ostra białaczka limfoblastyczna z chromosomem Filadelfia w skojarzeniu z chemioterapią
Wskazanie

Ostra białaczka limfoblastyczna z chromosomem Filadelfia (Ph+ ALL) to agresywna postać nowotworu układu krwiotwórczego, charakteryzująca się obecnością translokacji chromosomalnej t(9;22), prowadzącej do powstania genu fuzyjnego BCR-ABL. Stanowi około 25% przypadków ALL u dorosłych i 3-5% u dzieci. Obecność chromosomu Filadelfia jest czynnikiem niekorzystnym rokowniczo, wiążącym się historycznie z krótszym czasem przeżycia.

Współczesne leczenie Ph+ ALL opiera się na połączeniu inhibitorów kinazy tyrozynowej (TKI) z chemioterapią. Standardem jest włączenie TKI (np. imatynib, dazatynib, nilotynib, ponatynib) do protokołów chemioterapii indukcyjnej, konsolidacyjnej i podtrzymującej. W Polsce stosowane są preparaty takie jak Glivec/Imatinib Teva/Imatinib Accord (imatynib), Sprycel (dazatynib), Tasigna (nilotynib) czy Iclusig (ponatynib). Chemioterapia najczęściej obejmuje schematy PALG ALL7, PALG ALL6 lub pediatryczne jak AIEOP-BFM.

Największe trudności w leczeniu Ph+ ALL to rozwój oporności na TKI poprzez mutacje domeny kinazowej BCR-ABL1, wysoki odsetek nawrotów choroby oraz toksyczność intensywnej chemioterapii, szczególnie u starszych pacjentów. Wyzwaniem pozostaje również wczesna identyfikacja pacjentów z chorobą resztkową, którzy mogą wymagać przeszczepienia komórek macierzystych (allo-HSCT). Innym problemem jest optymalne zarządzanie toksycznością skojarzonego leczenia – inhibitory kinazy tyrozynowej mogą nasilać mielotoksyczność chemioterapii.

W ostatnich latach pojawiły się nowe opcje terapeutyczne dla pacjentów z Ph+ ALL, takie jak bispecyficzne przeciwciała (blinatumomab – Blincyto), koniugaty przeciwciał z lekami (inotuzumab ozogamycyny – Besponsa) oraz terapia komórkami CAR-T (Kymriah). Coraz częściej rozważa się również schematy o zredukowanej intensywności chemioterapii w połączeniu z TKI, szczególnie u starszych pacjentów. Strategia terapeutyczna powinna być dostosowana indywidualnie, biorąc pod uwagę wiek pacjenta, choroby współistniejące i odpowiedź molekularną na leczenie.

Lista leków z tym wskazaniem

  1. 26.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl