Ekstrofia pęcherza moczowego – Rokowania, prognozy i postęp choroby

Ekstrofia pęcherza moczowego
Rokowania, prognozy i postęp choroby

Ekstrofia pęcherza moczowego jest wadą rozwojową wymagającą kompleksowego leczenia chirurgicznego, które znacząco wpływa na długoterminowe rokowanie pacjentów. Pomimo że wada ta nie zagraża życiu i nie wpływa na średnią długość życia, prawidłowo zaplanowana i przeprowadzona rekonstrukcja pęcherza umożliwia uzyskanie prawidłowej funkcji pęcherza u około 75% pacjentów. Ocena wyników leczenia powinna być oparta na obiektywnych systemach punktacji, takich jak średni wynik trzymania moczu 8,73 w skali 6-11 (SD 1,544) oraz jakość życia związana ze zdrowiem (HRQOL) ze średnim wynikiem 107,55 w skali 83-133 (SD 19,31). Pomocnicze procedury kontynencji są często niezbędne, zwiększając wskaźnik trzymania moczu do 93,8%, choć może to wiązać się z koniecznością oddawania moczu przez cewkę moczową u 60% pacjentów.

Prognoza ekstrofii pęcherza moczowego (Bladder exstrophy Prognosis)

Długoterminowe prognozy
Trzymanie moczu i kontrola pęcherza
Systemy oceny wyników leczenia
Skuteczność procedur chirurgicznych
Znaczenie doświadczenia chirurgicznego
Długoterminowe śledzenie pacjentów
Ogólna prognoza
Kolejne rozdziały

Prognoza ekstrofii pęcherza moczowego (Bladder exstrophy Prognosis)

Ekstrofia pęcherza moczowego to wada rozwojowa, która wymaga kompleksowego leczenia chirurgicznego. Prawidłowe zaplanowanie i przeprowadzenie zabiegów rekonstrukcyjnych ma kluczowe znaczenie dla długoterminowej prognozy pacjentów. Rokowanie dla pacjentów z tą wadą jest zazwyczaj dobre, jeśli zastosowane zostanie odpowiednie leczenie chirurgiczne. Ekstrofia pęcherza moczowego nie jest wadą zagrażającą życiu, a pacjenci z tą wadą mają przeciętną długość życia.¹

Długoterminowe prognozy

Długoterminowe rokowanie dla dzieci urodzonych z ekstrofią pęcherza moczowego jest bardzo dobre. W większości przypadków, gdy pediatryczni urolodzy i chirurdzy znający tę wadę i związane z nią powikłania stosują plan rekonstrukcji i leczenia pęcherza, u dotkniętych tą wadą dzieci ustala się prawidłową funkcję pęcherza i nie mają one żadnych ograniczeń stylu życia. Ta rzadka wada wrodzona nie ma również wpływu na średnią długość życia.²

Po leczeniu pacjenci z ekstrofią pęcherza moczowego zazwyczaj nie mają ograniczeń stylu życia, a stan ten nie wpływa na długość życia. Rekonstrukcja przeprowadzana etapami, choć jest długotrwałym procesem, oferuje obiecującą prognozę dla dzieci z tą wadą.³

Trzymanie moczu i kontrola pęcherza

Jednym z najważniejszych aspektów oceny długoterminowych wyników leczenia ekstrofii pęcherza moczowego jest zdolność do trzymania moczu. Około 75% osób leczonych z powodu tego schorzenia będzie w stanie kontrolować pęcherz moczowy. Większość leczonych osób ma również prawidłową funkcję pęcherza i narządów płciowych.⁴

Jednak ocena wyników leczenia ekstrofii pęcherza moczowego nie powinna być przeprowadzana wyłącznie poprzez raportowanie długości suchych okresów. Badania zalecają wykonywanie oceny w warunkach liczbowych, co umożliwia porównywanie pacjentów z różnych ośrodków według wspólnego protokołu oceny.⁵

Systemy oceny wyników leczenia

W praktyce klinicznej stosuje się systemy punktacji do oceny wyników leczenia pacjentów z ekstrofią pęcherza moczowego. Badania wykorzystują systemy punktacji dla:

Trzymania moczu – średni wynik 8,73 w skali 6-11 (odchylenie standardowe 1,544) w pewnych badaniach
Jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQOL) – średni wynik 107,55 w skali 83-133 (odchylenie standardowe 19,31)
Funkcji nerek – w ramach krótkoterminowej obserwacji

⁶

Warto zauważyć, że wynik punktacji trzymania moczu osiągnięty w niektórych seriach badań był niski w porównaniu z literaturą z powodu ścisłego protokołu oceny.⁷

Skuteczność procedur chirurgicznych

Mimo niewielkiej liczby pacjentów w niektórych badaniach retrospektywnych, pewne obserwacje są godne uwagi:

Trzymanie moczu po samym zamknięciu ekstrofii pęcherza jest niskie, na poziomie 12,5%
Pomocnicza procedura kontynencji w celu osiągnięcia trzymania moczu wydaje się nieunikniona
Wskaźnik trzymania moczu po udanej procedurze pomocniczej wzrósł do 93,8%, choć może to odbywać się kosztem oddawania moczu przez cewkę moczową, które osiągnięto u 60% pacjentów

⁸

Znaczenie doświadczenia chirurgicznego

Wyniki leczenia w ośrodkach o małej liczbie przypadków mogą nie różnić się od wyników ośrodków o dużej liczbie przypadków, pod warunkiem że większość pierwotnych lub późniejszych interwencji chirurgicznych jest przeprowadzana przez chirurgów doświadczonych w leczeniu ekstrofii pęcherza. Z tego powodu zaleca się wyznaczenie dedykowanych ośrodków do leczenia ekstrofii pęcherza moczowego, które przyjmują większość nowych przypadków i pacjentów wymagających ponownych zabiegów.⁹

Długoterminowe śledzenie pacjentów

Badania nad wynikami leczenia pacjentów z ekstrofią pęcherza moczowego zazwyczaj obejmują długoterminową obserwację. W jednym z badań średni wiek pacjentów wynosił 8,3 roku, a średni czas obserwacji 3 lata. Takie długoterminowe śledzenie pacjentów jest kluczowe dla właściwej oceny skuteczności leczenia i ewentualnych późnych powikłań.¹⁰

Ogólna prognoza

Podsumowując, większość niemowląt ma dobre długoterminowe rokowanie, jeśli przejdą operację leczenia ekstrofii pęcherza moczowego. Wada ta nie zagraża życiu, a dzieci z ekstrofią pęcherza moczowego mają przeciętną długość życia. Kluczowe znaczenie dla optymalizacji wyników ma leczenie przez doświadczonych specjalistów w dziedzinie urologii dziecięcej i chirurgii rekonstrukcyjnej.¹¹¹²

Kolejne rozdziały

Zapraszamy do dalszego czytania naszego leksykonu.

Wybierz kolejny rozdział z menu poniżej, aby otworzyć nową podstronę kompedium wiedzy i uzyskać szczegółowe informację o leku, substancji lub chorobie.

Materiały źródłowe

#1 Bladder Exstrophy: Causes, Symptoms & Treatment
https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/21806-bladder-exstrophy
Most babies have good long-term outcomes if they have surgery to treat bladder exstrophy. […] Bladder exstrophy isn’t life-threatening. Children with bladder exstrophy have an average life span.
#2 Bladder exstrophy in children – Children’s Health Urology
https://www.childrens.com/specialties-services/conditions/bladder-exstrophy
Reconstruction done in stages, while a lengthy process, offers a hopeful prognosis for children with bladder exstrophy. About 75% of those treated for this condition will be able to exercise bladder control. The majority of those treated also have normal function of the bladder and sexual organs. […] After treatment, patients treated for bladder exstrophy generally have no lifestyle restrictions and the condition has no effect on life expectancy. […] The long-term outlook for children born with bladder exstrophy is very good. In the majority of cases, when pediatric urologists and surgeons familiar with the condition and related complications follow a bladder reconstruction and treatment plan, affected children establish normal bladder function and have no lifestyle restrictions. Also, this rare birth defect seems to have no affect on life expectancy.
#3 Bladder exstrophy in children – Children’s Health Urology
https://www.childrens.com/specialties-services/conditions/bladder-exstrophy
Reconstruction done in stages, while a lengthy process, offers a hopeful prognosis for children with bladder exstrophy. About 75% of those treated for this condition will be able to exercise bladder control. The majority of those treated also have normal function of the bladder and sexual organs. […] After treatment, patients treated for bladder exstrophy generally have no lifestyle restrictions and the condition has no effect on life expectancy. […] The long-term outlook for children born with bladder exstrophy is very good. In the majority of cases, when pediatric urologists and surgeons familiar with the condition and related complications follow a bladder reconstruction and treatment plan, affected children establish normal bladder function and have no lifestyle restrictions. Also, this rare birth defect seems to have no affect on life expectancy.
#4 Bladder exstrophy in children – Children’s Health Urology
https://www.childrens.com/specialties-services/conditions/bladder-exstrophy
Reconstruction done in stages, while a lengthy process, offers a hopeful prognosis for children with bladder exstrophy. About 75% of those treated for this condition will be able to exercise bladder control. The majority of those treated also have normal function of the bladder and sexual organs. […] After treatment, patients treated for bladder exstrophy generally have no lifestyle restrictions and the condition has no effect on life expectancy. […] The long-term outlook for children born with bladder exstrophy is very good. In the majority of cases, when pediatric urologists and surgeons familiar with the condition and related complications follow a bladder reconstruction and treatment plan, affected children establish normal bladder function and have no lifestyle restrictions. Also, this rare birth defect seems to have no affect on life expectancy.
#5 Quantified outcome for patients with bladder exstrophy – PubMed
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/22595746/
Outcomes of bladder exstrophy patients were studied in numerical terms using scoring systems for continence and health-related quality of life (HRQOL), along with renal function, in short-term follow up. […] A total of 39 patients were followed. Mean age was 8.3 years and mean follow up duration 3 years. Mean HRQOL score was 107.55 (83-133, SD 19.31). Mean continence score was 8.73 (6-11, SD 1.544). […] Evaluation of bladder exstrophy outcomes should not be done merely by reporting the length of dry intervals. If performed in numerical terms as outlined in this series, patients across centres will be comparable over a common assessment protocol. Continence score achieved in this series was low in comparison to the literature due to the strict evaluation protocol.
#6 Quantified outcome for patients with bladder exstrophy – PubMed
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/22595746/
Outcomes of bladder exstrophy patients were studied in numerical terms using scoring systems for continence and health-related quality of life (HRQOL), along with renal function, in short-term follow up. […] A total of 39 patients were followed. Mean age was 8.3 years and mean follow up duration 3 years. Mean HRQOL score was 107.55 (83-133, SD 19.31). Mean continence score was 8.73 (6-11, SD 1.544). […] Evaluation of bladder exstrophy outcomes should not be done merely by reporting the length of dry intervals. If performed in numerical terms as outlined in this series, patients across centres will be comparable over a common assessment protocol. Continence score achieved in this series was low in comparison to the literature due to the strict evaluation protocol.
#7 Quantified outcome for patients with bladder exstrophy – PubMed
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/22595746/
Outcomes of bladder exstrophy patients were studied in numerical terms using scoring systems for continence and health-related quality of life (HRQOL), along with renal function, in short-term follow up. […] A total of 39 patients were followed. Mean age was 8.3 years and mean follow up duration 3 years. Mean HRQOL score was 107.55 (83-133, SD 19.31). Mean continence score was 8.73 (6-11, SD 1.544). […] Evaluation of bladder exstrophy outcomes should not be done merely by reporting the length of dry intervals. If performed in numerical terms as outlined in this series, patients across centres will be comparable over a common assessment protocol. Continence score achieved in this series was low in comparison to the literature due to the strict evaluation protocol.
#8 Long-term functional outcomes after bladder exstrophy repair: A single, low-volume centre experience
https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC4907781/
Despite the small number of patients and the reterospective nature of the study, some observations are noteworthy. […] Continence following successful BE closure only is low at 12.5%. An auxiliary continence procedure to achieve continence seems to be inevitable. […] Continence rate after successful auxiliary procedure rose to 93.8%. This might be at the cost of urethral voiding, which was achieved in 60%. […] Our outcomes may not be different from high-volume centres due to the fact that most primary or subsequent surgical interventions were performed by two exstrophy-experienced surgeons. […] For this reason, we recommend assigning designated centres for BE repair that receive most new and repeat cases.
#9 Long-term functional outcomes after bladder exstrophy repair: A single, low-volume centre experience
https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC4907781/
Despite the small number of patients and the reterospective nature of the study, some observations are noteworthy. […] Continence following successful BE closure only is low at 12.5%. An auxiliary continence procedure to achieve continence seems to be inevitable. […] Continence rate after successful auxiliary procedure rose to 93.8%. This might be at the cost of urethral voiding, which was achieved in 60%. […] Our outcomes may not be different from high-volume centres due to the fact that most primary or subsequent surgical interventions were performed by two exstrophy-experienced surgeons. […] For this reason, we recommend assigning designated centres for BE repair that receive most new and repeat cases.
#10 Quantified outcome for patients with bladder exstrophy – PubMed
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/22595746/
Outcomes of bladder exstrophy patients were studied in numerical terms using scoring systems for continence and health-related quality of life (HRQOL), along with renal function, in short-term follow up. […] A total of 39 patients were followed. Mean age was 8.3 years and mean follow up duration 3 years. Mean HRQOL score was 107.55 (83-133, SD 19.31). Mean continence score was 8.73 (6-11, SD 1.544). […] Evaluation of bladder exstrophy outcomes should not be done merely by reporting the length of dry intervals. If performed in numerical terms as outlined in this series, patients across centres will be comparable over a common assessment protocol. Continence score achieved in this series was low in comparison to the literature due to the strict evaluation protocol.
#11 Bladder Exstrophy: Causes, Symptoms & Treatment
https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/21806-bladder-exstrophy
Most babies have good long-term outcomes if they have surgery to treat bladder exstrophy. […] Bladder exstrophy isn’t life-threatening. Children with bladder exstrophy have an average life span.
#12 Bladder exstrophy in children – Children’s Health Urology
https://www.childrens.com/specialties-services/conditions/bladder-exstrophy
Reconstruction done in stages, while a lengthy process, offers a hopeful prognosis for children with bladder exstrophy. About 75% of those treated for this condition will be able to exercise bladder control. The majority of those treated also have normal function of the bladder and sexual organs. […] After treatment, patients treated for bladder exstrophy generally have no lifestyle restrictions and the condition has no effect on life expectancy. […] The long-term outlook for children born with bladder exstrophy is very good. In the majority of cases, when pediatric urologists and surgeons familiar with the condition and related complications follow a bladder reconstruction and treatment plan, affected children establish normal bladder function and have no lifestyle restrictions. Also, this rare birth defect seems to have no affect on life expectancy.