gen SCN1A

Gen SCN1A (Sodium Voltage-Gated Channel Alpha Subunit 1) koduje podjednostkę alfa-1 napięciowo-zależnego kanału sodowego Nav1.1, który odgrywa kluczową rolę w generowaniu i przewodzeniu potencjałów czynnościowych w neuronach, szczególnie w interneuronach GABAergicznych.

Mutacje w genie SCN1A są najczęstszą przyczyną zespołu Dravet (ciężkiej mioklonicznej padaczki niemowląt), odpowiadając za około 80% przypadków tego zespołu. Dodatkowo związane są z szerokim spektrum zaburzeń neurologicznych, w tym z padaczką z drgawkami gorączkowymi plus (GEFS+), zespołem Lennox-Gastaut i innymi encefalopatiami padaczkowymi.

Większość patogennych wariantów SCN1A to mutacje de novo powodujące utratę funkcji kanału, co prowadzi do zmniejszonej pobudliwości interneuronów hamujących i w konsekwencji do nadmiernej aktywności neuronalnej. Diagnostyka molekularna SCN1A jest istotnym elementem oceny pacjentów z lekoopornymi zespołami padaczkowymi, szczególnie u niemowląt i małych dzieci.

Farmakogenetyka SCN1A ma istotne znaczenie kliniczne – pacjenci z mutacjami w tym genie często wykazują oporność na leczenie lekami przeciwpadaczkowymi blokującymi kanały sodowe (np. karbamazepina, fenytoina, lamotrygina), które mogą nawet nasilać napady. Preferowane są leki działające poprzez inne mechanizmy, jak walproiniany, stiripentol czy kannabidiol.

Powiązane wpisy

  1. 09.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl