Białaczka – Rokowania, prognozy i postęp choroby

Białaczka
Rokowania, prognozy i postęp choroby

Rokowanie w białaczce jest wysoce heterogeniczne i zależy od wielu czynników, takich jak wiek pacjenta (korzystniejsze u dzieci i młodszych dorosłych: <60 lat dla AML, <50 lat dla ALL), liczba leukocytów (WBC) w momencie diagnozy (np. AML: WBC >100 000/mm³ wiąże się z gorszym rokowaniem; ALL: WBC <30 000/mm³ dla B-ALL i <100 000/mm³ dla T-ALL jest korzystne), odpowiedź na leczenie indukcyjne (szybka remisja po 1 cyklu chemioterapii), status minimalnej choroby resztkowej (MRD) oraz obecność specyficznych mutacji genetycznych (np. mutacje TP53, delecje del(17p), status IGHV w CLL). Nowoczesne metody diagnostyczne, takie jak sekwencjonowanie następnej generacji (NGS) i profilowanie metylacji DNA, umożliwiają precyzyjniejszą stratyfikację ryzyka i prognozowanie. W przypadku AML, obecność złożonego kariotypu lub dysfunkcji TP53 wiąże się z bardzo złym rokowaniem, natomiast podtypy takie jak ostra białaczka promielocytowa (APL) mają lepsze wyniki. W CLL, mutacje ATM i delecje del(11q) wpływają na czas do pierwszego leczenia, a międzynarodowy indeks prognostyczny CLL IPI stanowi narzędzie do oceny ryzyka w erze terapii celowanych.

Wprowadzenie do prognozy białaczki

Rokowanie (prognoza) w przypadku białaczki (Leukemia) jest bardzo heterogeniczne i zależy od wielu czynników. Przewidywanie wyników leczenia jest kluczowym elementem w procesie terapeutycznym, który pozwala na lepsze dostosowanie intensywności leczenia do indywidualnego przypadku pacjenta. Na przestrzeni ostatnich dekad zidentyfikowano wiele czynników prognostycznych, które umożliwiają dokładniejsze przewidywanie indywidualnej prognozy dla danego pacjenta.¹ Tylko lekarz znający szczegółowo historię medyczną pacjenta, typ i stadium choroby oraz inne cechy nowotworu, wybrane metody leczenia i odpowiedź na terapię może połączyć wszystkie te informacje ze statystykami przeżywalności, aby określić prognozę.²

Prawidłowa diagnoza i prognozowanie białaczki są niezbędne dla złagodzenia zachorowalności i śmiertelności związanej z tym nowotworem. Większość badań koncentruje się na klinicznych i laboratoryjnych parametrach prognostycznych, a następnie na diagnostycznych parametrach hematologicznych.³ W ostatnich latach coraz większą rolę w prognozowaniu białaczki odgrywają markery genetyczne oraz badania oparte na sekwencjonowaniu następnej generacji (NGS), które zidentyfikowały nowe mutacje genów lub delecje, w tym NOTCH1, SF3B1 i BIRC3, związane z krótszym przeżyciem.⁴

Kluczowe czynniki prognostyczne w białaczce

Markery genetyczne

Markery genetyczne stanowią obecnie główny element prognozy w białaczkach. Status mutacyjny genów IGHV różnicuje między bardziej dojrzałymi, genetycznie stabilnymi postaciami przewlekłej białaczki limfocytowej (CLL) a bardziej niedojrzałymi, genetycznie niestabilnymi postaciami.⁴ Pacjenci z niezmutowanymi genami IGHV mają bardziej agresywny przebieg choroby i częściej rozwijają niekorzystne delecje lub mutacje genetyczne niż pacjenci ze zmutowanymi IGHV.⁴

W przypadku ostrej białaczki szpikowej (AML), rokowanie pacjentów po intensywnym leczeniu najsilniej wiąże się z ryzykiem cytogenetycznym, co wykazano już w 1982 roku.⁵ Pewne podtypy, takie jak ostra białaczka promielocytowa (APL), mają wyższe wskaźniki przeżywalności niż inne. Inne podtypy mogą mieć określone cechy, takie jak zmiany genów i chromosomów, które również mogą wpływać na rokowanie.²

Dysfunkcja TP53 lub złożony kariotyp stanowią bardzo wysokie ryzyko i pacjenci z tymi zmianami wydają się mieć krótsze przeżycie (wolne od leczenia). W niedawno opublikowanym międzynarodowym indeksie prognostycznym (CLL IPI) uwzględniono większość tych czynników, co zapewnia narzędzie do analizy wyników w nowoczesnej erze terapii celowanych.¹ Prognostyczna wartość del(17p) lub mutacji TP53 dla leczenia małocząsteczkowymi inhibitorami oraz inhibitorem bcl2 wenetoklaksem nie jest jeszcze jasna.⁶

Wiek i czynniki związane z pacjentem

Wiek pacjenta w momencie diagnozy jest jednym z najważniejszych czynników prognostycznych w białaczce.⁷ Młodsi dorośli, zwykle poniżej 60 roku życia w przypadku AML lub poniżej 50 roku życia w przypadku ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL), mają korzystniejsze rokowanie niż starsi dorośli.⁸⁹

Białaczka, która rozwija się po leczeniu innego nowotworu, zwykle ma mniej korzystne rokowanie.² Osoby, które wcześniej cierpiały na zaburzenia krwi, takie jak zespół mielodysplastyczny (MDS), zwykle mają mniej korzystne rokowanie.⁸ Ogólny stan zdrowia pacjenta w momencie diagnozy również wpływa na rokowanie – im lepszy stan zdrowia, tym lepsze wyniki leczenia.¹⁰

Parametry krwi

Liczba białych krwinek (WBC) w momencie rozpoznania jest jednym z najsilniejszych predyktorów skuteczności leczenia w białaczce.⁷ Wysokie wartości WBC w momencie diagnozy związane są z gorszym rokowaniem:

W przypadku AML liczba WBC powyżej 100 000 komórek/mm³ wiąże się z mniej korzystnym rokowaniem.⁸¹¹
W przypadku ALL liczba WBC poniżej 30 000/mm³ dla B-komórkowej ALL i poniżej 100 000/mm³ dla T-komórkowej ALL zazwyczaj wiąże się z bardziej korzystnym rokowaniem.⁹

Niekorzystne rokowanie obserwowano również u pacjentów z podwyższonym poziomem dehydrogenazy mleczanowej (LDH) w surowicy.⁷

Odpowiedź na leczenie

Jak dobrze (i jak szybko) białaczka odpowiada na początkowe (indukcyjne) leczenie może wpłynąć na długoterminowe rokowanie.¹² Pacjenci z białaczką, która szybko reaguje na leczenie (osiąga całkowitą remisję po jednym cyklu chemioterapii indukcyjnej), mają lepsze rokowanie niż osoby z białaczką, która odpowiada wolniej lub wymaga więcej niż jednego cyklu chemioterapii, aby osiągnąć remisję.⁸¹²

Wczesny nawrót jest również związany z mniej korzystnym rokowaniem.⁸¹³ W przypadku ostrej białaczki limfoblastycznej T-komórkowej (T-ALL) u dzieci, odpowiedź na prednizon jest jednym z najsilniejszych niezależnych czynników prognostycznych. Pacjenci ze słabą odpowiedzią na prednizon (PPR) mają gorsze rokowanie niż pacjenci z dobrą odpowiedzią (PGR).¹⁴

Choroba resztkowa (MRD) jako wskaźnik prognostyczny

Minimalna choroba resztkowa (Minimal Residual Disease, MRD) określana na koniec chemioterapii lub immunoterapii ma duże znaczenie dla prognozy przeżycia wolnego od progresji (PFS) i całkowitego przeżycia (OS).¹⁵ MRD odnosi się do pozostałych komórek białaczkowych, które nie są wykrywalne standardowymi metodami, ale mogą być zidentyfikowane przez bardziej czułe techniki, takie jak cytometria przepływowa czy molekularne metody wykrywania.

Wykazano, że poziom MRD ≥10^-2 jest związany z niekorzystnym rokowaniem, szczególnie w dniu 33 leczenia.¹⁴ Grupa MRD-HR (wysokiego ryzyka) wykazuje znacznie gorszy wynik niż grupy MRD-SR (standardowego ryzyka) i MRD-IR (pośredniego ryzyka).¹⁴

W przypadku nowszych terapii, takich jak leczenie inhibitorami hipometylującymi (HMA) w AML, status komórek macierzystych białaczki (LSC) jest istotnie związany z prognozą. Stwierdzono, że pacjenci z obecnością LSC (LSCpos) mają istotnie krótsze przeżycie całkowite (OS) i krótszy czas do nawrotu po osiągnięciu całkowitej remisji (CR) w porównaniu z pacjentami bez wykrywalnych LSC (LSCneg).¹⁶

Markery molekularne i epigenetyczne

Coraz większą rolę w prognozowaniu białaczki odgrywają markery molekularne i epigenetyczne. Badania wykazały, że mikroRNA (miRNA) mogą dostarczyć wskazówek terapeutycznych dla pacjentów z białaczką dziecięcą, którzy wymagają leczenia dostosowanego do ryzyka.⁷

Profilowanie metylacji DNA wykazuje potencjał jako czynnik prognostyczny i narzędzie do udoskonalenia stratyfikacji ryzyka u dzieci z ALL. Opracowano predyktory ryzyka nawrotu (RRP) i ryzyka śmiertelności (MRP) oparte na analizie metylacji DNA, które osiągają wysokie wskaźniki dokładności prognostycznej.¹⁷ MRP umożliwił również definicję grupy ryzyka z wysokimi wskaźnikami nawrotu i śmiertelności.¹⁸

Diagnostyczny profil ekspresji immunofenotypowej, który określa ilości różnych produktów genowych, nie tylko ich obecność lub brak, został opracowany w celu poprawy przewidywania wyników dla pacjentów z AML. Analiza kliniczna wykazała, że Klaster B (głównie z translokacją t(8;21)) był związany z korzystnym wynikiem (P≤0,001), a Klastry E, G, H i K były związane z niekorzystnymi wynikami (P≤0,05).¹⁹

Rokowanie w różnych typach białaczki

Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL)

Wskaźniki wyleczenia i przeżycia pacjentów z ALL poprawiły się w ciągu ostatnich kilku dekad. Obecnie prawie 90% dorosłych zdiagnozowanych z ALL osiąga całkowitą remisję, co oznacza, że komórki białaczkowe nie są już widoczne w szpiku kostnym pod mikroskopem. Mimo wysokich wskaźników remisji, nawroty nadal często występują u dorosłych, a wskaźniki przeżycia dla dorosłych pacjentów pozostają na poziomie około 20-40%. Wskaźniki te mogą jednak znacznie się różnić w zależności od podtypu ALL i innych czynników prognostycznych.²⁰

W przypadku dzieci z ALL 5-letni wskaźnik przeżycia wynosi obecnie około 90%, według American Cancer Society.²¹ Korzystniejsze rokowanie mają również pacjenci z hiperdiploidalną B-ALL w porównaniu do innych typów ALL, ale wyniki leczenia stale się poprawiają dzięki zastosowaniu terapii celowanej, terapii podtrzymującej i przeszczepowi komórek macierzystych.⁹

W przeszłości obecność chromosomu Ph (określana jako ALL Ph-dodatnia lub Ph+ ALL) oznaczała mniej korzystne rokowanie. Obecnie stosuje się leki celowane w leczeniu Ph+ ALL, więc rokowanie dla tego nowotworu jest bardziej korzystne.⁹

Ostra białaczka szpikowa (AML)

Rokowanie w AML zależy od wielu czynników, w tym wieku, kariotypu i obecności specyficznych mutacji genetycznych. Nowe terapie, takie jak SENTI-202, pokazują obiecujące wyniki w leczeniu nawrotowej/opornej AML. W badaniu klinicznym fazy 1, 4 z 7 pacjentów osiągnęło złożoną całkowitą remisję (cCR), a wszyscy pacjenci z cCR byli negatywni pod względem mierzalnej choroby resztkowej (MRD negative).²² Wszyscy pacjenci z cCR utrzymują remisję, z okresem obserwacji od 4+ do 8+ miesięcy.²²

Wskaźnik 57% całkowitej remisji (4 z 7 pacjentów) jest godny uwagi dla tej trudnej do leczenia populacji. Jeszcze bardziej imponujące jest to, że wszyscy 4 respondenci osiągnęli negatywną MRD według lokalnego standardu opieki, co koreluje z lepszymi długoterminowymi wynikami w AML.²³ Trwałość odpowiedzi wynosząca od 4+ do 8+ miesięcy jest szczególnie zachęcająca.²³

Przewlekła białaczka limfocytowa (CLL)

W przewlekłej białaczce limfocytowej (CLL) pewne nawracające zmiany genetyczne mają znany wpływ na progresję choroby i przeżycie. Wiarygodne markery prognostyczne dla osób z przewlekłą CLL stały się coraz ważniejsze, ponieważ w ostatnich latach zwiększyły się możliwości leczenia.⁵

Mutacje ATM zidentyfikowano u około 7% pacjentów i często współwystępowały z del(11q). Pacjenci z jakimikolwiek nieprawidłowościami związanymi z ATM (mutacje ATM i/lub del(11q)) doświadczali znacznie krótszego czasu do pierwszego leczenia (TTFT). Jednakże po uwzględnieniu innych czynników genetycznych, tylko del(11q), a nie same mutacje ATM, okazała się niezależnym predyktorem wcześniejszej potrzeby leczenia.²⁴

Indeksy prognostyczne i stratyfikacja ryzyka

W celu lepszego określenia rokowania i dostosowania intensywności leczenia opracowano różne systemy stratyfikacji ryzyka dla białaczek. Niedawno opublikowany międzynarodowy indeks prognostyczny (CLL IPI) uwzględnia większość czynników prognostycznych i dostarcza narzędzie do analizy wyników w nowoczesnej erze terapii celowanych.¹

U dzieci z ALL lub AML pewne czynniki, które mogą wpływać na rokowanie dziecka, nazywane są czynnikami prognostycznymi. Pomagają one lekarzom zdecydować, jak intensywne powinno być leczenie. Czynniki prognostyczne wydają się być ważniejsze w ALL niż w AML.¹¹ Ogólnie rzecz biorąc, dzieci o niskim ryzyku mają lepsze rokowanie niż te o bardzo wysokim ryzyku. Jednak ważne jest, aby wiedzieć, że nawet dzieci w grupach wyższego ryzyka często nadal mogą być wyleczone.¹¹

Czynnik prognostyczny	Lepsza prognoza	Gorsza prognoza
Wiek	Dzieci i młodsi dorośli (<60 lat dla AML, <50 lat dla ALL)	Starsi dorośli
Liczba białych krwinek (WBC)	AML: <100,000/mm³ ALL: <30,000/mm³ (B-ALL), <100,000/mm³ (T-ALL)	AML: >100,000/mm³ ALL: >30,000/mm³ (B-ALL), >100,000/mm³ (T-ALL)
Odpowiedź na leczenie	Szybka remisja (po 1 cyklu)	Wolna remisja lub brak remisji
Choroba resztkowa (MRD)	Negatywna MRD	Pozytywna MRD
Zmiany genetyczne	ALL: Hiperdiploidalna, t(12;21) AML: t(8;21), inv(16)	ALL: t(9;22), t(4;11) AML: del(5), del(7), złożony kariotyp
Status TP53	Prawidłowy	Mutacja/delecja
Status IGHV (CLL)	Zmutowany	Niezmutowany

Aktualne statystyki przeżywalności

Najnowsze dane pokazują, że 5-letni wskaźnik przeżywalności dla wszystkich podtypów białaczki wynosi 65,7%. 5-letni wskaźnik przeżywalności określa, ile osób nadal żyje 5 lat po diagnozie.²¹

W przypadku bieżących statystyk przeżywalności dla konkretnych typów białaczki, Narodowy Instytut Raka podaje następujące dane:²⁵

Dla dzieci z ALL 5-letni wskaźnik przeżycia wynosi około 90%²¹
Dla dorosłych z ALL wskaźniki przeżycia pozostają na poziomie około 20-40%²⁰
Biorąc pod uwagę grupę ryzyka według CLL IPI, dla grupy bardzo niskiego lub niskiego ryzyka 5-letnie całkowite przeżycie wynosi 93%¹⁵

Warto podkreślić, że na rokowanie wpływa także wykorzystanie nowych opcji terapeutycznych, postęp w przeszczepianiu komórek macierzystych, lepsza opieka wspomagająca i badania nowych leków w badaniach klinicznych, które przyczyniają się do poprawy wyników i jakości życia osób z diagnozą nowotworów krwi.²⁰

Perspektywy na przyszłość

Mimo że obecnie nie ma lekarstwa na białaczkę, możliwe jest leczenie raka, aby zapobiec jego powrotowi.²⁶ Osoby z białaczką mogą osiągnąć długotrwałą remisję. Oznacza to, że leczenie usunęło większość komórek rakowych z organizmu i nie ma objawów choroby.²⁶

Przyszłe badania wymagają określenia, czy negatywny status MRD pozostaje istotnym czynnikiem prognostycznym podczas lub po terapii nowymi lekami.¹⁵ Indywidualna prognoza CLL może być dobrze określona przy rozpoznaniu i do momentu rozpoczęcia leczenia, ale zmienia się w przebiegu choroby z powodu nabywania nowych aberracji genetycznych, które występują przynajmniej częściowo pod wpływem terapii.¹⁵

W przyszłości istnieje szansa na opracowanie bardziej precyzyjnych markerów molekularnych, które będą dokładniej różnicować, szczególnie w grupie CLL wysokiego lub bardzo wysokiego ryzyka, i będą również przewidywać odpowiedź na terapię.¹⁵ Potencjał metylacji DNA jako czynnika prognostycznego i narzędzia do udoskonalenia stratyfikacji ryzyka u dzieci z ALL może prowadzić do spersonalizowanych strategii leczenia opartych na profilowaniu epigenetycznym.¹⁷

Podsumowanie

Rokowanie w białaczce jest bardzo złożone i zależy od wielu czynników, w tym wieku pacjenta, typu białaczki, zmian genetycznych, liczby białych krwinek, odpowiedzi na leczenie i statusu choroby resztkowej. Postępy w technikach diagnostycznych, takich jak sekwencjonowanie następnej generacji i profilowanie metylacji DNA, przyczyniają się do bardziej precyzyjnego określania rokowania.

Mimo że białaczka nadal nie jest uznawana za w pełni uleczalną, nowoczesne metody leczenia umożliwiają osiągnięcie długotrwałej remisji i znacznie poprawiają wskaźniki przeżywalności, szczególnie u dzieci i młodszych dorosłych. Przyszłe badania koncentrują się na opracowaniu jeszcze dokładniejszych markerów prognostycznych, które pozwolą na dalszą personalizację leczenia i poprawę wyników dla pacjentów z białaczką.¹⁵¹⁸

Kolejne rozdziały

Zapraszamy do dalszego czytania naszego leksykonu.

Wybierz kolejny rozdział z menu poniżej, aby otworzyć nową podstronę kompedium wiedzy i uzyskać szczegółowe informację o leku, substancji lub chorobie.

