Wskazania do stosowania
Deferasirox MSN 90 mg

Wskazania terapeutyczne leku Deferasirox MSN

Deferasirox MSN jest nowoczesnym preparatem chelatującym żelazo, dostępnym w postaci tabletek powlekanych w trzech dawkach: 90 mg, 180 mg oraz 360 mg. Stosowanie tego leku jest ukierunkowane na specyficzne grupy pacjentów z obciążeniem żelazem, przy czym wskazania różnią się w zależności od etiologii, wieku pacjenta oraz intensywności transfuzji krwi.Przewlekłe obciążenie żelazem stanowi główne wskazanie do zastosowania tego preparatu.¹

Leczenie obciążenia żelazem po częstych transfuzjach u pacjentów z talasemią beta

Podstawowym wskazaniem do stosowania preparatu Deferasirox MSN jest leczenie przewlekłego obciążenia żelazem wynikającego z częstych transfuzji krwi u pacjentów z ciężką postacią talasemii beta. Kryterium częstych transfuzji określone jest jako podawanie ≥7 ml/kg masy ciała koncentratu krwinek czerwonych miesięcznie. W tym wskazaniu lek może być stosowany u pacjentów w wieku 6 lat i starszych.²

Leczenie obciążenia żelazem gdy deferoksamina jest przeciwwskazana lub nieodpowiednia

Deferasirox MSN znajduje również zastosowanie w sytuacjach, gdy standardowa terapia deferoksaminą nie może być stosowana (jest przeciwwskazana lub nieodpowiednia). W takich przypadkach lek można zalecić następującym grupom pacjentów:³

• Dzieci z ciężką talasemią beta w wieku 2-5 lat z obciążeniem żelazem wynikającym z częstych transfuzji krwi (≥7 ml/kg mc. koncentratu krwinek czerwonych na miesiąc). Ta grupa stanowi młodszych pacjentów, którzy nie kwalifikują się do podstawowego wskazania z powodu ograniczeń wiekowych.⁴
• Pacjenci z ciężką talasemią beta w wieku od 2 lat, u których transfuzje krwi są wykonywane nieczęsto (<7 ml/kg mc. koncentratu krwinek czerwonych na miesiąc). Ta grupa obejmuje pacjentów dorosłych, młodzież oraz dzieci, którzy mimo rzadszych transfuzji rozwinęli obciążenie żelazem wymagające chelatacji.⁵
• Pacjenci z innymi rodzajami niedokrwistości w wieku od 2 lat, u których dochodzi do obciążenia żelazem w wyniku transfuzji. Wskazanie to rozszerza możliwość stosowania leku poza talasemię beta, na inne stany chorobowe przebiegające z niedokrwistością i wymagające transfuzji krwi.⁶

Leczenie obciążenia żelazem u pacjentów z zespołami talasemii niezależnymi od transfuzji

Dodatkowym wskazaniem do stosowania preparatu Deferasirox MSN jest leczenie przewlekłego obciążenia żelazem u pacjentów z zespołami talasemii niezależnymi od transfuzji krwi (NTDT – Non-Transfusion Dependent Thalassemia). W tym przypadku lek może być stosowany u pacjentów w wieku 10 lat i starszych, gdy terapia deferoksaminą jest przeciwwskazana lub nie przynosi oczekiwanych rezultatów. Jest to istotne wskazanie, ponieważ nawet u pacjentów niewymagających regularnych transfuzji może dochodzić do kumulacji żelaza w organizmie z powodu zwiększonego wchłaniania w przewodzie pokarmowym.⁷

Charakterystyka farmaceutyczna preparatu Deferasirox MSN

Deferasirox MSN jest dostępny w postaci tabletek powlekanych w trzech dawkach: 90 mg, 180 mg oraz 360 mg. Tabletki mają charakterystyczną żółtą barwę i owalny kształt z obustronnie wypukłą powierzchnią oraz ściętymi krawędziami. Każda dawka posiada specyficzne oznakowanie – literę „D” na jednej stronie oraz wartość dawki na drugiej stronie tabletki.⁸

Należy zwrócić uwagę, że preparat zawiera laktozę jednowodną w ilościach zależnych od dawki leku:⁹

• tabletki 90 mg zawierają 27 mg laktozy jednowodnej
• tabletki 180 mg zawierają 54 mg laktozy jednowodnej
• tabletki 360 mg zawierają 108 mg laktozy jednowodnej

Informacja ta jest istotna przy kwalifikacji pacjentów z nietolerancją laktozy do terapii tym preparatem.

Podsumowanie wskazań do stosowania Deferasirox MSN

Przedstawione wskazania umożliwiają precyzyjne określenie grup pacjentów, u których można zastosować leczenie preparatem Deferasirox MSN, z uwzględnieniem wieku pacjenta, rodzaju choroby podstawowej oraz charakterystyki transfuzji. Szczególną uwagę należy zwrócić na możliwość zastosowania leku u dzieci już od 2. roku życia w określonych wskazaniach, a także na możliwość terapii u pacjentów z talasemią niezależną od transfuzji, co stanowi istotne rozszerzenie możliwości terapeutycznych w porównaniu do klasycznych chelatorów żelaza.¹⁰