ostra białaczka limfoblastyczna z chromosomem Filadelfia w przypadku oporności lub nietolerancji wcześniejszej terapii
Wskazanie

Ostra białaczka limfoblastyczna z chromosomem Filadelfia (Ph+ ALL) jest podtypem ostrej białaczki limfoblastycznej charakteryzującym się obecnością translokacji t(9;22), która prowadzi do powstania genu fuzyjnego BCR-ABL1. Chromosom Filadelfia występuje u około 20-30% dorosłych pacjentów z ALL i wiąże się z gorszym rokowaniem.

Pierwszą linią leczenia Ph+ ALL są inhibitory kinazy tyrozynowej (TKI) jak imatynib (Glivec), w połączeniu z chemioterapią. Jednak u części pacjentów rozwija się oporność na leczenie pierwszej linii lub występuje nietolerancja terapii, co wymaga zmiany strategii leczenia. Najczęstsze przyczyny oporności to mutacje domeny kinazowej BCR-ABL1, aktywacja alternatywnych szlaków sygnałowych lub problemy z biodostępnością leku.

W przypadku oporności lub nietolerancji wcześniejszej terapii, stosuje się inhibitory kinazy tyrozynowej drugiej i trzeciej generacji, takie jak dazatynib (Sprycel), nilotynib (Tasigna), bosutynib (Bosulif) czy ponatynib (Iclusig). W Polsce dostępne są również preparaty generyczne imatynibu (np. Imatinib Accord, Imatinib Teva, Imatinib Zentiva). Wybór kolejnej linii leczenia zależy od profilu mutacji BCR-ABL1 oraz indywidualnej tolerancji pacjenta.

Istotnym elementem terapii opornej/nawrotowej Ph+ ALL jest również rozważenie przeszczepienia allogenicznych komórek krwiotwórczych (allo-HSCT), które daje szansę na długotrwałą remisję. Nowe opcje terapeutyczne obejmują blinatumomab (Blincyto) – przeciwciało bispecyficzne oraz inotuzumab ozogamycyny (Besponsa) – koniugat przeciwciała z lekiem.

Największe trudności w leczeniu opornej Ph+ ALL to rozwój dodatkowych mutacji w domenie kinazowej BCR-ABL1, które ograniczają skuteczność kolejnych TKI, a także toksyczność hematologiczna i pozahematologiczna stosowanych terapii. Wyzwaniem jest również utrzymanie remisji molekularnej i zapobieganie nawrotom choroby, szczególnie u pacjentów niekwalifikujących się do allo-HSCT. Dodatkową trudnością jest współwystępowanie chorób towarzyszących, które mogą ograniczać stosowanie niektórych leków oraz zajęcie ośrodkowego układu nerwowego, które wymaga specyficznego podejścia terapeutycznego.

Lista leków z tym wskazaniem

  1. 23.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl