Przedkliniczne dane o bezpieczeństwie stosowania leku

Ocena bezpieczeństwa przedklinicznego dla ludzkiego IX czynnika krzepnięcia, który jest składnikiem produktu leczniczego OCTANINE F, wykazuje profil bezpieczeństwa zgodny z charakterystyką fizjologicznego białka występującego naturalnie w organizmie człowieka. Ludzki IX czynnik krzepnięcia pochodzący z koncentratu stanowi normalny składnik osocza ludzkiego i jego działanie biologiczne odpowiada endogennemu czynnikowi IX wytwarzanemu w organizmie.¹

Badania na zwierzętach

Przeprowadzone badania przedkliniczne na modelach zwierzęcych miały charakter ograniczony ze względu na naturę substancji czynnej. Dostępne dane z tych badań nie wykazały dodatkowych zagrożeń związanych ze stosowaniem produktu OCTANINE F, poza tymi, które zostały już uwzględnione i opisane w innych punktach Charakterystyki Produktu Leczniczego.²

Fizyko-chemiczne właściwości

OCTANINE F dostępny jest w dwóch mocach: 500 j.m. oraz 1000 j.m. Po rekonstytucji produkt zawiera około 100 j.m./ml ludzkiego IX czynnika krzepnięcia, co stanowi stężenie odpowiednie do zastosowań klinicznych. Aktywność swoista produktu wynosi około 100 j.m./mg białka, co świadczy o wysokim stopniu oczyszczenia preparatu.³

Metody kontroli jakości

Aktywność czynnika IX w produkcie OCTANINE F jest oznaczana przy pomocy walidowanego jednostopniowego testu krzepnięcia, zgodnie z wymogami Farmakopei Europejskiej. Standaryzacja aktywności odbywa się w odniesieniu do międzynarodowego wzorca Światowej Organizacji Zdrowia (WHO), co zapewnia powtarzalność wyników i bezpieczeństwo stosowania produktu.⁴

Z punktu widzenia bezpieczeństwa przedklinicznego istotną informacją jest fakt, że produkt leczniczy zawiera do 69 mg sodu w jednej fiolce OCTANINE F 500 j.m. i do 138 mg sodu w jednej fiolce OCTANINE F 1000 j.m., co należy uwzględnić w przypadku pacjentów na diecie z kontrolowaną zawartością sodu.⁵

Podsumowanie danych przedklinicznych

Dostępne dane przedkliniczne dotyczące ludzkiego IX czynnika krzepnięcia zawartego w produkcie OCTANINE F nie wskazują na istnienie specyficznych zagrożeń dla człowieka przy stosowaniu tego produktu zgodnie z zaleceniami. Homologiczna natura białka oraz jego identyczność z endogennym czynnikiem IX występującym fizjologicznie w osoczu ludzkim daje podstawy do uznania leku za bezpieczny z punktu widzenia danych przedklinicznych.⁶