Leukemia
https://healthtree.org/hairy-cell-leukemia/community/how-long-will-i-live-with-hairy-cell-leukemia
The prognosis for Hairy Cell Leukemia (HCL) is generally good, with many patients living for many years after diagnosis. The 5-year survival rate for patients with HCL is about 96%. The 10-year survival rate is about 87%. However, these statistics can vary greatly as they depend on individual patients characteristics, the stage of disease at diagnosis, and the cancers response to treatment. […] The prognosis for Hairy Cell Leukemia can be influenced by several factors. The stage of the disease at diagnosis is a significant factor, with early-stage disease typically having a better prognosis than late-stage disease. The patient’s overall health can also impact prognosis, with those having other serious health conditions possibly facing a poorer prognosis. The response to treatment is another crucial factor. Patients whose disease responds well to treatment generally have a better prognosis. Age can also influence prognosis, with younger patients typically having a better outlook than older patients.
#5 Analysis of a cohort of 279 patients with hairy-cell leukemia (HCL): 10 years of follow-up | Blood Cancer Journal
https://www.nature.com/articles/s41408-020-0328-z
In total, 279 patients with hairy-cell leukemia (HCL) were analyzed, with a median follow-up of 10 years. […] HCL patients have a good long-term prognosis. […] The median overall survival was 27 years, and the median relapse-free survival (RFS) was 11 years. […] The cumulative 10-year relapse incidence was 39%. […] In multivariate analysis, PNA was not a risk factor for second malignancies. […] The median OS was 27 years, which is in line with duration reported in the literature. […] The median RFS was 11 years, which was in line with the RFS observed in previous cohorts. […] In our cohort, we found that first-line treatment with PNAs, CR1 achievement, and a low percentage of hairy cells in the bone marrow at diagnosis were predictors of a better RFS in multivariate analysis. […] In our study, we found that second cancers were the primary cause of death. […] In our study, IFN was a protective factor against cancer in multivariate analysis. […] In this 10-year follow-up analysis, we confirmed the favorable prognosis of HCL.
#6 Hairy-Cell Leukemia â Onkopedia
https://www.onkopedia-guidelines.info/en/onkopedia/guidelines/hairy-cell-leukemia
Prognosis has improved markedly since 1980. About 70% of patients with HCL have a normal life expectancy. The response to systemic therapy with purine analogs is crucial. Patients with complete hematologic remission have significantly longer progression-free survival than patients with partial hematologic remission. […] Survival is better than in CLL: 10 years after initial diagnosis, survival compared to the age-matched general population (relative survival) is 90% (CLL: 72%). […] A worsening of life expectancy is particularly evident in the first year after diagnosis, after which relative life expectancy is even above average. In other evaluations, too, patients with HCL have a life expectancy after therapy with purine analogs that corresponds approximately to the normal population.
#7 Hairy-Cell Leukemia â Onkopedia
https://www.onkopedia.com/en/onkopedia/guidelines/hairy-cell-leukemia
HCL is a chronic disease. With a good response to therapy, the majority of patients have an almost normal life expectancy. […] Survival is better than in CLL: 10 years after initial diagnosis, survival compared to the age-matched general population (relative survival) is 90% (CLL: 72%). […] A worsening of life expectancy is particularly evident in the first year after diagnosis, after which relative life expectancy is even above average. In other evaluations, too, patients with HCL have a life expectancy after therapy with purine analogs that corresponds approximately to the normal population. […] About 70% of patients with HCL have a normal life expectancy. The response to systemic therapy with purine analogs is crucial. Patients with complete hematologic remission have significantly longer progression-free survival than patients with partial hematologic remission. […] The difference between classic HCL and variant is mainly in the response to therapy and prognosis.
#8 Hairy Cell Leukemia Pathogenesis, Diagnosis, and Prognosis
https://www.onclive.com/view/hairy-cell-leukemia-pathogenesis-diagnosis-prognosis
Despite durable responses achieved in most patients with the use of purine nucleoside analogs, approximately 40% of patients with HCL experience a relapse 10 years after treatment. Few predictors of response have been reported, but leukocytosis (hairy cells 10 x 10^9/L), splenomegaly (spleen size 10 cm), and the presence of unmutated immunoglobulin heavy chain variable region genes all have been associated with a shorter event-free survival (defined as the time from first treatment to disease progression, treatment for relapse, or death due to HCL) following cladribine treatment. Minimal residual disease (MRD), which is present in 40% to 60% of patients with HCL who are in complete remission after initial treatment, may be predictive of relapses. The elimination of MRD leading to a longer relapse-free interval, however, has not been uniformly established. Some patients with HCL may have MRD or even morphologically evident disease following their initial treatment, but they do not experience overt clinical relapses. Despite the debate, accumulating data suggest that the persistence of MRD after initial therapy with a purine nucleoside analogs is predictive of eventual relapse. […]
#9 Survival for hairy cell leukaemia | Cancer Research UK
https://www.cancerresearchuk.org/about-cancer/hairy-cell-leukaemia/survival
Several factors can affect your outlook (prognosis). These are called prognostic factors. […] People who have a complete response to treatment do better than people who have a partial response. In hairy cell leukaemia, a complete response is when all signs of the leukaemia have disappeared. A partial response means there are still some abnormal leukaemia cells or other signs of the leukaemia. […] The terms 1 year survival and 5 year survival don’t mean that you will only live for 1 or 5 years. […] 5 year survival is the number of people who have not died from their cancer within 5 years after diagnosis.
#10 Hairy Cell Leukemia | CancerIndex
http://www.cancerindex.org/clinks4q.htm
Hairy cell leukemia (HCL) responds initially very well to chemotherapy with purine analogues. However, up to 50% of patients relapse, often multiple times, and become progressively less sensitive to these myelotoxic and immune-suppressive drugs. […] Identification of the BRAF-V600E kinase mutation as the genetic cause of HCL has opened the way, in the relapsed/refractory experimental setting, to targeted and non-myelotoxic effective strategies that are based on inhibition of BRAF with vemurafenib, co-inhibition of BRAF and its target MEK with dabrafenib and trametinib, and BRAF inhibition with vemurafenib combined with anti-CD20 immunotherapy. […] In univariate analysis of a variety of factors, only age 65 years had a negative impact on outcome, with shorter overall survival. […] Overall survival and time to next treatment were not significantly different between the two schedules (i.v., s.c.).
#11
https://link.springer.com/article/10.1007/s11912-023-01419-z
Over the past decade, there has been enormous progress in the understanding of the biology of HCL which has led to the development of novel therapeutic strategies. […] The maturation of data regarding existing management strategies has also lent considerable insight into therapeutic outcomes and prognosis of patients treated with chemo- or chemoimmunotherapy. […] HCL has been associated with worse outcomes in patients with splenomegaly, higher beta-2 microglobulin, leukocytosis (10109/L), and an elevated hairy cell count (5109/L). […] In contrast, in a retrospective study done by Maral et al., the only prognostic parameter was an elevated LDH level at the time of diagnosis, with an optimal cutoff of 200.5 IU for a sensitivity of 73.3% and specificity of 61.2%, predicting a higher risk of recurrence and shorter PFS; no other parameters correlated with adverse outcomes.
#12
https://link.springer.com/article/10.1007/s11912-023-01419-z
Similarly, around 12% of HCL patients will have unmutated IGHV which correlates with resistance to cladribine, rapid clinical progression, and shorter OS. […] A recent study utilizing data from the HCL Patient Data Registry found no significant differences in response rates between male and female patients but found significantly longer median time to next treatment in females compared to males (17.6 years vs. 8 years), a finding which persisted after adjusting for response rates and BRAF status.
#13 Hairy Cell Leukemia Pathogenesis, Diagnosis, and Prognosis
https://www.onclive.com/view/hairy-cell-leukemia-pathogenesis-diagnosis-prognosis
The first-line treatment for patients with HCL should comprise a standard regimen of a purine nucleoside analogâeither pentostatin or cladribine. Purine analogs are highly effective initial therapies for HCL. The overall response rates following a single course of cladribine range from 75% to 100%, with complete response rates of 72% to 98%. The efficacy of pentostatin is similar, with overall response rates ranging from 79% to 100% and complete response rates of 44% to 89%. Data from one study suggest that at 10 years and 15 years after diagnosis, relapse rates with pentostatin were 42% and 47%, respectively, compared with 42% and 48%, respectively, with cladribine. Patients with complete responses who had hemoglobin levels 100 g/dL and platelet counts 100 x 10^9/L experienced the longest relapse-free survival. In contrast, those with a partial response who had hemoglobin levels 100 g/dL and/or platelet counts 100 x 10^9/L experienced the shortest relapse-free survival. […]
#14 Hairy Cell Leukemia Treatment (PDQÂ®) – NCI
https://www.cancer.gov/types/leukemia/hp/hairy-cell-treatment-pdq
There is no generally accepted staging system used in the prognosis and treatment of hairy cell leukemia. […] Hairy cell leukemia is highly treatable but rarely cured. Because it is easily controlled, many patients have prolonged survival with the use of sequential therapies. […] The depth of a complete remission can be evaluated with measurable residual disease (MRD) by testing for a BRAF variant or an immunoglobulin heavy chain gene rearrangement. However, the usefulness of altering therapeutic choices with MRD remains unclear and requires further evaluation. […] Patients with HCL-v have more aggressive clinical courses, reduced responses to purine nucleoside analogue-based therapy, and shorter durations of response. […] The complete response rate was 50% to 80%. […] The overall response rate was 85% to 95%.
#15 Hairy Cell Leukemia Treatment (PDQÂ®) – NCI
https://www.cancer.gov/types/leukemia/hp/hairy-cell-treatment-pdq
The median overall survival (OS) was 21 years from diagnosis. […] The estimated 36-month PFS rate was 73%. […] The OS rate was 85%. […] Patients with hairy cell leukemia who have a relapse after the first course of cladribine or pentostatin often respond well to re-treatment with the same or another purine analogue, especially if relapse occurs after several years.
#16 Consensus opinion from an international group of experts on measurable residual disease in hairy cell leukemia | Blood Cancer Journal
https://www.nature.com/articles/s41408-022-00760-z
A significant body of literature has been generated related to the detection of measurable residual disease (MRD) at the time of achieving complete remission (CR) in patients with hairy cell leukemia (HCL). […] Studies utilizing novel strategies in the relapse setting have demonstrated the utility of achieving CR with undetectable MRD (uMRD) in prolonging the duration of remission. […] Patients with detectable MRD at any time after therapy were more likely to relapse than patients with uMRD (P=0.016) suggesting the potential value of MRD assessment in predicting relapse. […] The proportion of biopsies positive for MRD was similar over the 25 month follow-up period suggesting the stability of amount of residual disease. […] The median age at diagnosis of patients with HCL is in the 50s and therefore strategies to improve the quality and duration of first response and potentially cure patients are desirable.
#17 Consensus opinion from an international group of experts on measurable residual disease in hairy cell leukemia | Blood Cancer Journal
https://www.nature.com/articles/s41408-022-00760-z
MRD status at any time point was not associated with EFS as there were very few relapses in the total population. […] Achievement of MRD negative status by MFC after moxetumomab was associated with prolonged CR duration. […] The median duration of CR was longer in patients who achieved uMRD status (62.8 vs. 12.0 months). […] Thus, whether administered in concurrent or delayed fashion, cladribine and rituximab may not only achieve CR with uMRD, but may also prevent or delay relapse of cytopenias requiring treatment. […] In the relapse setting, as there are significant long-term data suggesting inadequacy of a second course of a nucleoside analog alone, assessment of the depth of response can be used as a surrogate to compare the relative efficacy of various salvage strategies including chemoimmunotherapy, BRAF inhibitor combinations or immunotoxins. […] Therefore, we suggest that all trials in the relapse setting should incorporate MRD monitoring, using both MFC and PCR or IHC for BRAF V600E as a component of response assessment.
#18 Hairy Cell Leukemia Pathogenesis, Diagnosis, and Prognosis
https://www.onclive.com/view/hairy-cell-leukemia-pathogenesis-diagnosis-prognosis
Data from the 1973 to 2003 US National Cancer Institutes Surveillance, Epidemiology, and End Results Program estimate that the 5-year survival rate among patients with HCL is about 87%. More recent data are available from a population-based analysis that was conducted in The Netherlands. Relative survival in patients with HCL, as defined by overall survival corrected for life expectancy of the general population, improved gradually during 3 time periods that were examined: 1989 to 1993, 1994 to 2000, and 2001 to 2015. Improvement among patients 60 to 69 years of age was statistically significant. The 10-year relative survival rate in patients 70 years of age was between 95% and 97% in the most recent data series (2001 to 2015). For this group of patients, relative survival decreased in the first 2 years following diagnosis and plateaued thereafter. Low mortality can be attributed to the high rates of complete remission with purine analog therapies, improvements in infection prevention and control, and other supportive measures. In this Dutch study, outcomes in older patients were inferior. The 10-year relative survival rate in patients 70 years of age was 83% in 2001 to 2015 time period. In this subgroup, excess mortality existed for 4 years after diagnosis. Reasons for increased mortality with increasing age may include concomitant comorbidities, which are associated with a reluctance to use purine analog therapies, and the risk for experiencing infection while undergoing purine analog treatments. In summary, these findings suggest that the majority of patients, especially those 70 years of age, may enjoy a relatively normal life expectancy, even with an HCL diagnosis. […]
#19 Hairy Cell Leukemia | CancerIndex
http://www.cancerindex.org/clinks4q.htm
The 5-year overall survival was 84%. […] Overall response rate (ORR) was 97%, with 78% of patients achieving complete remission (CR). […] These data confirm the excellent prognosis for patients with HCL after first- and second-line PNA therapy. […] The addition of rituximab to purine analogues achieves very high rates of minimal residual disease-negative complete remission and improves outcomes for patients with HCL variant.