Leki w grupie
„leki stymulujące produkcję płytek krwi”

Leki stymulujące produkcję płytek krwi (trombopoetynemiczne) to grupa preparatów, które pobudzają wytwarzanie płytek krwi (trombocytów) poprzez oddziaływanie na receptor dla trombopoetyny. Działają one na komórki macierzyste układu krwiotwórczego i megakariocyty, stymulując ich proliferację i różnicowanie, co prowadzi do zwiększenia liczby płytek krwi w krążeniu. Leki te są stosowane głównie w leczeniu małopłytkowości o różnej etiologii.

Do głównych substancji czynnych z tej grupy należą: romiplostym (Nplate), eltrombopag (Revolade), lusutrombopag (Mulpleta) i awatromboag (Doptelet). Romiplostym jest białkiem fuzyjnym podawanym podskórnie, natomiast eltrombopag, lusutrombopag i awatromboag są małocząsteczkowymi agonistami receptora trombopoetyny przyjmowanymi doustnie. W Polsce dostępne są przede wszystkim preparaty Nplate i Revolade.

Największymi zaletami stosowania leków stymulujących produkcję płytek krwi jest ich skuteczność w podwyższaniu liczby płytek u pacjentów z przewlekłą małopłytkowością immunologiczną (ITP), oporną na inne metody leczenia. Umożliwiają one uniknięcie splenektomii u części pacjentów oraz zmniejszają ryzyko krwawień. Ponadto są stosowane w małopłytkowości związanej z przewlekłą chorobą wątroby przed zabiegami inwazyjnymi oraz w małopłytkowości towarzyszącej zespołom mielodysplastycznym.

Wśród niebezpieczeństw stosowania tych leków należy wymienić ryzyko powikłań zakrzepowo-zatorowych, szczególnie u pacjentów z istniejącymi czynnikami ryzyka. Mogą one powodować także zwłóknienie szpiku kostnego przy długotrwałym stosowaniu. Obserwowano również przypadki zwiększenia blastu w szpiku u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi. Niektóre z tych leków wymagają regularnej kontroli funkcji wątroby (np. eltrombopag) ze względu na potencjalną hepatotoksyczność.

Leki te można podzielić na dwie główne podgrupy ze względu na mechanizm działania: peptydy mimetyczne (np. romiplostym), które bezpośrednio naśladują działanie endogennej trombopoetyny, oraz małocząsteczkowe agonisty receptora trombopoetyny (eltrombopag, lusutrombopag, awatromboag), które wiążą się z receptorem w miejscu innym niż trombopoetyna, ale wywołują podobny efekt biologiczny. Te drugie mają tę przewagę, że mogą być podawane doustnie, co zwiększa komfort pacjenta.