zespół Shwachmana

Zespół Shwachmana (znany również jako zespół Shwachmana-Diamonda) to rzadka choroba genetyczna dziedziczona w sposób autosomalny recesywny, związana głównie z mutacją genu SBDS. Charakteryzuje się niewydolnością zewnątrzwydzielniczą trzustki, dysfunkcją szpiku kostnego, niskim wzrostem oraz nieprawidłowościami szkieletowymi.

Niewydolność trzustki objawia się zaburzeniami trawienia, niedożywieniem i biegunką tłuszczową (steatorea). Dysfunkcja szpiku kostnego prowadzi do neutropenii, małopłytkowości lub niedokrwistości, zwiększając podatność na infekcje i podnosząc ryzyko transformacji w zespół mielodysplastyczny lub białaczkę.

Diagnostyka opiera się na badaniach klinicznych, laboratoryjnych (ocena funkcji trzustki, morfologia krwi) oraz genetycznych. Leczenie jest objawowe i obejmuje suplementację enzymów trzustkowych, antybiotykoterapię w przypadku infekcji, a w ciężkich przypadkach niewydolności szpiku – przeszczepienie komórek macierzystych.

Powiązane wpisy

  1. 10.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl