romiplostim
Romiplostim to rekombinowany analog trombopoetyny, należący do grupy agonistów receptora trombopoetyny (TPO-RA). Jest to białko fuzyjne składające się z domeny peptydowej, która aktywuje receptor dla trombopoetyny, oraz fragmentu Fc immunoglobuliny IgG1, który wydłuża okres półtrwania leku w organizmie.
Głównym wskazaniem do stosowania romiplostimu jest przewlekła pierwotna małopłytkowość immunologiczna (ITP) u pacjentów, którzy wykazują niedostateczną odpowiedź na inne metody leczenia (kortykosteroidy, dożylne immunoglobuliny) lub po splenektomii. Lek stymuluje produkcję płytek krwi poprzez aktywację receptora TPO na megakariocytach i ich prekursorach w szpiku kostnym.
Romiplostim podawany jest w formie iniekcji podskórnych raz w tygodniu. Dawkowanie jest indywidualne i opiera się na liczbie płytek krwi pacjenta, z początkową dawką 1 μg/kg masy ciała, która może być stopniowo zwiększana do osiągnięcia docelowej liczby płytek 50-200×10⁹/l. Leczenie może być długotrwałe, a zaprzestanie terapii często prowadzi do nawrotu małopłytkowości.
Do najczęstszych działań niepożądanych romiplostimu należą: ból głowy, zmęczenie, bóle stawów, zawroty głowy i reakcje w miejscu wstrzyknięcia. Rzadziej obserwuje się zwiększone ryzyko włóknienia szpiku kostnego i retikuliny oraz zakrzepicy. W trakcie leczenia konieczne jest regularne monitorowanie morfologii krwi oraz ocena szpiku kostnego przy długotrwałej terapii.
Powiązane wpisy
- Leksykon chorób i schorzeń
Niedokrwistość aplastyczna – Leczenie
Niedokrwistość aplastyczna to złożone schorzenie hematologiczne charakteryzujące się pancytopenią i hipoplazją szpiku kostnego, wymagające leczenia dostosowanego do stopnia ciężkości, wieku pacjenta oraz dostępności dawcy komórek macierzystych. Leczenie obejmuje eliminację czynników wywołujących, terapię wspomagającą (transfuzje koncentratu krwinek czerwonych przy Hb <6 g/dl oraz koncentratu płytek przy liczbie płytek <10×10⁹/l), leczenie przeciwinfekcyjne oraz immunosupresję. Standardowa immunosupresja to kombinacja końskiej globuliny antytymocytowej (ATG) podawanej dożylnie przez 4 dni oraz cyklosporyny stosowanej przez około rok, co daje około 70% odpowiedzi hematologicznej. Dodanie eltrombopagu, agonisty receptora trombopoetyny, zwiększa odsetek odpowiedzi do ponad 70%. Przeszczepienie komórek macierzystych od zgodnego w HLA rodzeństwa pozostaje złotym standardem u młodszych pacjentów, z odsetkiem wyleczeń sięgającym 90%.
agonista receptora trombopoetyny, androgen, choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi, ciężka niedokrwistość aplastyczna, cyklofosfamid, cyklosporyna, czynnik stymulujący kolonię granulocytów, eltrombopag, ewolucja klonalna, filgrastim, globulina antytymocytowa, hipoplazja szpiku kostnego, koncentrat krwinek czerwonych, koncentrat płytek krwi, kondycjonowanie, lek przeciwgrzybiczny, morfologia krwi, neutropenia, niedokrwistość aplastyczna, odpowiedź hematologiczna, przeciwciało monoklonalne, przeładowanie żelazem, przeszczepienie komórek macierzystych, romiplostim, strategia watch and wait, terapia immunosupresyjna, zespół mielodysplastyczny, zgodność HLA