Materiały źródłowe

#1 Prognostication of chronic lymphocytic leukemia in the era of new agents
https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC6142472/
The prognosis of chronic lymphocytic leukemia (CLL) is very heterogeneous. Therefore, a plethora of prognostic factors has been identified to allow a better prediction of the individual prognosis of a given patient. […] The advent of genetic and biochemical markers, as well as next-generation sequencing has provided several markers that can predict the prognosis of patients with CLL. […] However, despite tremendously improved therapeutic options, CLL patients with TP53 dysfunction or a complex karyotype remain at very high risk and seem to have a shorter (treatment-free) survival. […] The recently published international prognostic index (CLL IPI) incorporates most of these factors and provides a tool to analyze outcome in the modern era of targeted therapies. […] A plethora of different prognostic factors in CLL has been evaluated over recent decades.
#2 Prognosis and survival for acute myeloid leukemia | Canadian Cancer Society
https://cancer.ca/en/cancer-information/cancer-types/acute-myeloid-leukemia-aml/prognosis-and-survival
A prognosis is the doctor’s best estimate of how cancer will affect a person and how it will respond to treatment. Prognosis and survival depend on many factors. Only a doctor familiar with your medical history, the type and stage and other features of the cancer, the treatments chosen and the response to treatment can put all of this information together with survival statistics to arrive at a prognosis. […] The following are prognostic and predictive factors for acute myeloid leukemia (AML). […] Certain subtypes, such as acute promyelocytic leukemia (APL), have higher survival statistics than others. Other subtypes may have certain characteristics such as gene and chromosome changes that can also affect your prognosis. […] AML that develops after treatment for another cancer usually has a less favourable prognosis.
#3 Advancements in leukemia management: Bridging diagnosis, prognosis and nanotechnology (Review)
https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC11542963/
Leukemia is a cancer that starts in blood stem cells in the bone marrow. Today, the proper diagnosis and prognosis of leukemia are essential in mitigating the morbidity and mortality associated with this malignancy. […] The prognosis of leukemia was investigated in most of the studies, and the remaining were performed on diagnosis. The clinical and laboratory prognostic parameters were the most common, followed by diagnostic hematological parameters, diagnostic blood parameter studies, and diagnostic immunological parameters. Clinical and laboratory prognostic and hematologic parameters were the most extensively studied. […] Numerous surface proteins and receptors, including CD45, CD27, CD29, CD38, CD27, CD123, CD56 and CD25, react similarly in various kinds of leukemia, which are ideal for targeted drug delivery.
#4 Prognostication of chronic lymphocytic leukemia in the era of new agents
https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC6142472/
During the past 15 years, genetic markers are the focus of prognostication in CLL. […] The mutational status of IGHV genes discriminates between more mature, genetically stable CLL and more immature, genetically unstable CLL. […] Patients with unmutated IGHV genes have a more aggressive disease course and develop more frequently unfavorable genetic deletions or mutations than patients with mutated IGHV. […] Recently, the application of NGS has identified novel gene mutations or deletions, including NOTCH1, SF3B1, and BIRC3, which seem to be associated with shorter survival. […] In summary, thus far, the majority of the developed scores in CLL detected TP53 aberrations, IGHV status, serum 2-microglobulin, stage, and age as independent and most relevant prognostic markers. […] The possible change of the prognostic value of different markers, old and new, will be discussed in the next section.
#5 Advancements in leukemia management: Bridging diagnosis, prognosis and nanotechnology (Review)
https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC11542963/
The clinical outcomes for individuals with AML following intensive treatment are most strongly associated with cytogenetic risk, as was first shown in 1982. […] Reliable prognostic markers for individuals with chronic CLL have become increasingly important as treatment options have expanded in recent years. […] The timing of therapy initiation affects CLL progression since it depends on discovering prognostic variables at the diagnosis and the toxicity of different treatment regimens. However, permanent remission should be the ultimate objective. […] The results of several molecular assays can be obtained depending on which molecular markers are of interest.
#6 Prognostication of chronic lymphocytic leukemia in the era of new agents
https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC6142472/
The prognostic value of del(17p) or TP53 mutation for treatment with the small-molecule and bcl2 inhibitor venetoclax is not yet clear. […] Taken together, results of phase 2 and 3 studies show that the prognostic impact of TP53 aberrations is probably less prominent with BCR inhibitors and bcl2 inhibitors, but remains relevant because even with these p53-independent treatments, inferior efficacy and overall survival rates are demonstrated with these agents. […] The prognostic value of ATM aberrations, including del(11q) and additional ATM mutation, as well as BIRC3 mutation in the era of new inhibitors, is not yet clear and needs to be validated more thoroughly with inclusive multivariate testing. […] The prognostic impact of SF3B1 also needs to be determined with the new agents. […] The prognostic value of complex karyotype for response duration of treatment with ibrutinib was demonstrated in a series of 56 patients with relapsed and/or refractory CLL.
#7 Advancements in leukemia management: Bridging diagnosis, prognosis and nanotechnology (Review)
https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC11542963/
The present review highlighted methods and studies associated with leukemia diagnosis and prognosis. […] The present systematic review provides the most comprehensive results about leukemia diagnosis and prognosis. There were several parameters for leukemia diagnosis and prognosis, but most studies have focused on hematological diagnosis. […] The patient’s diagnosis age is the most important prognostic factor in leukemia. […] The white blood cell count at diagnosis is the strongest predictor of treatment effectiveness in leukemia. […] A poor prognosis was observed in patients with either an elevated lactate dehydrogenase (LDH) serum level or a high peripheral blood leucocyte count at diagnosis. […] The miRNAs have been shown to provide therapeutic guidance for patients with pediatric leukemia who need risk-adapted treatment.
#8 Prognosis and survival for acute myeloid leukemia | Canadian Cancer Society
https://cancer.ca/en/cancer-information/cancer-types/acute-myeloid-leukemia-aml/prognosis-and-survival
People who have already had a blood disorder, such as a myelodysplastic syndrome (MDS), usually have a less favourable prognosis. […] How well leukemia responds to treatment is an important prognostic factor. […] People with AML that responds quickly to treatment (goes into complete remission after one round of induction chemotherapy) have a better prognosis than people with AML that does not respond quickly or needs more than one cycle of chemotherapy to go into remission. […] An early relapse is also linked with a less favourable prognosis. […] Younger adults, usually those younger than 60 years of age, have a more favourable prognosis than older adults. […] A white blood cell (WBC) count of more than 100,000 cells/mm at the time of diagnosis is linked with a less favourable prognosis. […] A serious, uncontrolled infection at the time of diagnosis is a less favourable prognostic factor.
#9 Prognosis and survival for acute lymphoblastic leukemia | Canadian Cancer Society
https://cancer.ca/en/cancer-information/cancer-types/acute-lymphoblastic-leukemia-all/prognosis-and-survival
Younger adults, usually those younger than 50 years of age, have a more favourable prognosis than older adults. […] The white blood cell (WBC) count at the time of diagnosis is a prognostic factor for ALL. People with a WBC less than 30,000/mm for B-cell ALL and less than 100,000/mm for T-cell ALL tend to have a more favourable prognosis. […] Hyperdiploid B-ALL has a more favourable prognosis than other types of ALL, but the outcome is continuously improving with the use of targeted therapy, maintenance therapy and stem cell transplantation. […] In the past, having leukemia cells with the Ph chromosome (referred to as Ph-positive ALL, or Ph+ ALL) used to mean a less favourable prognosis. Today targeted therapy drugs are used to treat Ph+ ALL, so the prognosis for this cancer is more favourable.
#10 Leukemia: Symptoms, Signs, Causes, Types & Treatment
https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/4365-leukemia
Its difficult to predict the prognosis for leukemia because everyones experience is different. Outcomes depend on a variety of factors, including: […] The mutations inside leukemia cells are the most important predictor of outcome. […] Certain types of leukemia are associated with more favorable outcomes than others. […] The number of leukemia cells at your diagnosis can play a role in your outcome. […] Generally, the younger you are at your diagnosis, the better your outcome. […] Generally, the healthier you are at your diagnosis, the better your outcome. […] The length of time it takes for cancer to go into remission often indicates how successful treatment may be. […] Cells in your spinal fluid are often more difficult to treat. […] Although the number of new cases of leukemia in the U.S. has remained relatively steady or slightly increased since the 1970s, the survival rate has also improved.
#11 Prognostic Factors in Childhood Leukemia (ALL or AML) | American Cancer Society
https://www.cancer.org/cancer/types/leukemia-in-children/detection-diagnosis-staging/prognostic-factors.html
In children with acute lymphocytic leukemia (ALL) or acute myeloid leukemia (AML), certain factors that can affect a childs outlook (prognosis) are called prognostic factors. They help doctors decide how intense treatment needs to be. Prognostic factors seem to be more important in ALL than in AML. […] Generally, children at low risk have a better outlook than those at very high risk. But it’s important to know that even children in higher risk groups can often still be cured. […] Children with ALL who have very high WBC counts (greater than 50,000 cells per cubic millimeter) when they are diagnosed are at higher risk and need more intensive treatment. […] Children whose leukemia goes into remission (major reduction of cancer cells in the bone marrow) within 1 to 2 weeks of chemotherapy have a better outlook than those whose leukemia does not.
#12 Prognostic Factors in Childhood Leukemia (ALL or AML) | American Cancer Society
https://www.cancer.org/cancer/types/leukemia-in-children/detection-diagnosis-staging/prognostic-factors.html
Prognostic factors are not quite as important in predicting outcome or in guiding treatment for AML as they are for ALL. […] Children with AML whose WBC count is less than 100,000 cells per cubic millimeter at diagnosis tend to do better than those with higher counts. […] Children whose leukemia responds quickly to treatment (only one chemotherapy cycle needed to achieve remission) are more likely to be cured than those whose leukemia takes longer to respond or does not respond at all. […] How well (and how quickly) ALL or AML responds to the initial (induction) treatment can affect long-term prognosis. […] Even when leukemia is in remission, this does not always mean that it has been cured. […] In general, children with MRD during or after induction chemotherapy are more likely to have the leukemia relapse (come back) and therefore may need more intense treatment.
#13 Prognosis and survival for acute lymphoblastic leukemia | Canadian Cancer Society
https://cancer.ca/en/cancer-information/cancer-types/acute-lymphoblastic-leukemia-all/prognosis-and-survival
The response to chemotherapy is measured as the time it takes to reach a complete remission, or complete response. When a complete remission is reached within 4 weeks of starting chemotherapy, the prognosis is more favourable. The prognosis is less favourable when it takes longer to reach complete remission. The prognosis is poorer in people who dont reach a complete remission after chemotherapy. […] An early relapse means that the leukemia returns soon after treatment. It is a poor prognostic factor. […] Spread of ALL to the brain and spinal cord (called the central nervous system, or CNS) is a poor prognostic factor. […] People with ALL are divided into the following prognostic risk groups: Good risk means that the person with ALL has a more favourable prognosis. […] Poor risk means that the person with ALL has a less favourable prognosis.
#14 Prediction of outcomes by early treatment responses in childhood T-cell acute lymphoblastic leukemia: a retrospective study in China | BMC Pediatrics | Full Text
https://bmcpediatr.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12887-015-0390-z
Prednisone response has consistently been found to be one of the most powerful independent prognostic factors in many studies. […] We proved that the prognosis of PPR patients was inferior to that of the corresponding PGR patients in Chinese pediatric T-ALL patients. […] MRD levels 102 were found to be related to poor prognosis at both time points especially at day 33. […] The MRD-HR group displayed a remarkable worse outcome than the MRD-SR and MRD-IR groups. […] Our study showed that early treatment responses were important predictors of outcome in childhood T-ALL patients.
#15 Prognostication of chronic lymphocytic leukemia in the era of new agents
https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC6142472/
The impaired prognosis of patients with complex karyotype has also been demonstrated in a randomized trial in less fit patients receiving chemoimmunotherapy. […] Minimal residual disease (MRD) negativity determined at the end of chemoimmunotherapy or immunotherapy is highly significant for the prognosis of PFS and OS. […] However, future studies need to determine whether MRD negativity remains a relevant prognostic factor during or after therapy with novel agents. […] Individual prognosis of CLL can be well determined at diagnosis and until treatment initiation, but varies during the course of the disease because of the acquisition of new genetic aberrations, which occur at least partially under the pressure of therapy. […] Given the very good outcome of the very-low-risk or low-risk group (5-year overall survival, 93%), a watch-and-wait approach until symptomatic progression is appropriate, even in the era of new treatment approaches. […] However, scores might be modified during the next years. Novel, very likely molecular, markers will differentiate more precisely, particularly in the group of high-risk or very-high-risk CLL and will also predict response to therapy.
#16 CD34+CD38- leukemia stem cells predict clinical outcomes in acute myeloid leukemia patients treated non-intensively with hypomethylating agents | Leukemia
https://www.nature.com/articles/s41375-025-02539-0
The median LSC percentage at diagnosis was 0.006 (IQR: 0.00070.07) and with the previously assessed cutoff of 0.03% we observed that LSCpos patients have a shorter, not significant, overall survival (OS) (HR 1.47 (0.962.24); p=0.08), but significant shorter event-free survival (EFS) (HR 1.54 (1.032.31); p=0.035) compared to LSCneg patients. […] We observed that LSCpos patients have significant inferior OS and a significant increased time to relapse after reaching CR, CRi or MLFS. After multivariable correction for age and white blood cell count at diagnosis, LSCpos patients still showed worse OS (HR (95% CI): 2.0 (1.23.1); p=0.004). Furthermore, LSCpos patients had significant shorter EFS than LSCneg patients (HR (95%CI): 1.8 (1.22.7); p=0.0022) and higher incidence of treatment failure. […] In conclusion, HMA can reduce LSC load and LSC status is significantly associated with prognosis in non-intensively HMA-treated patients.
#17 Refining risk prediction in pediatric acute lymphoblastic leukemia through DNA methylation profiling | Clinical Epigenetics | Full Text
https://clinicalepigeneticsjournal.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13148-024-01662-6
Acute lymphoblastic leukemia (ALL) is the most prevalent cancer in children, and despite considerable progress in treatment outcomes, relapses still pose significant risks of mortality and long-term complications. […] The relapse risk predictor (RRP) was constructed based on 16 CpG sites, demonstrating c-indexes of 0.667 and 0.677 in the training and test sets, respectively. The mortality risk predictor (MRP), comprising 53 CpG sites, exhibited c-indexes of 0.751 and 0.754 in the training and test sets, respectively. […] Our results demonstrate the potential of DNA methylation as a prognostic factor and a tool to refine risk stratification in pediatric ALL. This may lead to personalized treatment strategies based on epigenetic profiling. […] The RRP achieved c-indexes of 0.667 and 0.677 in the training and test sets, respectively.
#18 Refining risk prediction in pediatric acute lymphoblastic leukemia through DNA methylation profiling | Clinical Epigenetics | Full Text
https://clinicalepigeneticsjournal.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13148-024-01662-6
The MRP achieved c-indexes of 0.751 and 0.754 in the training and test sets, respectively. […] The MRP model also enabled the definition of a risk group with high rates of relapse and mortality. […] Our findings reveal that DNA methylation signatures, analyzed through ML, are reliable predictors of patient outcomes in pediatric ALL. Particularly, the MRP’s capacity to extend beyond established markers exemplifies its transformative potential in clinical decision-making, suggesting more personalized and effective treatment approaches for pediatric ALL.
#19
https://haematologica.org/article/view/8284
Diagnostic biomarkers can be used to determine relapse risk in acute myeloid leukemia, and certain genetic aberrancies have prognostic relevance. […] A diagnostic immunophenotypic expression profile, which quantifies the amounts of distinct gene products, not just their presence or absence, was established in order to improve outcome prediction for patients with acute myeloid leukemia. […] Clinical outcome analysis revealed that Cluster B (predominantly t(8;21)) was associated with favorable outcome (P0.001) and Clusters E, G, H, and K were associated with adverse outcomes (P0.05). […] Multivariable regression analysis revealed that Clusters E, G, H, and K were independently associated with worse survival (P range 0.001 to 0.008). […] Patients in Cluster B had more favorable 5-year EFS and patients within Clusters E, G, H, and K had more adverse OS and EFS than those in other clusters.
#20 https://www.lls.org/leukemia/acute-lymphoblastic-leukemia/treatment/treatment-outcomes
https://www.lls.org/leukemia/acute-lymphoblastic-leukemia/treatment/treatment-outcomes
