pierwotna małopłytkowość immunologiczna
Wskazanie

Pierwotna małopłytkowość immunologiczna (ITP, dawniej nazywana idiopatyczną plamicą małopłytkową) to nabyta choroba autoimmunologiczna charakteryzująca się izolowaną małopłytkowością (liczba płytek krwi poniżej 100 × 10^9/l) przy braku innych przyczyn lub chorób, które mogłyby być przyczyną trombocytopenii. Wynika ona z niszczenia płytek krwi przez przeciwciała oraz upośledzenia ich wytwarzania w szpiku kostnym.

Objawy ITP obejmują głównie skłonność do krwawień, które mogą mieć różne nasilenie – od łagodnych siniaków i wybroczyn skórnych po ciężkie krwawienia z błon śluzowych czy krwawienia wewnętrzne. Nasilenie objawów zwykle koreluje z liczbą płytek krwi, przy czym ryzyko poważnych krwawień znacząco wzrasta przy liczbie płytek poniżej 20-30 × 10^9/l.

Leczenie pierwszego rzutu w ITP obejmuje kortykosteroidy (prednizon, metyloprednizolon) oraz dożylne immunoglobuliny (preparaty takie jak Kiovig, Privigen, Octagam) w przypadkach wymagających szybkiego wzrostu liczby płytek krwi. W leczeniu drugiej linii stosuje się agonistów receptora trombopoetyny (TPO-RA): eltrombopag (Revolade), romiplostym (Nplate) oraz awatrombopaag (Doptelet). Inne opcje terapeutyczne to rytuksymab (MabThera, Truxima, Rixathon), immunosupresanty (azatiopryna, mykofenolan mofetylu) oraz splenektomia.

Największe trudności w leczeniu ITP wiążą się z przewlekłym charakterem choroby u części pacjentów oraz opornością na leczenie pierwszej linii. Wyzwaniem jest również znalezienie równowagi między kontrolą objawów krwotocznych a działaniami niepożądanymi długotrwałej terapii, szczególnie kortykosteroidami. U pacjentów z oporną postacią choroby problemem może być konieczność stosowania wielu linii leczenia oraz nieprzewidywalność odpowiedzi na terapię. Dodatkową trudnością są wysokie koszty nowoczesnych terapii, takich jak agoniści receptora trombopoetyny czy rytuksymab, co może ograniczać dostęp do optymalnego leczenia.

Lista leków z tym wskazaniem

  1. 10.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl