Przewlekła białaczka szpikowa – Zapobieganie i profilaktyka

Przewlekła białaczka szpikowa
Zapobieganie i profilaktyka

Przewlekła białaczka szpikowa (CML) jest chorobą hematologiczną charakteryzującą się nieprawidłowym wzrostem względnie dojrzałych komórek mieloidalnych, wywołaną specyficzną mutacją genową BCR-ABL1. Profilaktyka pierwotna CML jest ograniczona, gdyż znane czynniki ryzyka są nieliczne i obejmują głównie ekspozycję na wysokie dawki promieniowania jonizującego. Modyfikowalne czynniki stylu życia, takie jak unikanie tytoniu, alkoholu, utrzymanie wskaźnika masy ciała (BMI) <25, regularna aktywność fizyczna oraz dieta bogata w owoce i warzywa, choć korzystne w profilaktyce wielu nowotworów, nie mają jednoznacznie potwierdzonego wpływu na rozwój CML. Zalecenia dotyczące zapobiegania infekcjom u pacjentów z CML obejmują szczepienia przeciwko pneumokokom, grypie i COVID-19 oraz zachowanie higieny, co jest istotne ze względu na immunosupresję i ryzyko powikłań infekcyjnych.

Wprowadzenie do profilaktyki przewlekłej białaczki szpikowej
Ogólne strategie zapobiegania nowotworom a CML

Dieta i odżywianie
Alkohol i tytoń
Aktywność fizyczna

Profilaktyka infekcji u pacjentów z CML
Zapobieganie krwawieniom i siniaczeniu
Odżywianie i nawodnienie u pacjentów z CML
Przestrzeganie zaleceń terapeutycznych w CML
Remisja bez leczenia (TFR) w CML
Perspektywy przyszłościowe w profilaktyce CML

Kolejne rozdziały

Wprowadzenie do profilaktyki przewlekłej białaczki szpikowej

Przewlekła białaczka szpikowa (CML) to schorzenie charakteryzujące się nieprawidłowym wzrostem względnie dojrzałych komórek mieloidalnych (białych krwinek). Zdecydowana większość przypadków CML nie może być zapobieżona, ponieważ nie znamy dokładnych przyczyn tej choroby.¹² Badacze medyczni wiedzą, że CML pojawia się, gdy dochodzi do specyficznej mutacji genowej, jednak nie odkryto jeszcze, dlaczego ta mutacja zachodzi.³

Nie istnieje znany sposób zapobiegania większości przypadkom przewlekłej białaczki szpikowej. W przypadku niektórych nowotworów możliwa jest profilaktyka poprzez zmianę stylu życia i unikanie określonych czynników ryzyka, jednak nie odnosi się to do większości przypadków CML. Jedynym potencjalnie możliwym do uniknięcia czynnikiem ryzyka dla CML jest ekspozycja na wysokie dawki promieniowania, co dotyczy bardzo niewielkiej liczby osób.⁴⁵

Ogólne strategie zapobiegania nowotworom a CML

Choć nowotwory są w dużej mierze chorobami, którym można zapobiegać, a dwie trzecie zgonów z powodu nowotworów w USA można powiązać z używaniem tytoniu, złą dietą, otyłością i brakiem aktywności fizycznej, to w przypadku CML sytuacja jest odmienna. Wszystkie te czynniki można modyfikować, ale ich wpływ na rozwój CML nie został jednoznacznie potwierdzony.¹⁶

Mimo to, badacze wciąż poznają coraz więcej informacji o białaczce i mają nadzieję na ustalenie wytycznych dotyczących jej profilaktyki. W kontekście ogólnej profilaktyki przeciwnowotworowej, która teoretycznie może mieć zastosowanie również w przypadku CML, podaje się następujące zalecenia:⁷

Niestosowanie żadnych wyrobów tytoniowych
Niepicie alkoholu
Utrzymywanie wskaźnika masy ciała poniżej 25
Codzienna aktywność fizyczna
Dieta bogata w owoce i warzywa, a uboga w przetworzone mięsa

⁷

Dieta i odżywianie

Dieta stanowi obszar, w którym można wprowadzić natychmiastowe interwencje indywidualne i społeczne w celu zmniejszenia ryzyka zachorowania na niektóre nowotwory. Liczne badania dostarczyły wielu, często sprzecznych informacji na temat szkodliwych i ochronnych czynników zawartych w różnych pokarmach.¹²⁶

Istnieją przekonujące dowody, że nadmiar tkanki tłuszczowej znacznie zwiększa ryzyko zachorowania na wiele typów nowotworów. Podczas gdy wiele informacji dotyczących żywienia w kontekście nowotworów przestrzega przed dietą wysokotłuszczową, prawdziwym winowajcą może być nadmiar kalorii. Badania wskazują, że istnieje niewielki lub żaden związek między tkanką tłuszczową a zawartością tłuszczu w diecie. Badania te pokazują, że nadmierne spożycie kalorii zarówno z tłuszczów, jak i węglowodanów prowadzi do tego samego rezultatu – nadmiaru tkanki tłuszczowej. Idealnym sposobem uniknięcia nadmiaru tkanki tłuszczowej jest ograniczenie spożycia kalorii i/lub zrównoważenie spożycia kalorii odpowiednią ilością ćwiczeń.⁶

Ważne jest jednak ograniczenie spożycia tłuszczu, ponieważ dowody nadal potwierdzają związek między nowotworami a tłuszczami wielonienasyconymi, nasyconymi i zwierzęcymi. W szczególności badania pokazują, że wysokie spożycie czerwonego mięsa i produktów mlecznych może zwiększać ryzyko niektórych nowotworów. Strategią pozytywnej zmiany diety jest zastąpienie czerwonego mięsa kurczakiem, rybami, orzechami i roślinami strączkowymi.⁸

Wysokie spożycie owoców i warzyw jest związane ze zmniejszonym ryzykiem rozwoju co najmniej 10 różnych nowotworów. Może to wynikać z potencjalnie ochronnych czynników, takich jak karotenoidy, kwas foliowy, witamina C, flawonoidy, fitoestrogeny i izotiocyjaniany. Substancje te są często określane jako antyoksydanty.⁸

Alkohol i tytoń

Istnieją silne dowody, że umiarkowane do wysokiego spożycie alkoholu zwiększa również ryzyko niektórych nowotworów. Jednym z powodów tego związku może być fakt, że alkohol zakłóca dostępność kwasu foliowego. Alkohol w połączeniu z tytoniem stwarza jeszcze większe ryzyko niektórych typów nowotworów.⁸

Należy unikać palenia papierosów i picia alkoholu. Alkohol może rozrzedzać krew i zwiększać ryzyko krwawienia. Palenie zwiększa ryzyko nowego lub nawracającego nowotworu. Palenie może również opóźniać gojenie się po leczeniu. Nie należy używać e-papierosów ani tytoniu bezdymnego zamiast papierosów lub jako pomocy w rzucaniu palenia, ponieważ nadal zawierają one nikotynę.⁹

Aktywność fizyczna

Wyższe poziomy aktywności fizycznej mogą zmniejszyć częstość występowania niektórych nowotworów. Według badaczy z Harvardu, gdyby cała populacja zwiększyła poziom aktywności fizycznej o 30 minut energicznego spaceru dziennie (lub równoważny wydatek energii w innych aktywnościach), zaobserwowalibyśmy 15% redukcję częstości występowania raka okrężnicy.¹²¹⁰

CML lub jego leczenie może powodować uczucie zmęczenia. Ćwiczenia mogą pomóc zwiększyć poziom energii. Należy ćwiczyć zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego.¹¹

Profilaktyka infekcji u pacjentów z CML

Pacjenci z CML powinni szczególnie dbać o unikanie infekcji, takich jak COVID-19, przeziębienia i grypa. Zaleca się częste mycie rąk. Ważne jest również otrzymanie szczepionki przeciwko pneumokokom – jeśli pacjent otrzymał ją wcześniej, powinien skonsultować się z lekarzem, czy potrzebna jest kolejna dawka. Coroczne szczepienie przeciwko grypie oraz aktualizacja szczepień przeciwko COVID-19 są również istotne.¹²

Aby zapobiec infekcjom, zaleca się częste mycie rąk, unikanie kontaktu z chorymi osobami oraz codzienne czyszczenie nawilżaczy. Dalsze informacje dotyczące zapobiegania infekcjom powinny być uzyskane od lekarza prowadzącego.⁹

Zapobieganie krwawieniom i siniaczeniu

Pacjenci z CML powinni zachować ostrożność podczas posługiwania się ostrymi lub spiczastymi przedmiotami, takimi jak noże i wykałaczki. Nie powinni uprawiać sportów kontaktowych, takich jak piłka nożna. Zaleca się stosowanie miękkiej szczoteczki do zębów oraz unikanie nitkowania zębów przy niskiej liczbie płytek krwi. Należy delikatnie wydmuchiwać nos, ponieważ może on krwawić przy dłubaniu. Istotne jest również niestosowanie niesteroidowych leków przeciwzapalnych (NLPZ) ani aspiryny, które rozrzedzają krew i zwiększają ryzyko krwawienia.⁹

Odżywianie i nawodnienie u pacjentów z CML

Pacjenci powinni pić płyny zgodnie z zaleceniami. Mogą potrzebować dodatkowych płynów, aby zapobiec odwodnieniu, szczególnie w przypadku wymiotów lub biegunki spowodowanych leczeniem nowotworowym. Należy skonsultować się z lekarzem odnośnie ilości płynów potrzebnych każdego dnia oraz które płyny są najlepsze.¹¹

Zdrowe jedzenie może pomóc pacjentom poczuć się lepiej i mieć więcej energii. Jeśli występują problemy z przełykaniem, mogą zostać zalecone pokarmy miękkie lub w formie płynnej. Należy zapytać o dodatkowe składniki odżywcze, takie jak napoje odżywcze lub witaminy. Problemy z jedzeniem lub nudności powinny być zgłaszane lekarzowi prowadzącemu.¹¹

Przestrzeganie zaleceń terapeutycznych w CML

Przestrzeganie zaleceń terapeutycznych (adherence), nazywane również często zgodnością (compliance), podczas leczenia CML inhibitorami kinazy tyrozynowej (TKI) jest bardzo ważne dla skutecznego działania leków. Jeśli w organizmie nie ma wystarczającej ilości leku (z powodu pominiętych dawek), możliwe jest, że komórki CML mogą stać się oporne poprzez proces zwany mutacją.¹³

Celem leczenia CML jest zniszczenie komórek białaczkowych w organizmie i przywrócenie zdrowych komórek do normalnego poziomu. Zwykle nie jest możliwe pozbycie się wszystkich nieprawidłowych komórek. Jeśli pacjent otrzyma leczenie we wczesnej, przewlekłej fazie CML, może to pomóc zapobiec przejściu choroby do poważniejszego stadium.¹⁴

Remisja bez leczenia (TFR) w CML

W ostatnich latach międzynarodowe wytyczne leczenia przewlekłej białaczki szpikowej uwzględniły zalecenia dotyczące prób przerwania leczenia inhibitorami kinazy tyrozynowej (TKI) poza środowiskiem badań klinicznych, z celem osiągnięcia remisji bez leczenia (TFR). Lekarze zajmujący się leczeniem przewlekłej białaczki szpikowej muszą być wystarczająco dobrze poinformowani, aby pokierować pacjentami w procesie podejmowania decyzji o przerwaniu leczenia TKI, dostarczając zrównoważonej oceny potencjalnych korzyści i ryzyka związanego z przerwaniem lub kontynuacją terapii.¹⁵

Dostępność czułej, standaryzowanej ilościowej reakcji łańcuchowej polimerazy z odwrotną transkryptazą (PCR) do wykrywania mRNA BCR-ABL1 we krwi obwodowej, z szybkim uzyskaniem wyników, jest niezbędnym wymogiem przed zaoferowaniem pacjentom odstawienia TKI. Czynniki biologiczne i kliniczne wpływające na wynik po odstawieniu TKI są badane, a możliwe predyktory obejmują czas trwania leczenia i/lub odpowiedzi, głębokość odpowiedzi molekularnej oraz czynniki immunologiczne.¹⁶

Badania kliniczne wykazują, że około 50% pacjentów z trwałą głęboką odpowiedzią molekularną może przerwać leczenie TKI i pozostać w remisji bez leczenia.¹⁵ Dla przykładu, w badaniu GIMEMA CML 0307, które objęło 73 dorosłych pacjentów z nowo zdiagnozowaną CML w fazie przewlekłej leczonych nilotynibem w pierwszej linii, 24 (32,8%) pacjentów przerwało leczenie nilotynibem będąc w stabilnej głębokiej odpowiedzi molekularnej (DMR).¹⁷

Spośród 24 pacjentów, którzy przerwali leczenie nilotynibem, 18 (75%) utrzymało stabilną TFR do ostatniej oceny. Szacowane przeżycie bez leczenia po 24 miesiącach wynosiło 72,6%. Biorąc pod uwagę całą kohortę zarejestrowanych pacjentów, wskaźnik stabilnej TFR wynosił 24,7% (18 z 73 pacjentów). Długoterminowe wyniki badania GIMEMA CML 0307 pokazują, że zastosowanie nilotynibu w pierwszej linii może indukować stabilną TFR u istotnej liczby pacjentów.¹⁸

Perspektywy przyszłościowe w profilaktyce CML

Badania nad przewlekłą białaczką szpikową nadal trwają, co daje nadzieję na opracowanie skuteczniejszych strategii profilaktycznych w przyszłości. Obecnie około 20% przypadków CML jest diagnozowanych podczas rutynowych badań lub badań dotyczących innych chorób.²

Aby badania przesiewowe były skuteczne, pacjenci z grupy ryzyka muszą być możliwi do zidentyfikowania, a to jest obecnie niemożliwe w przypadku CML.² Dlatego dalsze badania nad genetycznymi i środowiskowymi czynnikami ryzyka CML są niezbędne do opracowania skutecznych strategii profilaktycznych i metod wczesnego wykrywania tej choroby.

Kolejne rozdziały

Zapraszamy do dalszego czytania naszego leksykonu.

Wybierz kolejny rozdział z menu poniżej, aby otworzyć nową podstronę kompedium wiedzy i uzyskać szczegółowe informację o leku, substancji lub chorobie.

Materiały źródłowe

#1 Chronic Myeloid Leukemia Screening/Prevention
https://www.texasoncology.com/types-of-cancer/leukemia/chronic-myeloid-leukemia/chronic-myeloid-leukemia-screeningprevention
Chronic myeloid leukemia (CML) is the abnormal growth of relatively mature myeloid (white blood) cells. […] The overwhelming majority of cases of CML cannot be prevented since we do not know the cause of this disease. […] Cancer is largely a preventable illness. Two-thirds of cancer deaths in the U.S. can be linked to tobacco use, poor diet, obesity, and lack of exercise. All of these factors can be modified. […] Diet is a fertile area for immediate individual and societal intervention to decrease the risk of developing certain cancers. […] Higher levels of physical activity may reduce the incidence of some cancers.
#2 Chronic Myeloid Leukemia Screening/Prevention – Virginia Cancer Institute
https://www.vacancer.com/cancer/leukemia/chronic-myeloid-leukemia/chronic-myeloid-leukemia-screening-prevention/
Chronic myeloid leukemia (CML) is the abnormal growth of relatively mature myeloid (white blood) cells. […] The overwhelming majority of cases of CML cannot be prevented since we do not know the cause of this disease. […] Diet is a fertile area for immediate individual and societal intervention to decrease the risk of developing certain cancers. […] Higher levels of physical activity may reduce the incidence of some cancers. […] Approximately 20% of CML cases are diagnosed during routine examinations or examinations for other illnesses. […] In order for screening to be effective, patients at risk need to be identifiable and this is currently impossible.
#3 Chronic Myeloid Leukemia (CML): Symptoms, Treatment & Prognosis
https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/21845-chronic-myelogenous-leukemia-cml
No, it cant. Medical researchers know CML happens when a specific gene mutates, but they havent discovered why that mutation happens.
#4 Chronic Myeloid Leukemia Causes, Risk Factors, and Prevention | American Cancer Society
https://www.cancer.org/cancer/types/chronic-myeloid-leukemia/causes-risks-prevention.html
There’s no known way to prevent most cases of chronic myeloid leukemia. Some kinds of cancer can be prevented by making lifestyle changes and avoiding certain risk factors, but this isn’t true for most cases of CML. The only potentially avoidable risk factor for CML is exposure to high doses of radiation, which applies to very few people.
#5 Chronic Myeloid Leukaemia (CML)
https://www.parkwaycancercentre.com/ae/learn-about-cancer/types-of-cancer/cancer-details/chronic-myeloid-leukaemia-(cml)
As there are very few known risk factors for CML, most of which cannot be avoided, there is no known way to prevent CML.
#6 Chronic Myeloid Leukemia Screening/Prevention | Nebraska Hematology Oncology – Cancer Care Treatment Blood Disorders Clinical Trials Lincoln Nebraska (NE)
https://www.yourcancercare.com/types-of-cancer/leukemia/chronic-myeloid-leukemia/chronic-myeloid-leukemia-screeningprevention
Cancer is largely a preventable illness. Two-thirds of cancer deaths in the U.S. can be linked to tobacco use, poor diet, obesity, and lack of exercise. All of these factors can be modified. Nevertheless, an awareness of the opportunity to prevent cancer through changes in lifestyle is still under-appreciated. The overwhelming majority of cases of CML cannot be prevented since we do not know the cause of this disease. […] Diet is a fertile area for immediate individual and societal intervention to decrease the risk of developing certain cancers. Numerous studies have provided a wealth of often-contradictory information about the detrimental and protective factors of different foods. […] There is convincing evidence that excess body fat substantially increases the risk for many types of cancer. While much of the cancer-related nutrition information cautions against a high-fat diet, the real culprit may be an excess of calories. Studies indicate that there is little, if any, relationship between body fat and fat composition of the diet. These studies show that excessive caloric intake from both fats and carbohydrates lead to the same result of excess body fat. The ideal way to avoid excess body fat is to limit caloric intake and/or balance caloric intake with ample exercise.
#7
https://winshipcancer.emory.edu/cancer-types-and-treatments/leukemia/prevention.php
While little is known about what exactly causes leukemia, researchers are learning more about the disease all the time and hope to establish leukemia prevention guidelines. […] The following guidelines may be useful for leukemia prevention: Not using any tobacco products, Not drinking alcohol, Maintaining a body mass index below 25, Being physically active every day, Eating a diet rich in fruits and vegetables and low in processed meats.
#8 Chronic Myeloid Leukemia Screening/Prevention | Nebraska Hematology Oncology – Cancer Care Treatment Blood Disorders Clinical Trials Lincoln Nebraska (NE)
https://www.yourcancercare.com/types-of-cancer/leukemia/chronic-myeloid-leukemia/chronic-myeloid-leukemia-screeningprevention
It is still important, however, to limit fat intake, as evidence still supports a relationship between cancer and polyunsaturated, saturated and animal fats. Specifically, studies show that high consumption of red meat and dairy products can increase the risk of certain cancers. One strategy for positive dietary change is to replace red meat with chicken, fish, nuts and legumes. […] High fruit and vegetable consumption has been associated with a reduced risk for developing at least 10 different cancers. This may be a result of potentially protective factors such as carotenoids, folic acid, vitamin C, flavonoids, phytoestrogens and isothiocyanates. These are often referred to as antioxidants. […] There is strong evidence that moderate to high alcohol consumption also increases the risk of certain cancers. One reason for this relationship may be that alcohol interferes with the availability of folic acid. Alcohol in combination with tobacco creates an even greater risk of certain types of cancer.
#9 Chronic Myeloid Leukemia – What You Need to Know
https://www.drugs.com/cg/chronic-myeloid-leukemia.html
Prevent infection. Wash your hands often, avoid people who are sick, and clean humidifiers daily. Ask your healthcare provider for more information on preventing infection. […] Prevent bleeding and bruising. Be careful with sharp or pointed objects, such as knives and toothpicks. Do not play contact sports, such as football. Use a soft toothbrush. Do not floss your teeth while your platelet count is low. Blow your nose gently. Your nose may bleed if you pick it. Do not take NSAIDs or aspirin. NSAIDs and aspirin thin your blood and increase your risk for bleeding. […] Do not smoke cigarettes or drink alcohol. Alcohol can thin your blood and make it easier to bleed. Smoking increases your risk for new or returning cancer. Smoking can also delay healing after treatment. Do not use e-cigarettes or smokeless tobacco in place of cigarettes or to help you quit. They still contain nicotine. Ask your healthcare provider for information if you currently smoke or drink and need help quitting.
#10 Chronic Myeloid Leukemia Screening/Prevention | Nebraska Hematology Oncology – Cancer Care Treatment Blood Disorders Clinical Trials Lincoln Nebraska (NE)
https://www.yourcancercare.com/types-of-cancer/leukemia/chronic-myeloid-leukemia/chronic-myeloid-leukemia-screeningprevention
Higher levels of physical activity may reduce the incidence of some cancers. According to researchers at Harvard, if the entire population increased their level of physical activity by 30 minutes of brisk walking per day (or the equivalent energy expenditure in other activities), we would observe a 15% reduction in the incidence of colon cancer.
#11 Chronic Myeloid Leukemia – What You Need to Know
https://www.drugs.com/cg/chronic-myeloid-leukemia.html
Drink liquids as directed. You may need to drink extra liquids to prevent dehydration, especially if you are vomiting or have diarrhea from cancer treatments. Ask how much liquid you need each day and which liquids are best for you. […] Exercise as directed. CML or its treatment may make you feel tired. Exercise can help you have more energy. […] Eat healthy foods. Healthy foods may help you feel better and have more energy. If you have trouble swallowing, you may be given foods that are soft or in liquid form. Ask about any extra nutrition you may need, such as nutrition shakes or vitamins. Tell your healthcare provider if you have problems eating, or if you are nauseated.
#12 Chronic Myeloid Leukemia: Care Instructions | Kaiser Permanente
https://healthy.kaiserpermanente.org/health-wellness/health-encyclopedia/he.chronic-myeloid-leukemia-care-instructions.uf8178
Avoid infections such as COVID-19, colds, and the flu. Wash your hands often. Get a pneumococcal vaccine. If you have had one before, ask your doctor whether you need another dose. Get a flu shot every year. Stay up to date on your COVID-19 vaccines. […] Do not smoke. If you need help quitting, talk to your doctor about stop-smoking programs and medicines. These can increase your chances of quitting for good.
#13 Chronic myeloid leukaemia treatment – Leukaemia Foundation
https://www.leukaemia.org.au/blood-cancer/types-of-blood-cancer/leukaemia/chronic-myeloid-leukaemia/treatment/
The treatment chosen for your CML largely depends on the phase of your disease, your age and general health. Most people with CML will be treated with drugs called tyrosine kinase inhibitors (TKIs). […] Adherence, also commonly called compliance, to treatment with TKIs for CML is very important for the drugs to work effectively. If there is not enough drug in the body (due to skipped doses), it is possible that the CML cells may become resistant via a process called mutation. […] Advanced phase treatment is aimed at re-establishing the chronic phase of CML and reducing any troublesome symptoms.
#14 Chronic Myelogenous Leukemia (CML): Causes, Symptoms, Treatment
https://www.webmd.com/cancer/lymphoma/cml-need-to-know-first
If you get treatment during the early, chronic phase of CML, it can help prevent the disease from moving to a more serious level. […] The goal of your treatment is to destroy the leukemia blood cells in your body and restore healthy ones to a normal level. It’s usually not possible to get rid of all the bad cells.
#15 Treatment-free remission in patients with chronic myeloid leukaemia | Nature Reviews Clinical Oncology
https://www.nature.com/articles/s41571-020-0367-1
In the past few years, international treatment guidelines for chronic myeloid leukaemia have incorporated recommendations for attempting discontinuation of treatment with tyrosine-kinase inhibitors (TKIs) outside of the setting of a clinical trial with the aim of a treatment-free remission (TFR). […] Physicians involved in the treatment of chronic myeloid leukaemia need to be sufficiently well informed to guide patients through decision-making about the discontinuation of treatment with TKIs targeting BCR-ABL1 by providing a balanced assessment of the potential risks and benefits of stopping or continuing therapy. […] These guidelines also seek to ensure that the risks associated with being off treatment are kept to a minimum. […] Approximately 50% of patients with a sustained deep molecular response can discontinue the TKI and remain in treatment-free remission.
#16 Treatment-free remission in patients with chronic myeloid leukaemia | Nature Reviews Clinical Oncology
https://www.nature.com/articles/s41571-020-0367-1
The availability of sensitive, standardized quantitative reverse transcriptase PCR to detect BCR-ABL1 mRNA in peripheral blood, with rapid follow-up of results, is an essential requirement before TKI discontinuation can be offered to patients. […] The biological and clinical factors that influence the outcome after TKI discontinuation are under investigation, with possible predictors including duration of treatment and/or response, depth of molecular response and immunological factors.
#17
https://haematologica.org/article/view/haematol.2021.280175
We report the final analysis, with a 10-year follow-up, of the phase II study GIMEMA CML 0307 (NCT 00481052), which enrolled 73 adult patients (median age 51 years; range, 18-83) with newly diagnosed chronic-phase chronic myeloid leukemia to investigate the efficacy and the toxicity of front-line treatment with nilotinib. […] Considering the excellent overall survival obtained with TKI, the next main goals for CML patients became the avoidance of long-term adverse events and the achievement of treatment-free remission (TFR). […] Moreover, as TFR evolved as a safe option in selected patients, although it was not an original aim of this clinical trial, we provide here for the first-time detailed data on TFR. […] Overall, 24 (32.8%) patients (13 females, 11 males) discontinued nilotinib while in stable DMR. In 18 patients the decision to stop nilotinib was specifically made aiming at TFR; in the remaining six, the occurrence of an adverse event prompted discontinuation of nilotinib.
#18
https://haematologica.org/article/view/haematol.2021.280175
Of the 24 patients who discontinued nilotinib, 18 (75%) maintained a stable TFR up to the last evaluation (17 patients in stable DMR and 1 patient in stable MMR). […] The estimated treatment-free survival at 24 months was 72.6% (95% confidence interval: 48.3-86.9%) (Figure 3B). Considering the whole cohort of enrolled patients, the rate of stable TFR was 24.7% (18 out of 73 patients). […] The long-term results of the GIMEMA CML 0307 study show that the use of nilotinib front-line is capable of inducing a stable TFR in a relevant number of patients.