Działania niepożądane leku Miglustat Accord 100 mg

Miglustat Accord (substancja czynna: miglustat) 100 mg w postaci kapsułek twardych może wywoływać różnorodne działania niepożądane, które wymagają szczególnej uwagi personelu medycznego. Poniższy przegląd przedstawia szczegółową charakterystykę profilu bezpieczeństwa leku na podstawie danych klinicznych oraz doświadczeń po wprowadzeniu produktu do obrotu.¹

Ogólny profil bezpieczeństwa

W badaniach klinicznych miglustatu najczęściej obserwowano zaburzenia ze strony przewodu pokarmowego (biegunka, wzdęcia, ból brzucha), zmniejszenie masy ciała oraz drgawki. Wśród ciężkich działań niepożądanych szczególną uwagę należy zwrócić na neuropatię obwodową, która stanowiła najczęściej zgłaszane ciężkie działanie niepożądane w trakcie terapii.²

Dane bezpieczeństwa pochodzą z 11 badań klinicznych przeprowadzonych w różnych wskazaniach, w których 247 pacjentów przyjmowało miglustat w dawkach 50–200 mg trzy razy na dobę przez średni okres 2,1 roku. Ze wszystkich uczestników badań, 132 osoby cierpiały na chorobę Gauchera typu I, natomiast 40 na chorobę Niemanna-Picka typu C. Istotne jest, że większość obserwowanych działań niepożądanych miała nasilenie łagodne do umiarkowanego, a ich częstość była zbliżona niezależnie od wskazania i badanej dawki leku.³

Klasyfikacja działań niepożądanych

Poniższa tabela przedstawia szczegółowe zestawienie działań niepożądanych, które zaobserwowano w badaniach klinicznych oraz po wprowadzeniu leku do obrotu, z częstością występowania przekraczającą 1% pacjentów. Działania niepożądane pogrupowano według klasyfikacji układów i narządów oraz częstości występowania, zgodnie z następującą konwencją: bardzo często (≥1/10), często (≥1/100, <1/10), niezbyt często (≥1/1 000 do <1/100), rzadko (≥1/10 000 do <1/1 000), bardzo rzadko (<1/10 000).^{1% pacjentów, są wymienione w poniższej tabeli zgodnie z klasyfikacją układów i narządów i częstością występowania (bardzo często: ≥1/10, często: ≥1/100, <1/10, niezbyt często: ≥1/1 000 do <1/100, rzadko: ≥1/10 000 do <1/1 000, bardzo rzadko: 4}

Omówienie wybranych działań niepożądanych

Zmniejszenie masy ciała

Jedna z najczęściej występujących reakcji niepożądanych to zmniejszenie masy ciała, dotyczące 55% pacjentów przyjmujących miglustat. Charakterystycznym dla tego działania niepożądanego jest fakt, że najczęściej pojawia się ono pomiędzy 6 a 12 miesiącem terapii. Lekarz powinien monitorować masę ciała pacjenta w trakcie stosowania leku, szczególnie w tym okresie.⁵

Zaburzenia neurologiczne

Istotne jest zrozumienie, że miglustat był badany w wskazaniach, w których niektóre objawy neurologiczne i neuropsychologiczne, zaburzenia funkcji poznawczych oraz małopłytkowość mogą wynikać z choroby podstawowej, a nie z działania leku. Dlatego w ocenie klinicznej należy uwzględnić kontekst choroby podstawowej.⁶

Neuropatia obwodowa stanowi najpoważniejsze działanie niepożądane miglustatu. Uszkodzenie nerwów obwodowych może manifestować się parestezjami, niedoczulicą, osłabieniem mięśni czy zaburzeniami chodu. Regularna ocena neurologiczna pacjenta umożliwia wczesne wykrycie tych zaburzeń.

Zaburzenia żołądkowo-jelitowe

Zaburzenia żołądkowo-jelitowe należą do najczęstszych działań niepożądanych miglustatu. Biegunka, wzdęcia z oddawaniem wiatrów oraz bóle brzucha występują bardzo często (≥1/10 pacjentów). Nudności, wymioty, wzdęcia brzucha, zaparcia i niestrawność są zgłaszane z mniejszą częstotliwością. Objawy te mogą być szczególnie dokuczliwe w początkowym okresie leczenia, ale zwykle ulegają złagodzeniu w miarę kontynuacji terapii.

Monitorowanie i zgłaszanie działań niepożądanych

Niezbędne jest ciągłe monitorowanie stosunku korzyści do ryzyka stosowania miglustatu. Po dopuszczeniu produktu leczniczego do obrotu istotne jest zgłaszanie wszystkich podejrzewanych działań niepożądanych. Umożliwia to stałą ocenę bezpieczeństwa stosowania leku.⁷

Osoby należące do fachowego personelu medycznego powinny zgłaszać wszelkie podejrzewane działania niepożądane za pośrednictwem Departamentu Monitorowania Niepożądanych Działań Produktów Leczniczych Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych:⁸

• Adres: Al. Jerozolimskie 181C, 02-222 Warszawa
• Telefon: + 48 22 49 21 301
• Faks: + 48 22 49 21 309
• Strona internetowa: https://smz.ezdrowie.gov.pl

Działania niepożądane można zgłaszać również podmiotowi odpowiedzialnemu za produkt leczniczy Miglustat Accord.⁹