Miglustat Accord

Miglustat Accord to produkt leczniczy zawierający substancję czynną miglustat, który należy do grupy leków znanych jako inhibitory syntazy glukozyloceramidu. Jest to preparat stosowany w leczeniu choroby Gauchera typu 1 oraz choroby Niemanna-Picka typu C.

W chorobie Gauchera typu 1 miglustat działa poprzez hamowanie enzymu syntetazy glukozyloceramidu, co prowadzi do zmniejszenia wytwarzania glukozyloceramidu – substancji, która gromadzi się w komórkach pacjentów z chorobą Gauchera. Lek ten jest zazwyczaj stosowany u pacjentów z łagodną lub umiarkowaną postacią choroby, którzy nie mogą być leczeni enzymatyczną terapią zastępczą.

W chorobie Niemanna-Picka typu C, miglustat spowalnia gromadzenie się glikosfingolipidów w komórkach nerwowych i innych tkankach, co może pomóc w spowolnieniu postępu neurologicznych objawów choroby. Terapia miglustatem jest jedną z nielicznych dostępnych opcji farmakologicznych dla pacjentów z tą rzadką, postępującą chorobą neurodegeneracyjną.

Stosowanie Miglustat Accord wiąże się z możliwością wystąpienia działań niepożądanych, wśród których najczęściej obserwuje się zaburzenia żołądkowo-jelitowe (biegunka, wzdęcia), drżenie oraz neuropatię obwodową. Z tego względu lek wymaga monitorowania stanu pacjenta i potencjalnej modyfikacji dawki w przypadku wystąpienia istotnych klinicznie działań niepożądanych.

Powiązane wpisy

  1. 11.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl