Właściwości farmakodynamiczne
Octanine F 500 500 j.m.

Właściwości farmakodynamiczne leku Octanine F

Lek Octanine F jest preparatem należącym do grupy farmakoterapeutycznej leków przeciwkrwotocznych, a dokładniej czynników krzepnięcia krwi IX. Został sklasyfikowany pod kodem ATC: B02BD04. Produkt ten jest wytwarzany z osocza pochodzenia ludzkiego, a jego aktywność jest oznaczana przy pomocy jednostopniowego testu krzepnięcia, zgodnie z wytycznymi Farmakopei Europejskiej, w odniesieniu do międzynarodowego wzorca Światowej Organizacji Zdrowia (WHO).¹

Charakterystyka czynnika IX i jego rola w procesie krzepnięcia

Czynnik IX jest glikoproteiną o pojedynczym łańcuchu i masie cząsteczkowej około 68 000 Daltonów. Jest to czynnik krzepnięcia zależny od witaminy K, który jest syntetyzowany w wątrobie. W procesie krzepnięcia krwi czynnik IX ulega aktywacji na drodze dwóch mechanizmów: poprzez czynnik XIa w mechanizmie wewnątrzpochodnym krzepnięcia oraz przez czynnik VII/kompleks czynnika tkankowego w zewnątrzpochodnym mechanizmie krzepnięcia.²

Aktywna forma czynnika IX działa w połączeniu z aktywnym czynnikiem VIII, co prowadzi do aktywacji czynnika X. Następnie aktywowany czynnik X powoduje przekształcenie protrombiny do trombiny. Finalnym etapem tego kaskadowego procesu jest przekształcenie przez trombinę fibrynogenu w fibrynę, co skutkuje wytworzeniem skrzepu i zatrzymaniem krwawienia.³

Zastosowanie w hemofilii B – mechanizm działania terapeutycznego

Hemofilia B jest chorobą dziedziczną sprzężoną z płcią, charakteryzującą się zaburzeniami krzepnięcia krwi wynikającymi ze zmniejszonego poziomu czynnika IX. Ta patologia prowadzi do obfitych krwawień do stawów, mięśni oraz organów wewnętrznych, które mogą występować zarówno samoistnie, jak i być wywołane urazem czy interwencją chirurgiczną.⁴

Zastosowanie terapii substytucyjnej preparatem Octanine F pozwala na wzrost poziomu czynnika IX w osoczu krwi pacjenta. Pozwala to na przynajmniej czasowe wyrównanie poziomu tego czynnika, co w efekcie zmniejsza ryzyko wystąpienia krwawień.⁵

Dane kliniczne w populacji pediatrycznej

Skuteczność leku Octanine F została potwierdzona w badaniu klinicznym prowadzonym w populacji pediatrycznej, obejmującym 25 dzieci w wieku poniżej 6 roku życia. W grupie badanej znalazło się 6 pacjentów, którzy nie byli wcześniej leczeni preparatami czynnika IX.⁶

W ramach badania oceniano odzysk po podaniu dawki większej niż 25 j.m. leku Octanine F na kg masy ciała. Pomiary były przeprowadzane w dwóch punktach czasowych: podczas pierwszych 3 miesięcy leczenia oraz po 12-24 miesiącach terapii.⁷

Wyniki badania wykazały, że odzysk przyrostowy, wyrażony jako średnia geometryczna ± odchylenie standardowe (mierzony jednostopniowym testem, oceniający bieżącą aktywność), wynosił odpowiednio 0,8 ± 1,4 %/j.m./kg podczas pierwszej oceny oraz 0,9 ± 1,3 %/j.m./kg podczas drugiej oceny. Uzyskane wartości potwierdzają skuteczność terapeutyczną preparatu Octanine F w populacji pediatrycznej.⁸

Parametry fizykochemiczne produktu

Octanine F charakteryzuje się wysoką aktywnością swoistą, która wynosi około 100 j.m./mg białka. Produkt występuje w dwóch wersjach dawkowania: Octanine F 500 j.m. oraz Octanine F 1000 j.m.⁹

Po rekonstytucji w odpowiedniej ilości wody do wstrzykiwań (5 ml dla wersji 500 j.m. oraz 10 ml dla wersji 1000 j.m.), oba preparaty osiągają stężenie około 100 j.m./ml ludzkiego czynnika IX krzepnięcia, co zapewnia precyzyjne dawkowanie niezależnie od wybranej wersji produktu.¹⁰