The cure rates and survival outcomes for patients with ALL have improved over the past few decades. Today, nearly 90 percent of adults diagnosed with ALL achieve a complete remission, which means that leukemia cells can no longer be seen in the bone marrow with a microscope. Still, despite high remission rates, relapses still commonly occur in adults and survival rates for adult patients remain at approximately 20 to 40 percent. However, these rates can vary significantly, depending on the patients ALL subtype and other prognostic factors. […] Treatment results and outcomes vary among patients. Newer treatment therapies, progress in stem cell transplantation, better supportive care and studies of new drugs in clinical trials are all contributing to improved outcomes and quality of life for people diagnosed with blood cancers.
#21 Leukemia survival rates by age: Is it curable?
https://www.medicalnewstoday.com/articles/322990
Life expectancy for leukemia can depend on a persons age, the type of leukemia, and other factors. While leukemia is currently not curable, it is possible to treat the cancer to help improve outlook. […] For children with acute lymphocytic leukemia (ALL), the 5-year survival rate is now around 90%, according to the American Cancer Society. For other types, however, the chance of living 5 years or more with leukemia may be lower. […] The latest figures show that the 5-year survival rate for all subtypes of leukemia is 65.7%. A 5-year survival rate looks at how many people are still alive 5 years after their diagnosis. […] A range of factors may affect a persons chance of surviving leukemia. These include: age, time of diagnosis, progression and spread of the cancer, type of leukemia, a family history of blood conditions and leukemia, the extent of bone damage, exposure to certain chemicals, such as benzene and some petrochemicals, exposure to certain types of chemotherapy and radiation therapy, chromosome mutations, the bodys response to treatment, blood cell count, tobacco use.
#22 Senti Bio Reports First Quarter 2025 Financial Results and
https://www.globenewswire.com/news-release/2025/05/06/3075602/0/en/Senti-Bio-Reports-First-Quarter-2025-Financial-Results-and-Provides-a-Corporate-Update-on-Positive-SENTI-202-Clinical-Development.html
Positive data from its ongoing Phase 1 clinical trial of SENTI-202 for the treatment of relapsed/refractory hematologic malignancies including AML at the recently held American Association for Cancer Research (AACR) Annual Meeting 2025. […] SENTI-202 was well-tolerated with no dose limiting toxicities and a maximum tolerated dose was not reached. […] The preliminary recommended Phase 2 dose (RP2D) was identified based on the totality of clinical data, including efficacy, as 1.5 x 10^9 CAR NK cells administered on Days 0,7,14 in 28-day Cycles following lymphodepleting chemotherapy. […] 2 of 3 patients in the preliminary RP2D cohort achieved a composite Complete Remission (cCR); 5 of the 7 best overall response evaluable patients achieved an ORR (cCR + morphologic leukemia-free state) outcome and 4 of the 7 achieved cCR (3 CR with full hematologic recovery, and 1 CRh (CR with partial hematologic recovery)). […] 4 of 4 cCR patients were MRD- (Measurable Residual Disease Negative) as assessed by local standard of care. […] All cCR patients continue in remission with follow-ups ranging from 4+ to 8+ months ongoing.
#23 Senti Bio Phase 1 Trial Shows 57% Complete Remission Rate in AML Treatment | SNTI Stock News
https://www.stocktitan.net/news/SNTI/senti-bio-reports-first-quarter-2025-financial-results-and-provides-tufn1j2s0i0v.html
Senti Biosciences (NASDAQ: SNTI) reported positive Phase 1 clinical trial results for SENTI-202, its lead program for treating relapsed/refractory hematologic malignancies including AML. […] The trial showed SENTI-202 was well-tolerated with 4 out of 7 patients achieving composite Complete Remission (cCR). […] All cCR patients were MRD negative and maintained responses ranging from 4+ to 8+ months. […] The 57% complete remission rate (4 of 7 patients) is noteworthy for this difficult-to-treat population. […] Even more impressive is that all 4 responders achieved MRD negativity as assessed by local standard of care, which correlates with better long-term outcomes in AML. […] The durability of responses ranging from 4+ to 8+ months ongoing is particularly encouraging. […] The fact that 3 patients proceeded to bone marrow transplant after SENTI-202 suggests it may serve as an effective bridge to potentially curative therapy – a valuable clinical pathway.
#24 ATM mutations in chronic lymphocytic leukemia | Karolinska Institutet
https://news.ki.se/atm-mutations-in-chronic-lymphocytic-leukemia
In chronic lymphocytic leukemia (CLL), certain recurrent genetic alterations are known to influence disease progression and survival. […] ATM mutations were identified in approximately 7 per cent of patients and frequently co-occurred with del(11q). […] Furthermore, patients with any ATM-related abnormalities (ATM mutations and/or del(11q)) experienced a significantly shorter TTFT. However, after adjusting for other genetic factors, only del(11q) and not ATM mutations alone emerged as an independent predictor of earlier need for treatment. […] In short, our findings strengthen the role of del(11q) and not ATM mutations alone as a critical marker for higher risk of progression in patients with CLL.
#25 Leukemia: Symptoms, Signs, Causes, Types & Treatment
https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/4365-leukemia
The National Cancer Institute reports the following survival data for the four main types of leukemia: […] There isnt a cure for leukemia, but this doesnt mean some people dont achieve long-term remission. […] Your healthcare team can best answer the question, Am I cured of my leukemia? Your team will work closely with you to monitor your health and develop a personalized treatment plan.
#26 Leukemia survival rates by age: Is it curable?
https://www.medicalnewstoday.com/articles/322990
While there is currently no cure for leukemia, it is possible to treat the cancer to prevent it from coming back. […] Those with leukemia can achieve long-term remission. This means that the treatment has removed most of the cancer cells from the body, and they have no sign of the disease. […] It is possible for a person who achieves complete remission from ALL leukemia to live for 20 years. The Canadian Cancer Society notes that 40-50% of people with ALL achieve complete remission and do not relapse. […] Those with leukemia can achieve remission. A healthcare professional may say a person is cured if the cancer does not return after 5 years of remission. However, cancer cells may remain in the body.