ciężka cykliczna neutropenia
Wskazanie
Ciężka cykliczna neutropenia to rzadkie zaburzenie hematologiczne charakteryzujące się okresowym spadkiem liczby neutrofili we krwi, zwykle co 21 dni, utrzymującym się przez 3-6 dni. W tym czasie liczba neutrofili może spaść poniżej 0,5 × 10^9/l, co znacząco zwiększa podatność pacjenta na infekcje. Choroba ta najczęściej jest dziedziczona autosomalnie dominująco i związana z mutacją genu ELANE kodującego elastazę neutrofilową.
Głównym objawem ciężkiej cyklicznej neutropenii są nawracające epizody gorączki, zapalenia gardła, owrzodzenia jamy ustnej oraz infekcje skórne, które pojawiają się synchronicznie z okresami głębokiej neutropenii. Diagnoza opiera się na regularnym monitorowaniu morfologii krwi przez 6-8 tygodni, co pozwala uchwycić charakterystyczny cykliczny wzorzec spadku neutrofili.
W leczeniu ciężkiej cyklicznej neutropenii stosuje się przede wszystkim rekombinowane ludzkie czynniki stymulujące tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF), takie jak filgrastym (Neupogen, Accofil, Grastofil, Nivestim, Zarzio) lub pegfilgrastym (Neulasta, Pelmeg, Ziextenzo). Leki te zwiększają produkcję neutrofili w szpiku kostnym, skracają czas trwania neutropenii i zmniejszają ryzyko infekcji. W Polsce pacjenci mogą otrzymać te leki w ramach programów lekowych NFZ.
Do największych trudności w leczeniu pacjentów z ciężką cykliczną neutropenią należy przewidywanie cykli neutropenii, co jest kluczowe dla optymalnego czasowania podawania G-CSF. Problemem może być również rozwój oporności na leczenie G-CSF z czasem. U niektórych pacjentów występują działania niepożądane związane z długotrwałym stosowaniem G-CSF, takie jak bóle kostne, splenomegalia czy trombocytopenia. W przypadkach opornych na leczenie lub ciężkich powikłań można rozważyć przeszczepienie szpiku kostnego, choć jest to opcja zarezerwowana dla najcięższych przypadków.
Pacjenci wymagają regularnego monitorowania morfologii krwi oraz interdyscyplinarnej opieki hematologicznej, często przez całe życie. Istotna jest też edukacja pacjenta w zakresie rozpoznawania wczesnych objawów infekcji i szybkiego wdrażania antybiotykoterapii w okresach neutropenii.
Lista leków z tym wskazaniem
-
Neupogen – Roztwór do wstrzykiwań w ampułko-strzykawce – 600 mcg/ml (30 mln j.m./0,5 ml)
Produkt leczniczy zawiera filgrastym, rekombinowany ludzki czynnik pobudzający tworzenie kolonii granulocytów, pozyskiwany metodą inżynierii genetycznej z bakterii E. coli, oraz sorbitol jako substancję pomocniczą. Stosuje się go w celu skrócenia czasu neutropenii i zapobiegania gorączce neutropenicznej u pacjentów poddawanych chemioterapii cytotoksycznej oraz mieloablacyjnej przed przeszczepieniem szpiku. Ponadto lek jest używany do mobilizacji komórek progenitorowych krwi obwodowej oraz leczenia różnych form ciężkiej neutropenii związanej z infekcjami i przewlekłymi chorobami. Został zatwierdzony dla pacjentów dorosłych i dzieci w celu zmniejszenia ryzyka powikłań infekcyjnych.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna -
Neupogen – Roztwór do wstrzykiwań w ampułko-strzykawce – 960 mcg/ml (48 mln j.m./0,5 ml)
Produkt leczniczy zawiera filgrastym, rekombinowany ludzki czynnik pobudzający tworzenie kolonii granulocytów, wytwarzany metodą rekombinacji DNA w bakterii E. coli. Jest dostępny w formie roztworu do wstrzykiwań i zawiera także sorbitol jako substancję pomocniczą. Stosuje się go w celu skrócenia czasu trwania neutropenii oraz zmniejszenia częstości gorączki neutropenicznej u pacjentów poddawanych chemioterapii cytotoksycznej lub mieloablacyjnej. Produkt jest również wskazany do mobilizacji komórek progenitorowych krwi obwodowej oraz leczenia różnych typów neutropenii, w tym związanej z zakażeniem wirusem HIV.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna -
Neupogen – Roztwór do wstrzykiwań – 300 mcg/ml (30 mln j.m./ml)
Produkt leczniczy zawiera filgrastym, rekombinowany ludzki czynnik pobudzający tworzenie kolonii granulocytów, produkowany metodą rekombinowanego DNA w bakteriach E. coli. Jest stosowany w celu skrócenia czasu trwania neutropenii oraz zmniejszenia ryzyka gorączki neutropenicznej u pacjentów poddawanych chemioterapii cytotoksycznej. Preparat pomaga także w mobilizacji progenitorowych komórek krwi obwodowej oraz w zwiększaniu liczby granulocytów u pacjentów z różnymi formami neutropenii. Może być wykorzystywany u dorosłych i dzieci w trakcie terapii przeciwnowotworowej oraz w zaawansowanym stadium zakażenia wirusem HIV.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna